近日，Exegenesis Bio Inc.（以下簡(jiǎn)稱“Exegenesis”）完成逾千萬美元融資。該輪融資由險(xiǎn)峰旗云領(lǐng)投，凱泰資本和聯(lián)想之星跟投。本次融資主要用于支持公司基因治療研發(fā)管線的推進(jìn)。

       Exegenesis的管理團(tuán)隊(duì)擁有頂尖的基因治療藥物研發(fā)及GMP生產(chǎn)經(jīng)驗(yàn)

       Exegenesis公司將針對(duì)中國(guó)及全球市場(chǎng)，研發(fā)及生產(chǎn)基因治療的創(chuàng)新藥物。公司目前的核心團(tuán)隊(duì)配置完整，專長(zhǎng)互補(bǔ)，在基因治療藥物設(shè)計(jì)、臨床前研究和臨床開發(fā)方面擁有多年豐富的工業(yè)界成功經(jīng)驗(yàn)，并具備頂尖的基因藥物工藝開發(fā)及GMP生產(chǎn)能力。

       其中，創(chuàng)始人及CEO吳振華博士擁有近20年國(guó)際大藥企及初創(chuàng)公司研發(fā)、管理經(jīng)驗(yàn)。吳博士自美國(guó)羅徹斯特大學(xué)獲得博士學(xué)位后在美國(guó)從事多年藥物研發(fā)工作。他曾先后擔(dān)任美國(guó)默沙東資深科學(xué)家、首席科學(xué)家，葛蘭素史克副總監(jiān)、總監(jiān)，United Neuroscience副總裁，和NeuExcell CEO。

       吳博士長(zhǎng)期從事基因療法開發(fā)，在葛蘭素史克和NeuExcell領(lǐng)導(dǎo)多項(xiàng)神經(jīng)領(lǐng)域基因和細(xì)胞治療工作。他曾任美中藥物協(xié)會(huì)費(fèi)城地區(qū)（SAPA-GP）會(huì)長(zhǎng)多年，在團(tuán)隊(duì)招募、管理和運(yùn)營(yíng)方面擁有豐富經(jīng)驗(yàn)。

       聯(lián)合創(chuàng)始人葉國(guó)杰博士(現(xiàn)任Exegenesis CSO), 擁有在美國(guó)20余年藥物研發(fā)、管理經(jīng)驗(yàn), 長(zhǎng)期從事基因治療載體臨床前的研發(fā)工作，曾建立和管理美國(guó)基因治療公司Applied Genetics Technology Coorperation (AGTC) 研發(fā)部，負(fù)責(zé)從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、載體設(shè)計(jì)、構(gòu)建、生產(chǎn)，功能試驗(yàn)，以及GLP毒理和藥理試驗(yàn) (IND enabling studies)。

       葉博士自中科院上海有機(jī)所獲得博士學(xué)位（師從汪猷院士）后，先后在美國(guó)康乃爾大學(xué)（Meister 院士實(shí)驗(yàn)室）, 芝加哥大學(xué) （Roizman 院士實(shí)驗(yàn)室）從事分子生物學(xué)和HSV(溶瘤病毒)的分子遺傳學(xué)的研究。葉博士曾先后擔(dān)任HSV研發(fā)公司MediGene 科學(xué)家, 資深科學(xué)家，AGTC研發(fā)部總監(jiān)，高級(jí)總監(jiān)，和執(zhí)行總監(jiān)。期間AGTC曾在4年內(nèi)連續(xù)向FDA遞交4個(gè)IND并全部獲準(zhǔn)進(jìn)入臨床試驗(yàn)。

       聯(lián)合創(chuàng)始人王立軍(現(xiàn)任Exegenesis CTO)，在美國(guó)任職于兩家基因治療研發(fā)公司與生產(chǎn)CDMO 逾13年，具有廣泛的用于臨床的腺相關(guān)病毒（AAV）、慢病毒（LV）等病毒、重組蛋白和抗體類等生物藥的研發(fā)、cGMP生產(chǎn)經(jīng)驗(yàn)及團(tuán)隊(duì)管理經(jīng)驗(yàn)；深入了解病毒生產(chǎn)平臺(tái)及技術(shù)瓶頸，負(fù)責(zé)并領(lǐng)導(dǎo)了多種AAV血清型的上游，下游工藝流程研發(fā)至GMP 生產(chǎn)；熟悉分析方法，DP制劑和CMC規(guī)范。

       她參與設(shè)計(jì)了兩個(gè)用于病毒生產(chǎn)的cGMP車間；領(lǐng)導(dǎo)并成功地交付了十多個(gè)的已用于一、二、三期臨床的AAV生產(chǎn)批次，其中大多數(shù)是在世界上用于第一次人體臨床試驗(yàn)。王立軍先后被聘為AGTC研發(fā)科學(xué)家、Brammer Bio（被賽默飛世爾于2019年5月17億美元收購(gòu)）下游研發(fā)經(jīng)理，下游研發(fā)和cGMP生產(chǎn)總監(jiān)，上游、下游DS cGMP生產(chǎn)總監(jiān)、Encoded Therapetics （Venrock/Arch/Illumina等投資設(shè)立，獲得上億美元融資）流程開發(fā)和生產(chǎn)總負(fù)人。

       基因治療將成為醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展新的推動(dòng)力和亮點(diǎn)

       基因療法早在1972年就被Theodore Friedmann和Richard Roblin指出其潛能用于治療眾多遺傳病。經(jīng)過數(shù)十年的漫長(zhǎng)而曲折的發(fā)展之路后，基因治療終于取得突破性的進(jìn)展，成為醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展的一個(gè)新的亮點(diǎn)（見圖一）。

       2012年歐盟批準(zhǔn)了UniQure公司研發(fā)的應(yīng)用于脂蛋白脂酶缺乏癥的基因藥物Glybera上市。2016年，GSK和意大利伙伴Telethon、OSR共同研發(fā)的針對(duì)由于腺苷脫氨酶缺陷而導(dǎo)致的重癥聯(lián)合免疫缺陷癥的基因藥物Strimvelis獲得歐盟批準(zhǔn)，2017年Spark Therapeutics公司眼科基因藥物L(fēng)uxturna獲得FDA批準(zhǔn)。

       2019年FDA批準(zhǔn)AveXis公司治療脊髓性肌萎縮癥的基因藥物Zolgensma上市。這些新的治療方法針對(duì)大量未滿足的臨床需求，在眼科、神經(jīng)疾病、肌肉組織疾病、血液疾病、代謝疾病、腫瘤疾病等領(lǐng)域有大量的基因治療藥物在開展臨床試驗(yàn)并獲得明顯的療效。

       截止2019年1月，美國(guó)FDA已接收超過800份基因和細(xì)胞治療臨床申請(qǐng)，并預(yù)測(cè)于2020年每年超過200份新增申請(qǐng)，到2025年每年預(yù)計(jì)批準(zhǔn)10-20種該類藥物（近5年平均每年總共有43個(gè)新藥獲批）?；蛑委熀图?xì)胞治療用藥市場(chǎng)有望成為創(chuàng)新藥新的增長(zhǎng)點(diǎn)。

       Exegenesis面向不同市場(chǎng)開發(fā)Best in class及First in class基因治療藥物，在產(chǎn)品線選擇、技術(shù)平臺(tái)等方面具有差異化競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)，其工藝及商業(yè)化生產(chǎn)能力可有效助力公司產(chǎn)品線迅速推進(jìn)臨床。

       Exegenesis CEO吳振華博士表示：“基因治療是未來十年在醫(yī)藥領(lǐng)域的重大突破口之一，將對(duì)許多以前認(rèn)為難治甚至不可治的疾病帶來一次性治愈可能的偉大療法。我希望利用我們創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)在此領(lǐng)域豐富的工業(yè)界經(jīng)驗(yàn)、從早期研發(fā)到大規(guī)模GMP生產(chǎn)的完整工業(yè)體系、和前瞻性的戰(zhàn)略盡早為那些急需革命性基因療法的病人帶來佳音。”

       險(xiǎn)峰旗云投資董事王云海博士表示：“Exegenesis在基因治療領(lǐng)域擁有強(qiáng)大的管理團(tuán)隊(duì)，在基因藥物研發(fā)、工藝開發(fā)、商業(yè)化生產(chǎn)各方面具備完整且豐富的工業(yè)界經(jīng)驗(yàn)。公司主要開發(fā)基因治療創(chuàng)新藥物，以滿足中國(guó)及全球快速增長(zhǎng)的醫(yī)療市場(chǎng)，及未被滿足的醫(yī)療需求。我們非常高興能和如此專業(yè)的團(tuán)隊(duì)合作，以資源高效的方式執(zhí)行公司的商業(yè)策略，快速推進(jìn)基因治療產(chǎn)品進(jìn)入臨床并實(shí)現(xiàn)商業(yè)化。”

       關(guān)于險(xiǎn)峰旗云：

       險(xiǎn)峰旗云成立于2016年，是險(xiǎn)峰（K2VC）旗下專注于AB輪的早期創(chuàng)投基金。險(xiǎn)峰（K2VC）創(chuàng)始于2010年，專注新經(jīng)濟(jì)領(lǐng)域的早期投資，致力于推動(dòng)技術(shù)進(jìn)步、商業(yè)模式革新及人們生活方式的演進(jìn)。旗下險(xiǎn)峰長(zhǎng)青、險(xiǎn)峰旗云涵蓋互聯(lián)網(wǎng)、消費(fèi)、醫(yī)療等領(lǐng)域的投資，已投資近500家高成長(zhǎng)性創(chuàng)業(yè)企業(yè)，階段覆蓋天使至B輪，管理人民幣和美元雙幣基金。

       關(guān)于凱泰資本：

       凱泰資本成立于2009年，是一家專業(yè)的風(fēng)險(xiǎn)資本管理機(jī)構(gòu)，主要從事創(chuàng)新投資、產(chǎn)業(yè)投資、財(cái)富管理業(yè)務(wù)，投資領(lǐng)域包括生命科學(xué)與大健康、社群創(chuàng)新與消費(fèi)升級(jí)、人工智能與數(shù)字科技等。凱泰資本管理的基金總規(guī)模累計(jì)超過500億元人民幣，初步實(shí)現(xiàn)了覆蓋美國(guó)、歐洲、中國(guó)的全球化投資布局。

       自成立以來，團(tuán)隊(duì)已擁有完美世界（002624.SZ）、北京文化（000802.SZ）、金科文化（300459.SZ）、思創(chuàng)醫(yī)惠（300078.SZ）等成功投資案例。在生命科學(xué)方向，凱泰資本關(guān)注未被滿足的醫(yī)療需求，已在國(guó)內(nèi)外投資超過30家初創(chuàng)公司，涵蓋小分子靶向藥、生物大分子藥物、基因治療、細(xì)胞治療等藥物形式，覆蓋腫瘤、自身免疫、代謝、眼科、腎病、感染、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、呼吸系統(tǒng)疾病等疾病領(lǐng)域。

       關(guān)于聯(lián)想之星：

       聯(lián)想之星創(chuàng)立于2008年，目前管理總額超20億人民幣的天使投資基金，已投資近300個(gè)項(xiàng)目。聯(lián)想之星為創(chuàng)業(yè)者提供天使投資＋深度孵化的特色服務(wù)，主要投資于人工智能、TMT、醫(yī)療健康三大領(lǐng)域。聯(lián)想之星自2010年即將醫(yī)療健康作為重點(diǎn)投資布局的領(lǐng)域之一，是最早系統(tǒng)性布局醫(yī)療健康領(lǐng)域的早期投資機(jī)構(gòu)。在醫(yī)療健康領(lǐng)域，聯(lián)想之星已投資70多個(gè)項(xiàng)目，包括派格生物、開拓藥業(yè)、燃石醫(yī)學(xué)、卡尤迪、康諾亞、HiFiBiO等。