罕見病具有診斷難、治療難、治療費用昂貴的特點，并且由于患病人數(shù)少、市場需求小、研發(fā)成本高，罕見病治療藥嚴(yán)重缺乏。根據(jù)世界衛(wèi)生組織的定義，世界上已經(jīng)發(fā)現(xiàn)的罕見病有7000多種，但有治療方案的卻不到10%。在此背景下，各國對治療罕見病的孤兒藥研發(fā)提供了優(yōu)惠政策，孤兒藥市場取得巨大的發(fā)展。
EvaluatePharma發(fā)布的《Orphan Drug Report 2019》報告指出，全球孤兒藥市場2018年有1310億美元的銷售額，預(yù)計到2024年達到2420億美元。
中國約有1680萬的罕見病患者需要救治，有些病一年治療費要一兩百萬，給患者帶來嚴(yán)重的負(fù)擔(dān)。近年來國家越來越關(guān)注罕見病患者，重視罕見病防治工作，以及減輕患者負(fù)擔(dān)。2018年5月，國家5個部門發(fā)布一批罕見病目錄，共包括121種病種，其中在大陸有藥可治的有53個病種83個藥品，但也有21種疾病面臨境外有藥、境內(nèi)無藥的狀況。
2019年，共計18個病種、29種藥物進入國家醫(yī)保目錄。對于需要終身用藥的罕見病患者而言，將會減輕一些藥費負(fù)擔(dān)。
12月29日，第二批國家組織藥品集中采購和使用正式啟動。按照集中采購工作安排，2020年1月17日將開標(biāo)產(chǎn)生擬中選結(jié)果，全國各地患者將于明年4月用上第二批集中帶量采購中選藥品。第二批國家組織藥品集采選擇了33個品種，覆蓋糖尿病、高血壓、抗腫瘤和罕見病等治療領(lǐng)域，涉及100多家醫(yī)藥生產(chǎn)企業(yè)。根據(jù)各聯(lián)盟地區(qū)報送的數(shù)據(jù)，此次采購量基數(shù)為124億片(袋/支)。據(jù)悉，此次集中采購的目的是降低藥品價格，也將大大降低罕見病患者的負(fù)擔(dān)。
今年2月份，國家還建立了罕見病的診療網(wǎng)絡(luò)，全國324家醫(yī)院加入了罕見病的診療網(wǎng)絡(luò)。罕見病患者可以根據(jù)病情情況去尋找適合診療的醫(yī)院。
可以看到，罕見病用藥市場將在眾多的支持下不斷成長。值得一提的是，我國孤兒藥研發(fā)壓力依然巨大。一方面是市場小、風(fēng)險高，企業(yè)無利可圖，往往缺乏研發(fā)積極性；另一方面，新藥研發(fā)面臨諸多困難，包括基礎(chǔ)研究相對薄弱，轉(zhuǎn)化能力不足；在罕見病方面的研究經(jīng)驗少；臨床試驗開展困難等。
對此，業(yè)內(nèi)建議，我國需建立完善孤兒藥研發(fā)相關(guān)的激勵政策和措施，同時在我國現(xiàn)行醫(yī)療保障制度下，醫(yī)保資金有限，罕見病患者的經(jīng)濟負(fù)擔(dān)還需要繼續(xù)減輕。另外當(dāng)前行業(yè)形勢下，政策方面的細(xì)則需要，保護孤兒藥研發(fā)企業(yè)的實際利益。罕見病小眾藥品或可借鑒短缺藥品定點生產(chǎn)的策略，解決患者用藥可及性問題。
而對于孤兒藥研發(fā)企業(yè)而言，需要積極主動參與，推動我國罕見病政策的建立和完善，同時找到適合自身發(fā)展的那條道路。業(yè)內(nèi)認(rèn)為，對于傳統(tǒng)醫(yī)藥企業(yè)來講，未來涉足罕見病領(lǐng)域，提供有臨床價值的產(chǎn)品或也是一條升級轉(zhuǎn)型之路。
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