近年多家知名跨國藥企改變了在中國的研發(fā)策略，削減或是暫停了在中國的早期研究。
與此形成鮮明對比的是，專注新藥研發(fā)成為了中國制藥企業(yè)的不可逆趨勢，如恒瑞醫(yī)藥、百濟(jì)神州等一批本土創(chuàng)新藥研發(fā)企業(yè)的涌現(xiàn)，掀起了創(chuàng)新藥研發(fā)的浪潮，大批新藥研發(fā)人才選擇自主創(chuàng)業(yè)，小型研發(fā)企業(yè)開始成為中國創(chuàng)新藥研發(fā)的重要力量。
2017年，曾就職于諾華的江磊博士和壽建勇博士共同創(chuàng)立了上海軼諾藥業(yè)有限公司（以下簡稱軼諾藥業(yè)），專注于1.1類新藥研發(fā)，立足源頭創(chuàng)新，以期為中國患者提供最大的治療價值。目前，公司已經(jīng)完成近一億元人民幣的A輪融資。
據(jù)了解，軼諾藥業(yè)的研發(fā)管線覆蓋腫瘤、自身免疫性疾病、炎癥性疾病、以及糖尿病并發(fā)癥等領(lǐng)域，其中，公司針對糖尿病眼病的項目已經(jīng)取得實質(zhì)性進(jìn)展，預(yù)計明年將在中美兩地申請開展臨床研究。
多管線布局 以生物信息學(xué)指導(dǎo)藥物研發(fā)
軼諾藥業(yè)目前共有6個研發(fā)項目。公司創(chuàng)始人兼首席科學(xué)官壽建勇博士表示：“初創(chuàng)公司資源有限，抗風(fēng)險能力較弱，因此，在研發(fā)管線布局和研發(fā)策略制定上，需要慎之又慎。”
壽博士向動脈網(wǎng)分享了軼諾藥業(yè)關(guān)于研發(fā)策略和研發(fā)管線布局的一些思考。
研發(fā)項目需滿足未滿足臨床需求。關(guān)注未滿足臨床需求，為患者提供最大的治療價值是軼諾藥業(yè)的愿景，公司聚焦于糖尿病并發(fā)癥、腫瘤、自身免疫性疾病、炎癥性疾病等中國人群高發(fā)疾病。這些疾病尚未有好的治療方案，存在著巨大的未滿足臨床需求。
以糖尿病并發(fā)癥為例，中國預(yù)估有1.16億名糖尿病患者，是全球糖尿病患病率最高的國家。因高血糖引起的糖尿病足、心腦血管病、腎功能衰竭、失明等多種并發(fā)癥，是糖尿病患者死亡的主要原因。一直以來，糖尿病并發(fā)癥致病機(jī)理復(fù)雜，現(xiàn)有的治療藥物遠(yuǎn)不能滿足臨床需求。
壽博士表示：“巨大的臨床需求也意味著龐大的患者基數(shù)和更快的臨床研究入組速度，這可以促進(jìn)項目快速穩(wěn)步推進(jìn)，有望更快完成概念驗證。”
研發(fā)管線布局應(yīng)避免同質(zhì)化競爭。壽博士認(rèn)為：“國內(nèi)許多新藥研發(fā)初創(chuàng)企業(yè)的研發(fā)策略和管線布局同質(zhì)化嚴(yán)重，大家往往都扎堆在相似的疾病領(lǐng)域和相同的靶點進(jìn)行研究，這種現(xiàn)象會造成很大的資源浪費，也不太利于企業(yè)自身的成長，同時還會影響到中國創(chuàng)新藥研發(fā)環(huán)境的健康發(fā)展。”因此，軼諾藥業(yè)并未局限于單一疾病領(lǐng)域進(jìn)行布局，而是關(guān)注多靶點、多疾病領(lǐng)域，以分散研發(fā)風(fēng)險。
采用生物信息學(xué)指導(dǎo)新藥研發(fā)。壽博士表示，疾病與靶點之間不是簡單的一一對應(yīng)關(guān)系，他們之間形成了錯綜復(fù)雜的網(wǎng)絡(luò)關(guān)聯(lián)，一個靶點可能對應(yīng)多個疾病，反之亦然。軼諾藥業(yè)采用生物信息學(xué)指導(dǎo)新藥研發(fā)，通過系統(tǒng)的信息學(xué)分析，在復(fù)雜的疾病網(wǎng)絡(luò)中尋找關(guān)鍵的信號通路的節(jié)點作為靶點，進(jìn)而選擇合適的疾病領(lǐng)域，開展藥物研發(fā)。
生物信息學(xué)的主要優(yōu)勢在于以低成本、高通量的方式對大量生物學(xué)和醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)進(jìn)行管理和分析，側(cè)重于從中進(jìn)一步挖掘與藥物療效、作用機(jī)制和副作用等相關(guān)的有價值的信息。
“傳統(tǒng)藥物研發(fā)流程成本高、周期長、失敗率高，生物信息學(xué)可以幫助研發(fā)人員在藥物研發(fā)中找尋獨特的視角，以期提高研發(fā)效率并降低風(fēng)險。”壽博士說道。
壽博士一貫注重生物信息學(xué)的應(yīng)用，他坦言，在他以往領(lǐng)導(dǎo)或參與的項目中，有很多得益于生物信息學(xué)的指導(dǎo)，包括探索腫瘤微環(huán)境的分子機(jī)制、腫瘤和再生醫(yī)學(xué)中的表觀遺傳調(diào)控，以及代謝疾病的藥物聯(lián)用策略等。
另外，軼諾藥業(yè)近40%的員工具有博士學(xué)位，擁有碩士及以上學(xué)位的員工占80%，85%的員工具有國際大公司背景，多位核心員工具有海外學(xué)習(xí)和工作經(jīng)歷，團(tuán)隊成員均具有豐富的藥物研發(fā)經(jīng)驗，并組建了自己的信息學(xué)部門。這樣的團(tuán)隊構(gòu)成，為軼諾藥業(yè)在生物信息學(xué)指導(dǎo)下，針對多靶點、多疾病領(lǐng)域進(jìn)行新藥研發(fā)提供了很好的支撐。
糖尿病眼病項目即將在中美申請開展臨床試驗
目前，軼諾藥業(yè)針對糖尿病眼病的項目已經(jīng)取得了實質(zhì)性進(jìn)展，預(yù)計將于明年在中美兩地申報開展臨床試驗。
糖尿病眼病是一種主要的致盲疾病，大約有27%的糖尿病患者會患上糖尿病眼病。由于該疾病的致病機(jī)理十分復(fù)雜，目前除激光手術(shù)和眼內(nèi)注射抗血管生成藥物外，尚未有好的治療方法。軼諾藥業(yè)通過靶向某新型靶點治療糖尿病眼病，該靶點高度契合糖尿病眼病復(fù)雜的發(fā)病機(jī)制，且目前國際上還沒有針對該靶點的藥物上市。
壽博士提到：“該靶點屬于關(guān)鍵信號通路的節(jié)點分子，也適用于研發(fā)針對其它糖尿病并發(fā)癥的藥物，是一個非常具有潛力的靶點。”另外，軼諾藥業(yè)的其它項目也在有序進(jìn)行中，其中幾個項目即將選定PCC化合物。
接下來，軼諾藥業(yè)將快速推進(jìn)糖尿病眼病新藥研發(fā)項目，進(jìn)行人體概念驗證。公司也會進(jìn)一步完善其藥物研發(fā)管線，維持公司的可持續(xù)發(fā)展。“希望每年都能夠有至少1個項目進(jìn)入到臨床階段，形成良性循環(huán)。”
“我們會根據(jù)公司不同階段的戰(zhàn)略需求，搭建相應(yīng)的團(tuán)隊，包括產(chǎn)品的產(chǎn)業(yè)化團(tuán)隊、臨床團(tuán)隊以及市場推廣團(tuán)隊等，以更好地實現(xiàn)產(chǎn)品價值的最大化和公司的可持續(xù)發(fā)展。”壽博士表示。
隨著MAH制度的出臺，以及中國加入ICH，政策層面對創(chuàng)新藥研發(fā)的支持力度越來越大，資金、人才紛紛涌入新藥研發(fā)領(lǐng)域。“這是研發(fā)創(chuàng)新藥的大好時機(jī)。”壽博士談到，“但是，4+7集采政策的塵埃落定，也對藥企提出了更高的要求，依靠仿制藥和Me too新藥的藥企需要適時做出改變。這意味著，無論是大公司還是小型研發(fā)企業(yè)，都應(yīng)該修煉好‘內(nèi)功’，注重產(chǎn)品的質(zhì)量和創(chuàng)新能力的建設(shè)。”
壽博士也指出了中國新藥研發(fā)行業(yè)仍然存在著一些痛點，例如近年來，新藥研發(fā)成本，尤其是臨床研究成本節(jié)節(jié)攀升，企業(yè)的人才儲備和自身創(chuàng)新能力仍顯不足等，這些對于小型藥企來說更是不小的挑戰(zhàn)。“如何營造一個可持續(xù)發(fā)展的創(chuàng)新藥研發(fā)生態(tài)環(huán)境，仍然是一個值得大家仔細(xì)思考的問題。”
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