19億美元骨癌新藥再下一城！天價(jià)罕見病藥物終迎對(duì)手!

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作者：Eva 來源：藥智網(wǎng)

2020-04-27

FDA批準(zhǔn)5款新藥，1個(gè)新適應(yīng)癥。血小板減少癥新藥同款！安進(jìn)TPO受體激動(dòng)劑首次在中國提交上市申請(qǐng)。年銷19億美元大品種再遞交新適應(yīng)癥。中國有望迎來第二款SMA罕見病新藥。

FDA批準(zhǔn)5款新藥，1個(gè)新適應(yīng)癥。

血小板減少癥新藥同款！安進(jìn)TPO受體激動(dòng)劑首次在中國提交上市申請(qǐng)。

年銷19億美元大品種再遞交新適應(yīng)癥。

中國有望迎來第二款SMA罕見病新藥。

本期（4月17日至24日）國際重磅藥品上市不斷，F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)了5款重磅新藥，1個(gè)新適應(yīng)癥；國內(nèi)重磅藥品受理不斷：2個(gè)PD-1藥物申請(qǐng)新適應(yīng)癥、臨床急需境外新藥及罕見病新藥均申請(qǐng)上市等等，更多動(dòng)態(tài)詳情請(qǐng)看：

FDA藥品上市動(dòng)態(tài)

FDA批準(zhǔn)了賽諾菲的MenQuadfi腦膜炎球菌（A、C、Y、W群）結(jié)合**上市，用于預(yù)防2歲及以上人群的侵襲性腦膜炎球菌病，這是FDA批準(zhǔn)的唯一一種適用于2至56歲及以上人群的四價(jià)腦膜炎球菌**，也是美國首個(gè)且唯一一個(gè)使用破傷風(fēng)類毒素作為蛋白載體的四價(jià)腦膜炎球菌**。

FDA批準(zhǔn)UroGen Pharma公司開發(fā)的Jelmyto（絲裂霉素凝膠）上市，治療低級(jí)別上尿路上皮癌（UTUC）。這是第一款針對(duì)這一特定患者群獲批的藥物療法，曾獲FDA授予快速通道資格、孤兒藥資格、優(yōu)先審評(píng)資格和突破性療法認(rèn)定。

FDA加速批準(zhǔn)Seattle Genetics公司開發(fā)的HER2特異性抑制劑Tukysa（tucatinib）上市，與曲妥珠單抗和卡培他濱聯(lián)用，用于治療手術(shù)無法切除或轉(zhuǎn)移性經(jīng)治晚期HER2陽性乳腺癌成人患者。Tukysa的新藥申請(qǐng)從獲優(yōu)先審評(píng)資格到獲批準(zhǔn)只花了2個(gè)月時(shí)間。

FDA加速批準(zhǔn)Incyte公司開發(fā)的FGFR2抑制劑Pemazyre（pemigatinib）上市，治療攜帶FGFR2基因融合或其它重排類型的經(jīng)治晚期膽管癌成人患者。這是首款批準(zhǔn)治療晚期膽管癌成人患者的靶向療法。FDA曾授予優(yōu)先審評(píng)資格和突破性療法認(rèn)定。信達(dá)生物擁有這款創(chuàng)新療法在大中華區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。

FDA批準(zhǔn)Immunomedics公司的Trodelvy（sacituzumab govitecan hziy）上市，用于治療轉(zhuǎn)移性三陰性乳腺癌（mTNBC）成人患者，Trodelvy是首款獲得FDA批準(zhǔn)治療mTNBC患者的靶向TROP-2抗原的ADC藥物，也是全球首款獲得監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)的靶向TROP-2的抗體偶聯(lián)藥物。據(jù)悉，目前國內(nèi)布局TROP-2靶點(diǎn)的有四川科倫、百奧泰和杭州多禧3家企業(yè)。

FDA批準(zhǔn)艾伯維和楊森聯(lián)合開發(fā)的伊布替尼擴(kuò)展適應(yīng)癥，與利妥昔單抗聯(lián)用，治療先前未接受治療的慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）/小淋巴細(xì)胞白血?。⊿LL）患者。目前，自2013年上市以來該藥已收獲了11項(xiàng)適應(yīng)癥批準(zhǔn)，在CLL適應(yīng)癥上收獲了6項(xiàng)批準(zhǔn)。

國內(nèi)審評(píng)審批新受理

本周CDE新增報(bào)生產(chǎn)受理號(hào)31個(gè)（22個(gè)品種），除了2款PD-1（替雷利珠單抗和貝伐珠單抗）均申請(qǐng)肺癌新適應(yīng)癥外，還有1款罕見病新藥和1款血小板減少癥新藥申請(qǐng)上市，基石新藥首次國內(nèi)申請(qǐng)上市等，更多動(dòng)態(tài)如下：

審批審批新受理

臨床急需境外新藥：安進(jìn)「地舒單抗」

地舒單抗是安進(jìn)原研的一種新型RANKL抑制劑，在中國，此藥是第一批臨床急需境外新藥之一，于2019年5月加速獲批，商品名為安加維，是首個(gè)在中國獲批用于骨巨細(xì)胞瘤治療的藥物。百濟(jì)神州擁有該藥在中國的商業(yè)化權(quán)益。目前已在全球多個(gè)國家和地區(qū)獲批上市，2019年在全球創(chuàng)造了19.35億美元的銷售額。

目前，安進(jìn)在探索地舒單抗治療其它適應(yīng)癥的效果。今年2月，地舒單抗在中國獲批一項(xiàng)臨床試驗(yàn)，針對(duì)的是一項(xiàng)新適應(yīng)癥——“用于多發(fā)性骨髓瘤患者和實(shí)體腫瘤骨轉(zhuǎn)移患者中骨相關(guān)事件的預(yù)防。”

地舒單抗

SMA罕見病藥：羅氏「risdiplam」

risdiplam是一種口服液體、運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因2（SMN2）剪接修飾劑，于2017年1月被FDA授予孤兒藥資格，同年4月授予快速通道資格認(rèn)定，目前FDA推遲了該藥的PDUFA日期，若順利獲批，將成為首個(gè)用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者的口服藥物。

2018年5月，SMA被列入我國《第一批罕見病目錄》。隨后，渤健的Spinraza（諾西那生）走優(yōu)先審評(píng)審批程序成為我國獲批的首款且唯一一款SMA治療藥物。據(jù)悉，諾西那生在北京的零售價(jià)是699700人民幣/支（5ml:12mg），治療成本大。

目前國內(nèi)申報(bào)上市，隨著我國近年來對(duì)罕見病的重視，risdiplam將有望被納入優(yōu)先審評(píng)程序，加速其上市進(jìn)程。屆時(shí)，risdiplam將打破諾西那生在我國SMA領(lǐng)域的唯一地位，并憑借口服優(yōu)勢(shì)，成為其強(qiáng)勁對(duì)手。

協(xié)和發(fā)酵麒麟「羅米司亭」

注射用羅米司亭（Nplate）由安進(jìn)原研，于2008年8月獲FDA批準(zhǔn)用于免疫性血小板減少癥(ITP)的二線治療，2019年11月，F(xiàn)DA授予其治療再生障礙性貧血的孤兒藥資格，目前已在全球69個(gè)國家和地區(qū)獲批上市，本次是該藥首次在中國提交上市申請(qǐng)，協(xié)和發(fā)酵麒麟擁有該藥在中國等地區(qū)的開發(fā)權(quán)。

羅米司亭是一種第二代口服TPO-R激動(dòng)劑，是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)升血小板藥物。在國內(nèi)市場(chǎng)，日前，復(fù)星醫(yī)藥引進(jìn)的阿伐曲泊帕剛獲批上市。其他同類TPO-R類藥物，國內(nèi)還有億騰醫(yī)藥引進(jìn)的蘆曲泊帕和恒瑞醫(yī)藥的海曲泊帕，目前恒瑞醫(yī)藥的海曲泊帕進(jìn)度最快，共有3個(gè)III期臨床研究正在進(jìn)行。

羅米司亭