3個(gè)月創(chuàng)紀(jì)錄：FDA加速批準(zhǔn)澤布替尼用于套細(xì)胞淋巴瘤

熱門推薦：套細(xì)胞淋巴瘤 , 澤布替尼 , 百濟(jì)神州 ,

作者：1°C 來源：CPhI制藥在線

2019-11-15

2019年11月14日，百濟(jì)神州世界級(jí)創(chuàng)新藥澤布替尼（商品名BRUKINSA）獲得FDA批準(zhǔn)，適應(yīng)癥復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤（Mantle Cell Lymphoma），CTR20160888是支持澤布替尼獲批上市的注冊(cè)臨床試驗(yàn)。

2019年11月14日，百濟(jì)神州創(chuàng)新藥澤布替尼（商品名BRUKINSA）獲得FDA批準(zhǔn)，適應(yīng)癥復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤（Mantle Cell Lymphoma），CTR20160888是支持澤布替尼獲批上市的注冊(cè)臨床試驗(yàn)。

澤布替尼創(chuàng)造多個(gè)紀(jì)錄，快速通道、突破性療法、優(yōu)先審評(píng)，3個(gè)月便加速批準(zhǔn)，澤布替尼美國(guó)獲批上市具有里程碑意義，同時(shí)開啟澤布替尼全球化一個(gè)新的起點(diǎn)！

有一項(xiàng)統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，創(chuàng)新藥開發(fā)平均耗費(fèi)10億美元，平均耗時(shí)10年，平均成功率< 10%。根據(jù)美國(guó)FDA的Breakthrough Therapy Approvals [1]，friends of cancer research以及筆者平時(shí)的積累，F(xiàn)DA頒發(fā)了333項(xiàng)突破性療法認(rèn)定，其中151項(xiàng)獲批，藥物獲批的概率從<10% 飆升至45%！毫無疑問，突破性療法認(rèn)定藥物完全打破了這一規(guī)則，澤布替尼再次印證突破性療法是藥物獲批上市方向標(biāo)！

FDA歷年突破性療法認(rèn)定頒發(fā)數(shù)量 & 獲批比例

澤布替尼（贊布替尼，BGB-3111）是一款BTK抑制劑，首個(gè)獲FDA突破性療法認(rèn)定的中國(guó)自主研發(fā)抗癌新藥，藥物對(duì)BTK靶點(diǎn)抑制持久、專一，可帶來深度的緩解和良好的安全性！

本文關(guān)注澤布替尼復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤注冊(cè)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，同時(shí)簡(jiǎn)述澤布替尼全球開發(fā)布局。

一． ORR 84%：澤布替尼給套細(xì)胞淋巴瘤患者帶來深度緩解

Best-in-class：澤布替尼對(duì)BTK靶點(diǎn)抑制更為專一、持久

澤布替尼，潛在的Best-in-class，澤布替尼 vs 伊布替尼 vs acalabrutinib，澤布替尼對(duì)BTK具有更為專一、持久的選擇性抑制，血漿暴露量更高。

來源：百濟(jì)神州

ORR 84%：澤布替尼給套細(xì)胞淋巴瘤患者帶來深度緩解

注冊(cè)臨床：CTR20160888 (NCT03206970, BGB-3111-206)

專業(yè)題目：Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制劑BGB-3111治療復(fù)發(fā)或難治性套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）有效性和安全性的研究

澤布替尼關(guān)鍵臨床數(shù)據(jù)：

澤布替尼關(guān)鍵臨床數(shù)據(jù)

詳見Safety and Activity of the Investigational Bruton Tyrosine Kinase Inhibitor Zanubrutinib (BGB-3111) in Patients with Mantle Cell Lymphoma from a Phase 2 Trial

二．澤布替尼：立足中國(guó)，走向全球

BTK抑制劑澤布替尼的開發(fā)無疑是中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新的一個(gè)突出代表，2019年，澤布替尼將會(huì)迎來多個(gè)里程碑事件，主要包括：

♦ 預(yù)計(jì)2020年初，中國(guó)獲批用R/R-CLL/SLL；

♦ 公布華氏巨球蛋白血癥中國(guó)患者中的關(guān)鍵2期臨床（CTR20170208）數(shù)據(jù)，并遞交sNDA；

♦ 完成臨床試驗(yàn)NCT03734016的患者招募；

♦ ME-401聯(lián)合澤布替尼，完成首例患者給藥；

♦ 華氏巨球蛋白血癥3期臨床MYD88WT亞組數(shù)據(jù)公布

♦ 公布澤布替尼vs伊布替尼，華氏巨球蛋白血癥主要數(shù)據(jù)；

♦ 華氏巨球蛋白血癥和套細(xì)胞淋巴瘤全球1期數(shù)據(jù)更新，R/R MCL和CLL/SLL 關(guān)鍵2期臨床數(shù)據(jù)更新等等；

FDA已經(jīng)授予澤布替尼突破性療法認(rèn)定和快速通道資格，這將明顯加速澤布替尼的美國(guó)注冊(cè)進(jìn)程！同時(shí)，澤布替尼立足中國(guó)，走向全球。

澤布替尼關(guān)鍵臨床試驗(yàn)：

3個(gè)月創(chuàng)紀(jì)錄：FDA加速批準(zhǔn)澤布替尼用于套細(xì)胞淋巴瘤

WM: Waldenstrom's Macroglobulinemia; R/R: Relapsed / Refractory; CLL/SLL: Chronic Lymphocytic Leukemia/Small Lymphocytic Lymphoma; MCL: Mantle Cell Lymphoma; FL: Follicular Lymphoma; MZL: Marginal Zone Lymphoma; DLBCL: Diffuse Large B-Cell Lymphoma; PCNSL: Primary Central Nervous System Lymphoma; RT: Richter's Transformation. 1. Cohort 2 of 17p del patients completed enrollment. 2. global trial and potentially registration-enabling in certain countries

截至目前，澤布替尼有多項(xiàng)注冊(cè)臨床試驗(yàn)正在開展中，其中全球開發(fā)布局中，值得關(guān)注的點(diǎn)主要包括：

1. vs伊布替尼，華氏巨球蛋白血癥，招募完成，2019-2020美國(guó)遞交NDA；

2. vs苯達(dá)莫司汀+利妥昔單抗，CLL/SLL一線治療；

3. vs伊布替尼，r/r-CLL/SLL；

4. 濾泡性淋巴瘤，預(yù)計(jì)為全球首個(gè)獲批該適應(yīng)癥的BTK抑制劑；

5. r/r- MZL，關(guān)鍵2期臨床試驗(yàn)中

澤布替尼臨床開發(fā)進(jìn)展順利，澤布替尼在多種B細(xì)胞惡性腫瘤患者中顯示出令人激動(dòng)的臨床效果，澤布替尼與伊布替尼的頭對(duì)頭也在順利開展，該頭對(duì)頭數(shù)據(jù)備受期待，2019年預(yù)計(jì)會(huì)公布主要數(shù)據(jù)！

伊布替尼的成功商業(yè)化是有目共睹的，澤布替尼作為一個(gè)潛在的best-in-class產(chǎn)品，具有十分光明的商業(yè)化前景，伊布替尼已在美國(guó)率先獲批上市，中國(guó)獲批上市將會(huì)隨之而來，中國(guó)有著巨大臨床需求，澤布替尼的上市將會(huì)極大改善中國(guó)患者藥物可及性，給B細(xì)胞惡性腫瘤患者帶來質(zhì)優(yōu)價(jià)廉的創(chuàng)新療法，進(jìn)一步改善患者的用藥，惠及中國(guó)和全球癌癥患者！

市場(chǎng)規(guī)模