去年下半年，諾華因基因療法Zolgensma數(shù)據(jù)操縱問題陷入泥潭。當(dāng)時(shí)，美國FDA強(qiáng)硬表示，“將全力采取行動(dòng)，不排除民事或刑事處罰。”但現(xiàn)在看來，這兩種可能都不會(huì)發(fā)生了。根據(jù)BioPharma Dive網(wǎng)站最近的一篇報(bào)道，該機(jī)構(gòu)已悄悄結(jié)束了對諾華違規(guī)行為的調(diào)查，并表示不會(huì)對纂改數(shù)據(jù)以及延遲報(bào)告問題一事進(jìn)行處罰。
Zolgensma于2019年5月獲得FDA批準(zhǔn)，成為全球首個(gè)也是唯一一個(gè)治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的基因療法。Zolgensma的獲批具有里程碑式的意義，但之后的數(shù)據(jù)操縱問題，為這一里程碑添上了一抹灰色。
去年8月，F(xiàn)DA指出，諾華提交的申請中含有篡改數(shù)據(jù)，并且直到Zolgensma獲得批準(zhǔn)一個(gè)月后才通知該機(jī)構(gòu)。事實(shí)上，諾華早在去年3月份就已經(jīng)意識到了這些問題。針對這一行為，F(xiàn)DA表達(dá)了強(qiáng)烈不滿，并表示會(huì)對其進(jìn)行嚴(yán)肅調(diào)查。在當(dāng)時(shí)，有分析師指出，這一聲明極不尋常，是對快速發(fā)展的基因治療領(lǐng)域其他公司的一個(gè)強(qiáng)烈警示信號。
然而，經(jīng)過長達(dá)7個(gè)月的調(diào)查后，F(xiàn)DA決定不對諾華進(jìn)行監(jiān)管處罰。相反，F(xiàn)DA將其檢查結(jié)果歸類為“Voluntary Action Indicated（自愿采取措施進(jìn)行改進(jìn)），VAI”。這意味著，F(xiàn)DA在檢查過程中發(fā)現(xiàn)違規(guī)行為，但沒有超過要采取監(jiān)管行動(dòng)的門檻。
FDA發(fā)言人表示：“FDA已經(jīng)完成了對檢查的信息和記錄、收集的證據(jù)、公司的回復(fù)以及對檢查結(jié)果的糾正措施的審查，并將檢查結(jié)果歸類為VAI。根據(jù)對現(xiàn)有資料的審查，F(xiàn)DA繼續(xù)認(rèn)為Zolgensma對其預(yù)期用途是安全有效的。在整個(gè)調(diào)查過程中，F(xiàn)DA堅(jiān)持認(rèn)為沒有證據(jù)表明人類數(shù)據(jù)發(fā)生了變化。”
去年8月，F(xiàn)DA對諾華旗下基因療法公司AveXis進(jìn)行了檢查，并發(fā)布了483表格。該表格用于記錄執(zhí)行檢查的檢查員（FDA調(diào)查員）在藥企檢查過程中所發(fā)現(xiàn)的缺陷和違規(guī)行為。受檢藥企需要對其中的缺陷進(jìn)行正式回復(fù)，之后FDA會(huì)決定是否進(jìn)行正式警告。
諾華在去年8月底提交了回復(fù)，承諾對員工進(jìn)行再培訓(xùn)，并改進(jìn)質(zhì)量控制監(jiān)督。該公司將操縱數(shù)據(jù)事件的大部分責(zé)任歸咎于AveXis的兩位高管，Brian和Allan Kaspar，這2人在8月中旬被解雇，但隨后通過律師公開否認(rèn)有不當(dāng)行為。
諾華還承諾，在未來，如果出現(xiàn)與藥物申請相關(guān)的數(shù)據(jù)完整性問題的可信指控，將在五個(gè)工作日內(nèi)告知FDA。
上周，諾華發(fā)布的一份Zolgensma新的臨床數(shù)據(jù)中披露了483表格歸類，并簡要說明了FDA的決定。諾華發(fā)言人表示：“我們對這一積極成果感到高興，并重申我們在與監(jiān)管機(jī)構(gòu)的合作中對數(shù)據(jù)完整性和透明度的堅(jiān)定承諾。”
Zolgensma是第一款治療SMA的基因療法，理論上是一次性治愈療法，但治療費(fèi)用高達(dá)212.5萬美元。諾華正在針對Zolgensma推行分期付款計(jì)劃，允許患者家庭在5年內(nèi)完成支付，平均每年42.5萬美元。此外，與目前治療十年超過400萬美元的長期治療手段相比，Zolgensma預(yù)計(jì)更能節(jié)省醫(yī)療保健系統(tǒng)的支出。根據(jù)諾華發(fā)布的業(yè)績報(bào)告，在2019年約200例嬰兒接受了Zolgensma治療，銷售收入為3.61億美元。
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