- 40名健康志愿者將在兩個(gè)試驗(yàn)點(diǎn)參加臨床試驗(yàn)

       - 臨床前動(dòng)物研究取得了令人滿意的免疫反應(yīng)結(jié)果

       - 由合作者、合作伙伴和資助者組成的全球聯(lián)盟助力相關(guān)研究的快速推進(jìn)

       INOVIO Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:INO)近日宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局已接受了該公司的INO-4800研究性新藥(IND)申請(qǐng)，為本周開始在健康志愿者身上開展1期INO-4800臨床試驗(yàn)鋪平了道路。INO-4800是預(yù)防新冠病毒感染的DNA候選**。公司計(jì)劃4月6日進(jìn)行首次給藥。

       INOVIO總裁兼首席執(zhí)行官J. Joseph Kim博士表示：“這是全人類抗擊新冠病毒的重要一步。如果沒有安全有效的新**，新冠肺炎疫情可能會(huì)繼續(xù)威脅人們的生命和生計(jì)。這也證明了我們的DNA藥物平臺(tái)可以快速開發(fā)新冠**，并推進(jìn)1期臨床試驗(yàn)。自1月初獲得新冠病毒的基因序列以來，我們由工作人員、合作伙伴和資助者組成的專業(yè)團(tuán)隊(duì)已經(jīng)動(dòng)員起來，持續(xù)開展全天候工作，以確保我們能夠迅速推進(jìn)1期INO-4800研究，并向籌劃中的藥效試驗(yàn)邁進(jìn)。”

       流行病防范創(chuàng)新聯(lián)盟(CEPI)首席執(zhí)行官理查德-哈切特(Richard Hatchett)稱：“這項(xiàng)進(jìn)展是全世界研發(fā)新冠**的重要一步。INOVIO的DNA**平臺(tái)是CEPI選擇的首批用于開發(fā)新冠肺炎候選**的技術(shù)之一。我們很高興看到他們的候選**迅速進(jìn)入臨床安全性試驗(yàn)階段。在未來12到18個(gè)月內(nèi)生產(chǎn)新冠**不僅是一項(xiàng)科學(xué)挑戰(zhàn)，還需要行業(yè)和政府開展更高水平的合作和投資。要研發(fā)出一種可以在全世界大范圍使用并且安全有效的**，我們依然還有很長(zhǎng)的一段路要走，但今天，我們?cè)谙蛟撃繕?biāo)邁進(jìn)的過程中實(shí)現(xiàn)了一個(gè)重要里程碑。”

       1期INO-4800研究將在賓夕法尼亞州費(fèi)城（賓夕法尼亞大學(xué)佩雷爾曼醫(yī)學(xué)院）和密蘇里州堪薩斯城（藥物研究中心）招募40名健康的成人志愿者，潛在參與者篩選工作已在這兩地啟動(dòng)。上周，INO-4800的研究物資已運(yùn)送到當(dāng)?shù)?。每名參與者將在相隔四周的時(shí)間內(nèi)接受兩劑INO-4800，此項(xiàng)研究的初始免疫反應(yīng)和安全性數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)將在今年夏末公布。據(jù)臨床前數(shù)據(jù)顯示，該藥物在針對(duì)多種動(dòng)物的試驗(yàn)中取得了令人滿意的免疫反應(yīng)結(jié)果，這些數(shù)據(jù)已與全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)共享，并作為IND的一部分提交。包括挑戰(zhàn)性研究在內(nèi)的其他臨床前試驗(yàn)，將繼續(xù)與1期臨床試驗(yàn)同時(shí)開展。

       INOVIO監(jiān)管事務(wù)部高級(jí)副總裁Ami Shah Brown博士說：“對(duì)INOVIO和我們的合作者來說，在開發(fā)和生產(chǎn)新**的過程中，使用臨床前數(shù)據(jù)來支持獲得資助后的十周內(nèi)開展首次人體試驗(yàn)，這是一個(gè)重要的里程碑。”

       到目前為止，INOVIO的新冠**臨床前研究結(jié)果，與我們完成的1期中東呼吸綜合征(MERS)**研究結(jié)果保持一致，MERS也是由冠狀病毒引起的，在MERS**研究中，INOVIO的DNA**在95%的受試者身上產(chǎn)生了良好的耐受性，并誘導(dǎo)出高水平的抗體反應(yīng)，同時(shí)在近90%的研究參與者身上產(chǎn)生了廣泛的T細(xì)胞反應(yīng)。在給藥后的60周內(nèi)，該試驗(yàn)中使用的DNA**(INO-4700)在受試者身上保持了持久的抗體反應(yīng)。

       一旦獲得1期研究的初始安全性和免疫原性數(shù)據(jù)后，INOVIO計(jì)劃盡快推進(jìn)2期INO-4800藥效研究。INOVIO在獲得資助后的10周內(nèi)生產(chǎn)了數(shù)千劑INO-4800，以支持正在進(jìn)行的1期和籌劃中的2期臨床試驗(yàn)。同時(shí)，INOVIO正在努力擴(kuò)大INO-4800的生產(chǎn)規(guī)模。公司計(jì)劃在年底前提供100萬劑**，用于其他試驗(yàn)及緊急用途，不過這還有待于獲得適當(dāng)?shù)谋O(jiān)管指導(dǎo)和資金。

       賓夕法尼亞大學(xué)醫(yī)院傳染病專家和醫(yī)學(xué)教授兼這項(xiàng)研究的主要研究者Pablo Tebas博士說：“我們預(yù)計(jì)這項(xiàng)初步研究會(huì)快速招募到參與者。相關(guān)人員對(duì)這種**有極大的興趣，他們希望盡其所能，盡快幫助保護(hù)廣大公眾免受此次疫情的影響。”

       威斯達(dá)研究所**和免疫治療中心主任、研究所執(zhí)行副總裁David B.Weiner博士說：“INOVIO的領(lǐng)導(dǎo)能力及其團(tuán)隊(duì)的經(jīng)驗(yàn)，以及用于臨床轉(zhuǎn)化的DNA技術(shù)的一致性，依然是該項(xiàng)目的主要資產(chǎn)。”

       INOVIO組建了一個(gè)由合作者、合作伙伴和資助者組成的全球聯(lián)盟，以快速推進(jìn)INO-4800研究。威斯達(dá)研究所的科學(xué)團(tuán)隊(duì)在研究方面做出了重要貢獻(xiàn)。INOVIO項(xiàng)目得到了CEPI和比爾及梅琳達(dá)蓋茨基金會(huì)的慷慨資助。作為GeneOne Life Science (KSE: 011000)旗下全資子公司，VGXI，Inc.過去13年里一直是INOVIO的生產(chǎn)合作伙伴，成功加快了INO-4800臨床質(zhì)粒產(chǎn)品的生產(chǎn)、測(cè)試和發(fā)布。美國(guó)國(guó)防部還為INOVIO的合作伙伴Ology Bioservices生產(chǎn)更多INO-4800提供了資助。

       INOVIO的DNA藥物平臺(tái)簡(jiǎn)介

       INOVIO目前正在開發(fā)15個(gè)DNA藥物臨床項(xiàng)目，側(cè)重于人乳頭瘤病毒(HPV)相關(guān)疾病、癌癥和傳染病，包括CEPI資助的MERS冠狀病毒和新型冠狀病毒研究。DNA藥物由優(yōu)化后的DNA質(zhì)粒組成，DNA質(zhì)粒是利用計(jì)算機(jī)測(cè)序技術(shù)合成或重組的小分子環(huán)狀雙鏈DNA，其目的是在體內(nèi)產(chǎn)生特定的免疫反應(yīng)。

       INOVIO的DNA藥物使用INOVIO專有的手持式智能設(shè)備CELLECTRA?，從肌內(nèi)或皮內(nèi)將優(yōu)化后的質(zhì)粒直接輸送到細(xì)胞中。CELLECTRA?使用一個(gè)簡(jiǎn)短的電脈沖，可逆地打開細(xì)胞中的小孔，使質(zhì)粒進(jìn)入，克服了其他DNA和mRNA方法的主要局限。一旦進(jìn)入細(xì)胞，質(zhì)粒就會(huì)被細(xì)胞自身的機(jī)器用來生成特異性編碼抗原，然后刺激免疫反應(yīng)。使用CELLECTRA設(shè)備進(jìn)行給藥，可確保將DNA藥物直接遞送到人體細(xì)胞內(nèi)，并在細(xì)胞中立即發(fā)揮作用，產(chǎn)生免疫反應(yīng)。INOVIO的DNA藥物不會(huì)干擾或以任何方式改變個(gè)體自身的DNA。INOVIO的DNA藥物平臺(tái)的優(yōu)勢(shì)在于能夠迅速創(chuàng)造和生產(chǎn)DNA藥物。藥物穩(wěn)定，在儲(chǔ)存和運(yùn)輸過程中無需冷凍，經(jīng)臨床實(shí)驗(yàn)證明，能刺激人體產(chǎn)生強(qiáng)大的免疫反應(yīng)，具有可靠的安全性和耐受性。

       在一系列臨床試驗(yàn)的6000多份申請(qǐng)中，2000多名患者接受了INOVIO的研究性DNA藥物。INOVIO一直致力于迅速開發(fā)DNA候選藥物，有效幫助全球應(yīng)對(duì)緊急衛(wèi)生事件。

       INOVIO簡(jiǎn)介

       INOVIO是一家生物技術(shù)公司，專注于迅速將精準(zhǔn)設(shè)計(jì)的DNA藥物推向市場(chǎng)，用于治療、護(hù)理和預(yù)防HPV相關(guān)疾病、癌癥和傳染疾病。INOVIO是一家在臨床上證明DNA藥物可以通過專有的智能設(shè)備直接進(jìn)入體內(nèi)細(xì)胞，從而產(chǎn)生強(qiáng)大且人體可以承受的免疫反應(yīng)的公司。具體來說，該公司的先導(dǎo)候選藥物VGX-3100目前正處于治療宮頸癌前非典型增生的3期試驗(yàn)階段。2b期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，該藥物可摧毀和清除高危HPV 16和18。70%的宮頸癌、90%的肛門癌和69%的外陰癌都因感染高危HPV所致。同時(shí)正在開發(fā)的項(xiàng)目主要針對(duì)HPV相關(guān)癌癥以及一種由HPV引發(fā)的罕見病，其中包括：復(fù)發(fā)性呼吸道乳頭狀瘤病(RRP)；非HPV相關(guān)性癌癥，例如多形性成膠質(zhì)細(xì)胞瘤(GBM)和前列腺癌；以及外部資助的傳染病DNA**開發(fā)計(jì)劃，主要針對(duì)寨卡病毒、拉沙熱、埃博拉病毒、艾滋病毒(HIV)，以及中東呼吸綜合征冠狀病毒和新型冠狀病毒。合作伙伴及合作者包括：艾棣維欣、北京東方略生物醫(yī)藥科技股份有限公司、阿斯利康(AstraZeneca)、比爾及梅琳達(dá)-蓋茨基金會(huì)(The Bill & Melinda Gates Foundation)、流行病防范創(chuàng)新聯(lián)盟(CEPI)、美國(guó)國(guó)防高級(jí)研究計(jì)劃局(DARPA)/DOD、GeneOne Life Science/VGXI、艾滋病**試驗(yàn)網(wǎng)絡(luò)(HIV Vaccines Trial Network)、Medical CBRN Defense Consortium (MCDC)、美國(guó)國(guó)家癌癥研究所(National Cancer Institute)、美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院(National Institutes of Health)、美國(guó)國(guó)家過敏癥和傳染病研究所(National Institute of Allergy and Infectious Diseases)、Ology Bioservices、Plumbline Life Sciences、再生元(Regeneron)、羅氏/基因泰克(Roche/Genentech)、賓夕法尼亞大學(xué)、美國(guó)華爾特-里德陸軍研究院(Walter Reed Army Institute of Research)和威斯達(dá)研究所(The Wistar Institute)。INOVIO還榮獲2020年Women on Boards“W”獎(jiǎng)，該獎(jiǎng)項(xiàng)表彰董事會(huì)女性占比超過20%的公司。

       （注：原文有刪減）

       原標(biāo)題：INOVIO啟動(dòng)1期新冠**臨床試驗(yàn)，計(jì)劃今天進(jìn)行首次給藥