歲首展望
2019年FDA批準(zhǔn)48款新藥、高調(diào)結(jié)束了21世紀(jì)第二個(gè)10年。這10年是制藥工業(yè)復(fù)蘇的10年，不僅新藥產(chǎn)出數(shù)量遠(yuǎn)超第一個(gè)10年、而且很多新技術(shù)進(jìn)入成熟期?；虔煼?、細(xì)胞療法、RNAi、ASO、雙特異抗體、ADC這些2009年時(shí)還是科幻或非主流的技術(shù)現(xiàn)在已經(jīng)都有不止一個(gè)藥物上市，基因編輯、蛋白降解等當(dāng)時(shí)做夢也想不到的技術(shù)也已經(jīng)開始了人體臨床試驗(yàn)。2020年開始的下一個(gè)10年同樣可能帶來現(xiàn)在還無法預(yù)測的顛覆性進(jìn)展。大量新技術(shù)的出現(xiàn)和快速成熟令很多以前無從下手的疾病有了治療希望，只要有足夠投人很多疾病治療都可能有顛覆性進(jìn)展。
但整個(gè)社會的支付能力不足以全力開發(fā)所有理論可能藥物，支付部門必須決策有限資源用在哪些產(chǎn)品上。按照目前藥價(jià)多年持續(xù)增長的趨勢看，這個(gè)矛盾下一個(gè)10年會更加激化。制藥工業(yè)一方面要提高成功率、降低新藥成本，另一方面也要設(shè)身處地地為支付部門著想、不要讓支付者在面臨破產(chǎn)和向消費(fèi)者交代之間為難。高價(jià)值是基礎(chǔ)，但也要考慮患者基數(shù)。如同一個(gè)照顧10個(gè)孩子的主婦，需要考慮有限的開支是給每個(gè)孩子都買一個(gè)冰激凌還是給行動不便的老六買一單車。雖然冰激凌和單車目前都有市場，但未來趨勢還是要關(guān)注。
具體到單個(gè)產(chǎn)品2020年最重要的大眾病產(chǎn)品應(yīng)該是百健的AD藥物Aducanumab。Adu是少有在三期臨床產(chǎn)生陽性結(jié)果的AD藥物、而AD是威脅最大的人類疾病之一，但因多個(gè)類似藥物失敗、Adu自己也有一個(gè)設(shè)計(jì)相同的三期臨床失敗，所以盡管FDA大門常打開這個(gè)產(chǎn)品批準(zhǔn)上市的機(jī)會還是很小。AZN的SLE藥物Anifrolumab雖然情況類似，三期臨床一勝一負(fù)但因設(shè)計(jì)不同、機(jī)理負(fù)面 新聞較少所以上市機(jī)會大很多。NASH領(lǐng)域經(jīng)過2019年的洗禮后Elafibranor三期臨床將揭曉，根據(jù)二期臨床和相似藥物表現(xiàn)這個(gè)產(chǎn)品成功幾率較低。CKD是個(gè)被忽視的常見病，HIF-PJ抑制劑Vadadustat的三期臨床今年完成、根據(jù)公布的頂層數(shù)據(jù)看成功希望較大。尚無任何療法的自閉癥迎來第一個(gè)三期臨床，但鑒于我們對這個(gè)疾病了解有限Balovaptan成功幾率不大。
罕見病最受矚目的產(chǎn)品是安進(jìn)的Kras抑制劑AMG510，這個(gè)產(chǎn)品對Kras這個(gè)悍匪的打擊非常有效、如果生存收益得到驗(yàn)證會增加對這個(gè)戰(zhàn)術(shù)的信心。安進(jìn)的BCMA/CD3雙抗AMG701也來勢兇猛，有望在MM這個(gè)擁擠的市場找個(gè)立足之地。ADC、雙抗雖然總應(yīng)答率不如CAR-T，但中值PFS有時(shí)并不遜色、顯示穩(wěn)定持續(xù)用藥的優(yōu)勢，可能威脅CAR-T這個(gè)曾經(jīng)被高度看好的平臺。血友病治療近年進(jìn)展迅速，BioMarin的A型基因療法Valrox有望今年上市。uniQure的B型基因療法AMT061三期臨床已經(jīng)招募全部患者，今年將公布第一批數(shù)據(jù)、成功機(jī)會較大。基因編輯是下一個(gè)重要前沿，體外基因編輯CTX001藥物早期臨床療效明顯，因有其它體外改造細(xì)胞療法先例所以成功機(jī)會較大。體內(nèi)基因編輯藥物EDIT-101進(jìn)入臨床是個(gè)里程碑、但面臨的挑戰(zhàn)要大得多，最可能遇到一定障礙。PROTAC是小分子藥物最重要前沿，但因?qū)ι镞^程干擾方式較為粗魯和選擇性問題ARV110、471也可能遇到安全性問題。
技術(shù)可及性和支付傾向性決定了藥廠要更加?？苹?，以前大藥廠橫跨十幾個(gè)治療領(lǐng)域的時(shí)代不復(fù)存在。雖然現(xiàn)在全球有5億糖尿病、10億高血壓患者，但這些慢性病已有不少效果不錯(cuò)藥物、資本會繼續(xù)疏遠(yuǎn)常見大眾病。跑的再快點(diǎn)的馬價(jià)值有限，消費(fèi)者期待汽車的出現(xiàn)、而汽車最可能出現(xiàn)在單基因罕見病中。單基因疾病因目標(biāo)明確也最適合各種高科技圍攻，雖然尚未出現(xiàn)的技術(shù)難以預(yù)測但未來幾年的新技術(shù)必然是圍繞選擇性調(diào)控變異發(fā)病基因或選擇性調(diào)控疾病組織的野生疾病相關(guān)蛋白。
新藥研發(fā)因其長周期性轉(zhuǎn)型速度較慢，希望快速轉(zhuǎn)型的大藥廠會繼續(xù)通過收購調(diào)整戰(zhàn)略方向。繼2019年多家基因療法、RNAi技術(shù)企業(yè)被收購或達(dá)成戰(zhàn)略合作后，2020年CRISPR基因編輯、PROTAC蛋白降解、新型細(xì)胞療法如CAR-NK、雙特異抗體等技術(shù)可能成為大藥廠追逐的新目標(biāo)。但這些新技術(shù)仍有大量細(xì)節(jié)需要完善，2019年小分子藥物有不俗表現(xiàn)、未來一段時(shí)間內(nèi)仍會是新藥的重要支柱。今年是美國大選年，最可能會出臺一定限制藥價(jià)政策。美國患者可能不再是制藥業(yè)唯一VIP聽眾，像足球一樣世界范圍疾病可能開始受到更多重視。
世界在變化，今天開始的下一個(gè)10年值得期待！
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