致力于為視網(wǎng)膜疾病開(kāi)發(fā)基因療法和外科手術(shù)系統(tǒng)的Gyroscope Therapeutics公司，日前宣布完成5040萬(wàn)英鎊的B輪融資。該公司表示，將利用本輪資金繼續(xù)推進(jìn)其研究性基因療法GT005的臨床開(kāi)發(fā)，以治療干性年齡相關(guān)的黃斑變性（干性AMD）。此外，公司還將推進(jìn)制造平臺(tái)建設(shè)，以滿足全球患者的需求，以及開(kāi)發(fā)第二代視網(wǎng)膜下輸送系統(tǒng)（Orbit SDS），該系統(tǒng)不僅可以為公司提供在研候選藥物，還可以為其他基因和細(xì)胞治療藥物的開(kāi)發(fā)商提供服務(wù)。
Gyroscope Therapeutics總部位于倫敦，由Syncona和Cambridge Enterprise創(chuàng)立，其使命是開(kāi)發(fā)基因療法，用于治療與不平衡補(bǔ)體系統(tǒng)相關(guān)的眼病。
干性AMD是全球人口失明的主要原因之一。據(jù)估計(jì)，2020年全球?qū)⒂?.96億人患有這種疾病，而已經(jīng)有將近1100萬(wàn)人患有嚴(yán)重的視力喪失。在英國(guó)，它影響了大約60萬(wàn)人。隨著年齡的增長(zhǎng)，疾病的發(fā)病率顯著增加，70歲以上的人口中有超過(guò)10％出現(xiàn)AMD癥狀，其表現(xiàn)為視野中心進(jìn)行性黃斑和衰弱性視力喪失。隨著疾病進(jìn)展為萎縮形式，患者越來(lái)越難以識(shí)別面部、駕駛、閱讀或執(zhí)行日常生活中的其他活動(dòng)。它還可能導(dǎo)致對(duì)比度的識(shí)別變得更加困難，并且可以改變顏色的顯示方式。
該公司的主要在研療法GT005旨在恢復(fù)補(bǔ)體的平衡系統(tǒng)，以減緩或阻止干性AMD的進(jìn)展。目前，該療法正在進(jìn)行的1/2期臨床試驗(yàn)，患者通過(guò)在視網(wǎng)膜下方進(jìn)行注射，接受單劑量的治療。與此同時(shí)，該公司還在開(kāi)發(fā)外科手術(shù)設(shè)備和程序，旨在安全、精準(zhǔn)地為眼睛提供一次性治療。視網(wǎng)膜下輸送系統(tǒng)（Orbit SDS）旨在允許外科醫(yī)生進(jìn)入一個(gè)被稱為“視網(wǎng)膜下腔”的眼睛區(qū)域，無(wú)需去除玻璃體（凝膠狀填充眼睛的物質(zhì)）或在視網(wǎng)膜上打洞。這一點(diǎn)很重要，因?yàn)樗赡芡ㄟ^(guò)在保持玻璃體和視網(wǎng)膜完好的情況下向關(guān)鍵靶組織提供治療，從而增加治療成功的可能性。
Gyroscope首席執(zhí)行官Khurem Farooq先生表示：“感謝投資者對(duì)我們的信心和承諾，即將基因治療用于治療罕見(jiàn)疾病，以幫助全球數(shù)百萬(wàn)干性AMD患者。目前在研的GT005和Orbit SDS正處于早期臨床階段，這筆資金將使我們能夠收集和分析所需的安全數(shù)據(jù)，然后開(kāi)展更大規(guī)模的臨床試驗(yàn)，并最終將這些產(chǎn)品推向市場(chǎng)。”
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