因血栓事件諾和諾德暫停血友病新藥3項(xiàng)臨床試驗(yàn)！

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作者：范東東來源：新浪醫(yī)藥新聞

2020-03-18

近日，因安全性因素，諾和諾德宣布暫停conizumab正在進(jìn)行的三項(xiàng)臨床試驗(yàn)。此前，諾和諾德正在評估conizumab治療A型和B型血友病的療效和安全性。

此次叫停的研究包括兩項(xiàng)III期試驗(yàn)（EXPLORER 7和EXPLORER 8）和1項(xiàng)II期試驗(yàn)（EXPLORER 5）。諾和諾德表示，暫停的決定是基于III期試驗(yàn)中3名患者發(fā)生了非致命性的血栓事件。目前，諾和諾德正在和獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)控委員會(huì)評估已有的試驗(yàn)數(shù)據(jù)，以確定血栓問題是否與藥物有關(guān)。

血友病是一種遺傳性血液疾病，其特征是患者凝血因子蛋白水平低。當(dāng)這些蛋白含量低時(shí)，患者的血液將無法有效凝結(jié)。Concizumab是一種具有高親和力、人源化的重組單克隆抗體，通過與Kunitz-2結(jié)構(gòu)域結(jié)合抑制組織因子途徑抑制劑（TFPI），允許FVIIa組織因子復(fù)合物產(chǎn)生足夠的激活因子X來恢復(fù)血友病患者的止血潛能。此外，Concizumab皮下注射的給藥方式有助于改善患者的依從性。

2017年10月，諾和諾德啟動(dòng)了EXPLORER 5臨床研究，該研究涉及36名患者，旨在評估conizumab對于減少A型血友病患者出血次數(shù)的療效和安全性。主要觀察的治療時(shí)間為24周，擴(kuò)展階段的治療時(shí)間為52周。2019年10月和11月，諾和諾德陸續(xù)啟動(dòng)了EXPLORER 7和8臨床研究，旨在評估conizumab治療A型和B型血友病的療效和安全性。

此次叫停后，在確定試驗(yàn)風(fēng)險(xiǎn)和新的計(jì)劃之前，將不再招募新的患者，并且已招募受試者也將暫時(shí)終止接受conizumab治療。

作為是糖尿病市場的主要參與者，諾和諾德一直積極進(jìn)軍血友病市場。2020年2月，該公司在美國推出了A型血友病治療藥物Esperoct。該藥是一種重組的半衰期延長的VIII凝血因子替代療法。

2019年10月，諾和諾德與藍(lán)鳥生物達(dá)成了一項(xiàng)合作協(xié)議，共同開發(fā)針對血友病在內(nèi)的遺傳疾病的下一代基因編輯療法。這項(xiàng)協(xié)議為期3年，其中最重要的是合作開發(fā)針對A型血友病的基因療法。據(jù)悉，此次合作將利用藍(lán)鳥生物基于mRNA的megaTAL技術(shù)來編輯或插入特定的基因片段，最終實(shí)現(xiàn)治療目的。

參考來源：Novo Nordisk Pauses Three Clinical Trials Because of Non-Fatal Thrombotic Events

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