臨床開發(fā)階段免疫細胞治療企業(yè)亙喜生物科技有限公司（“亙喜生物”； Gracell）今日宣布開展GC027的臨床研究。GC027是首個利用TruUCAR TM 技術平臺開發(fā)的即用型CAR-T候選產(chǎn)品，用于治療復發(fā)或難治性T細胞惡性腫瘤。
急性T淋巴細胞白血病（T-ALL）是一種侵襲性極強的白血病，嚴重影響白細胞和骨髓生成健康血細胞的能力。T-ALL占ALL患者的15%-20%。盡管T-ALL可通過化療和造血干細胞移植治療，但約75%的患者會在兩年內(nèi)復發(fā)[1]。T淋巴母細胞淋巴瘤（T-LBL）是另一種破壞性極強的T細胞惡性腫瘤。目前針對復發(fā)或難治性T-ALL或T-LBL可選擇的治療手段甚少，臨床急需新產(chǎn)品填補空白。
自體CAR-T療法利用患者自身T細胞，此類細胞受到既往治療的影響，細胞質量和治療效果仍有提高的空間。采用健康供者T細胞所制備的同種異體CAR-T療法具有細胞質量高的特點，有望進一步提高治療效果。與自體CAR-T細胞不同，同種異體CAR-T細胞具有即用型（off-the-shelf）的屬性，患者不必經(jīng)歷漫長的等待即可獲得治療；此外，產(chǎn)品的成本將大大降低。同種異體CAR-T療法還為病毒感染的患者，和/或患有其他無法使用自體細胞的腫瘤患者提供了重要的治療選項。
基于TruUCAR TM的GC027產(chǎn)品，其設計目的是滿足以上提到的的臨床需求。GC027的T細胞來源于健康供者，經(jīng)過體外基因修飾表達嵌合抗原受體(CAR)，同時增強了細胞的性能，從而可特異高效地消除T腫瘤靶細胞。與行業(yè)領先企業(yè)的即用型CAR-T不同，亙喜生物獨有的專利TruUCAR TM技術無需通過聯(lián)合抗CD52藥物來抑制腫瘤細胞，誘導患者體內(nèi)產(chǎn)生長期免疫抑制來促使即用型CAR-T細胞在體內(nèi)擴增和殺傷腫瘤細胞。GC027經(jīng)過亙喜特有的CRISPR基因編輯策略的改造，可以達到避免移植物抗宿主病(GvHD)、減輕患者免疫系統(tǒng)引起的排斥反應、并在體內(nèi)有效擴增，達到清除腫瘤靶細胞的目的。
GC027的臨床前研究結果為其進入非注冊臨床試驗提供了有力的依據(jù)。本臨床試驗將全面地評價GC027治療復發(fā)或難治性T淋巴細胞惡性腫瘤的安全性、藥代動力學和藥效學屬性，為注冊臨床試驗做好準備。
亙喜生物創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官曹衛(wèi)博士談道：“TruUCAR TM是亙喜生物繼FasTCAR TM技術之后又一項技術突破，該技術實現(xiàn)了來自無需配型的健康供者細胞生產(chǎn)即用型CAR-T細胞的世界級技術難題，同時TruUCAR TM技術有望能夠批量生產(chǎn)即用型CAR-T細胞，滿足臨床需求。”
“此類首創(chuàng)療法GC027非注冊臨床研究的開展是亙喜生物產(chǎn)品開發(fā)的又一個重大的里程碑。一旦初步的安全與有效性數(shù)據(jù)證明TruUCAR TM平臺技術的先進性，我們將快速推進TruUCAR TM平臺系列候選產(chǎn)品的開發(fā)，治療其他尚無有效治療手段的腫瘤疾病，包括B細胞惡性腫瘤。”
[1] Pediatric hematologic Malignancies: T-cell acute lymphoblastic Leukemia, Hematology 2016
關于 GC027
GC027 是一種利用健康供者T細胞的即用型CAR-T療法，目前還處在研究階段。健康供者細胞的質量優(yōu)于患者自身細胞，GC027有望進一步提高治療效果、免除患者等待的生產(chǎn)時間，并顯著降低成本。
關于 T-ALL
急性T淋巴細胞白血病 (T-ALL) 是一種侵襲性極強的T細胞惡性腫瘤，伴有骨髓和髓外組織的浸潤。數(shù)據(jù)統(tǒng)計，2015年全球共有87.6萬人患有ALL，有11萬人因而死亡，其中兒童和成人T-ALL患者約占15%-20%[1] 。目前T-ALL的標準療法是化療和造血干細胞移植，但患者中絕大多數(shù)在接受常規(guī)治療后兩年內(nèi)復發(fā)。
關于 T-LBL
T淋巴母細胞淋巴瘤 (T-LBL) 是一種高度侵襲性的T細胞惡性腫瘤。罕見的成熟T細胞淋巴腫瘤與逆轉錄病毒人嗜T淋巴細胞病毒有關。T-LBL約占成人NHL的2%和兒童NHL的30%[2] 。成人患者的五年總生存率僅為14%。盡管使用細胞**聯(lián)合化療的一線治療總生存率可達70%，但近90%的患者會在完成化療后的幾個月內(nèi)復發(fā)。
關于亙喜生物
亙喜生物科技有限公司（簡稱“亙喜生物”）是一家臨床開發(fā)階段的生物制藥公司，致力于開發(fā)可靠實惠的癌癥細胞基因療法。亙喜生物致力于 CAR-T 的攻堅克難，如生產(chǎn)成本高、生產(chǎn)過程冗長、缺乏即用型的產(chǎn)品，以及對實體腫瘤無效等問題。在其世界級科學家團隊的帶領下，亙喜生物正在開發(fā)FasTCAR TM、TruUCAR TM（即用型 CAR 產(chǎn)品）、Dual CAR和Enhanced CAR-T細胞療法，用于治療白血病、淋巴瘤、骨髓瘤和實體瘤等疾病。
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