今日，Viela Bio公司宣布，美國FDA接受了該公司為抗CD19單克隆抗體inebilizumab遞交的生物制劑許可申請（BLA），治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）患者。Viela Bio公司去年初從MedImmune公司脫離正式成立，成立伊始，研發(fā)管線中就有6款在研新藥。如今在一年多的時(shí)間里，該公司的主打在研療法inebilizumab已經(jīng)進(jìn)入了監(jiān)管審評階段。
NMOSD是一種罕見的嚴(yán)重神經(jīng)炎癥性自身免疫疾病。80%的NMOSD患者對身體中名為AQP4的水通道蛋白產(chǎn)生自身抗體。這些靶向AQP4的自身抗體主要與中樞神經(jīng)系統(tǒng)的星形膠質(zhì)細(xì)胞相結(jié)合，引發(fā)對視神經(jīng)、脊髓和大腦中保護(hù)神經(jīng)的髓鞘的攻擊?；颊叱霈F(xiàn)的癥狀包括視力喪失、癱瘓、神經(jīng)痛、甚至呼吸衰竭。每次NMOSD發(fā)作會給神經(jīng)系統(tǒng)帶來更多損傷并且造成患者殘疾狀況加重。目前還沒有可以治愈這一疾病的療法。
Inebilizumab是一款對CD19具有高度親和力的人源化單克隆抗體。CD19表達(dá)在多類B細(xì)胞上，其中包括分泌抗體的成漿細(xì)胞（plasmablasts）和漿細(xì)胞。通過與CD19抗原結(jié)合，inebilizumab能夠迅速將這些細(xì)胞從血循環(huán)中清除，從而降低自身抗體的產(chǎn)生，緩解患者癥狀。這款創(chuàng)新療法曾經(jīng)獲得了美國FDA授予的突破性療法認(rèn)定。
這一申請是基于名為N-Momentum的關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)的結(jié)果。在這項(xiàng)研究中，231名患者隨機(jī)接受了inebilizumab單藥療法或者安慰劑的治療。這些患者包括體內(nèi)產(chǎn)生或不產(chǎn)生抗AQP4抗體的NMOSD患者。試驗(yàn)結(jié)果表明：
Inebilizumab達(dá)到試驗(yàn)的主要終點(diǎn)，在抗AQP4抗體陽性患者中，與安慰劑相比將NMOSD發(fā)作的風(fēng)險(xiǎn)降低77%（HR: 0.227; p<0.0001）。
在包括抗AQP4抗體陰性的總患者群中，inebilizumab將疾病發(fā)作風(fēng)險(xiǎn)降低73%（HR: 0.272, p<0.0001）。
在接受治療6.5個(gè)月之后，89%的抗AQP4抗體陽性患者沒有出現(xiàn)疾病發(fā)作，對照組的這一數(shù)值為58%。
Inebilizumab還達(dá)到了多項(xiàng)關(guān)鍵性次要終點(diǎn)，包括顯著降低患者殘疾水平的惡化速度，顯著減少因NMOSD住院的幾率和新出現(xiàn)的中樞神經(jīng)系統(tǒng)MRI病變。
“FDA接受我們的第一份BLA申請對inebilizumab的開發(fā)來說是一個(gè)重大里程碑，也是將這款創(chuàng)新療法交給患者邁出的重要一步，”Viela Bio公司首席醫(yī)學(xué)官兼研發(fā)負(fù)責(zé)人Jorn Drappa博士說：“我們相信inebilizumab能夠在降低NMOSD疾病發(fā)作風(fēng)險(xiǎn)方面展現(xiàn)關(guān)鍵性作用，改善這一失能性嚴(yán)重疾病患者的健康。我們期待與FDA緊密合作，推動這一療法早日獲得批準(zhǔn)。”
在藥明康德的專訪中，姚正彬博士提到在公司成立的5年內(nèi)，希望能為患者帶來新藥。本日FDA接受inebilizumab的BLA，也讓Viela Bio向這一目標(biāo)邁出了堅(jiān)實(shí)的一步。我們祝賀Viela Bio團(tuán)隊(duì)取得的這一里程碑，也期待這家新銳公司能早日實(shí)現(xiàn)自己的目標(biāo)，推動更多好藥新藥上市，造?；颊?！
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