孤獨(dú)癥(autism)，又稱自閉癥，是一種先天性嚴(yán)重的**發(fā)育障礙。自閉癥兒童也被稱為“來(lái)自遙遠(yuǎn)星球的孩子”，在人們的印象中，他們似乎對(duì)外界渾然不知，大多也不愿與人交往，但其實(shí)他們可能擁有豐富而封閉的內(nèi)心世界。
2020年4月2日，第13個(gè)世界自閉癥日。聯(lián)合 國(guó)公布了2020年宣傳主題：向成人期的過(guò)渡銜接。我國(guó)**殘疾人及親友協(xié)會(huì)也根據(jù)中國(guó)實(shí)際，也發(fā)布了今年的中國(guó)宣傳主題：「格外關(guān)心 格外關(guān)注」——推動(dòng)建立孤獨(dú)癥家庭救助機(jī)制。在這個(gè)特殊的日子被人們了解的同時(shí)，相關(guān)的治療藥物也受到了關(guān)注。但很遺憾的是，目前自閉癥還沒有特效藥，早期識(shí)別對(duì)其診斷、干預(yù)及預(yù)后具有重要意義。不過(guò)，也有一些在研的藥物，未來(lái)或輔助自閉癥患者的治療。
2018年，羅氏的在研藥物Balovaptan獲得了FDA突破性療法認(rèn)定資格。已有的臨床試驗(yàn)表明，血管加壓素 1a(V1a)受體會(huì)參與調(diào)節(jié)孤獨(dú)癥患者的社會(huì)行為，Balovaptan 就是作為 V1a 拮抗劑調(diào)節(jié)與社交功能相關(guān)的激素水平，起到改善社交障礙的效果。并且已有數(shù)據(jù)顯示：針對(duì)成年孤獨(dú)癥患者的社交障礙行為，該藥物安全且耐受性良好。不過(guò)Balovaptan目前還未上市，成人受試者的臨床試驗(yàn)已進(jìn)展到Ⅲ期，兒童受試者的臨床試驗(yàn)在Ⅰ期。
另外，2019年5月，Yamo制藥在研藥物L(fēng)1-79的Ⅱ期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，L1-79 對(duì)孤獨(dú)癥的核心癥狀可能是一種可耐受且有效的治療方法，還須通過(guò)雙盲研究證實(shí)。
除了羅氏的Balovaptan、Yamo制藥的L1-79以外，還有一些與自閉癥新藥研發(fā)相關(guān)的藥企，如海瑞普等。近日，有投資者對(duì)海瑞普發(fā)出提問(wèn)，主要關(guān)注海瑞普子公司SPL的合作伙伴的自閉癥新藥開發(fā)的情況。4月3日，海普瑞在互動(dòng)平臺(tái)上回復(fù)稱：Curemark的CM-AT因法規(guī)更新需要變更審批路徑，新的申報(bào)工作仍在準(zhǔn)備中。
資料顯示，Curemark是一家處于研發(fā)階段的生物醫(yī)藥公司，主要從事胰酶新藥的開發(fā)業(yè)務(wù)。早在2015年5月份，從事藥物研發(fā)的非上市公司Curemark LLC就宣布展開新的第三期雙盲、隨機(jī)、安慰劑對(duì)照臨床試驗(yàn)，以檢驗(yàn)該公司用于治療所有3-8歲兒童自閉癥患者的新藥CM-AT的療效。此前，Curemark已公布FDA三期雙盲臨床試驗(yàn)的喜人結(jié)果，3-8歲自閉癥兒童在試驗(yàn)中接受了CM-AT的治療，這些患者的消化酶胰凝乳蛋白酶水平較低。Curemark表示展開的新試驗(yàn)將有助于確定CM-AT是否對(duì)所有自閉癥兒童都有效。
2018年1月份，海普瑞藥業(yè)集團(tuán)發(fā)布公告稱，公司和全資孫公司SPL Acquisition Crop.已與Curemark LLC簽署股票認(rèn)購(gòu)協(xié)議，海普瑞擬以自有資金500萬(wàn)美元認(rèn)購(gòu) Curemark新發(fā)行的普通股14429股。同時(shí)，全資孫公司 SPL 擬以等值于5453.80萬(wàn)美元的胰酶原料藥、應(yīng)收款項(xiàng)、提供的工藝研發(fā)和DMF文件準(zhǔn)備服務(wù)收費(fèi)對(duì)Curemark 進(jìn)行投資，以獲得Curemark普通股157388股。未來(lái)，SPL將是Curemark臨床試驗(yàn)階段所使用的胰酶原料藥的供應(yīng)商，同時(shí)也會(huì)成為Curemark新藥未來(lái)批準(zhǔn)上市后的供應(yīng)商。
截至公告日，Curemark正處于研發(fā)中的品種CM-AT針對(duì)3-8歲兒童自閉癥治療的頭一個(gè)III期臨床試驗(yàn)已完成，III期補(bǔ)充臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中。此外，Curemark還在進(jìn)行3-17歲自閉癥兒童的公開臨床研究。海瑞普曾表示，兒童自閉癥治療的潛在市場(chǎng)空間巨大，一旦Curemark的新藥品種獲批上市銷售，預(yù)計(jì)將為雙方帶來(lái)可觀的收益。
目前我國(guó)尚無(wú)全國(guó)性孤獨(dú)癥流行病學(xué)數(shù)據(jù)，不過(guò)2006年第二次全國(guó)殘疾人抽樣調(diào)查顯示，我國(guó)0~6歲**殘疾(含多重)兒童占該年齡范圍兒童總數(shù)的1.10‰，其中孤獨(dú)癥兒童占36.9%，約4.1萬(wàn)人。近期，也有學(xué)者綜合多省市的孤獨(dú)癥數(shù)據(jù)后，估計(jì)我國(guó)孤獨(dú)癥兒童發(fā)病率約3.48‰，即每1000名兒童將有3名以上孤獨(dú)癥兒童，男生發(fā)病幾率約為女生的4倍。
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