近日，有不完全統(tǒng)計(jì)顯示，2020年以來(lái)共有9款中國(guó)企業(yè)產(chǎn)品獲得10項(xiàng)FDA孤兒藥認(rèn)證，約相當(dāng)于2019年全年的量。而截至2020年4月底，已有32款來(lái)自中國(guó)藥企的新藥拿到了39項(xiàng)FDA孤兒藥資格認(rèn)定。
2000億美元市場(chǎng)，全球藥企爭(zhēng)相布局
據(jù)了解，孤兒藥是用于治療罕見(jiàn)病的藥物。罕見(jiàn)病指的則是在整體人群中出現(xiàn)幾率很小的疾病種類，不同國(guó)家和地區(qū)對(duì)于孤兒藥的定義會(huì)有所差距。單一罕見(jiàn)病的發(fā)病率不高，但是世界上所有類型的罕見(jiàn)病加起來(lái)，有5000-8000種之多，患病人數(shù)達(dá)4億人左右。
近年來(lái)，罕見(jiàn)病藥物發(fā)展正越來(lái)越受到重視，市場(chǎng)也開(kāi)始不斷擴(kuò)大。數(shù)據(jù)顯示，2018年全球罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)達(dá)1310億美元，未來(lái)6年罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)增速是同期非罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)增速的2倍，預(yù)計(jì)到2022年，全球罕見(jiàn)病藥物銷售總額將達(dá)到1920億美元。
目前在市場(chǎng)利好下，全球制藥巨頭都在加快布局罕見(jiàn)病研發(fā)管線，并推動(dòng)罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)發(fā)展。如法國(guó)藥企賽諾菲于2011年收購(gòu)美國(guó)罕見(jiàn)病藥企健贊公司，2018年罕見(jiàn)病業(yè)務(wù)單元(賽諾菲健贊)銷售額就達(dá)到了72.26億歐元，增幅為30.8%。2019年年初，美國(guó)生物科技公司百健、瑞士制藥巨頭羅氏分別宣布收購(gòu)生物科技公司Nightstar Therapeutics和Spark Therapeutics，布局罕見(jiàn)病基因療法。
另外，輝瑞、拜耳、葛蘭素史克等大型藥企也都早已涌向“孤兒藥”市場(chǎng)，欲搶食這塊數(shù)千億市場(chǎng)的大“蛋糕”。
國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病研發(fā)處于早期階段，任重道遠(yuǎn)
相對(duì)于全球的數(shù)據(jù)而言，中國(guó)近幾年獲得孤兒藥認(rèn)證的產(chǎn)品數(shù)量雖然有所增長(zhǎng)，但仍不足1%。根據(jù)FDA孤兒藥產(chǎn)品開(kāi)發(fā)辦公室(OOPD)公共數(shù)據(jù)庫(kù)，截至2019年底，F(xiàn)DA共授予5216個(gè)孤兒藥資格，批準(zhǔn)841個(gè)孤兒藥適應(yīng)癥，而中國(guó)獲得這一資格的仍不足半百。
但近年來(lái)，隨著罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)日漸成為全球醫(yī)藥市場(chǎng)的新寵，國(guó)內(nèi)也開(kāi)始陸續(xù)出臺(tái)了一系列關(guān)于罕見(jiàn)病藥物的激勵(lì)政策，讓罕見(jiàn)病藥物研發(fā)企業(yè)享受更多的政策紅利，從而激發(fā)企業(yè)對(duì)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)的積極性。
例如，2018年5月國(guó)家公布《第1批罕見(jiàn)病目錄》，共收入“玻璃人”(血友病)、“木偶人”(多發(fā)性硬化癥)、“不自覺(jué)跳舞”(亨廷頓舞蹈癥)等121種國(guó)內(nèi)高發(fā)的罕見(jiàn)病。2019年2月國(guó)家決定對(duì)首批21個(gè)罕見(jiàn)病藥品和4個(gè)原料藥實(shí)行降稅優(yōu)惠等。
多項(xiàng)政策的落實(shí)，大大地增強(qiáng)了國(guó)內(nèi)藥企加大對(duì)罕見(jiàn)病用藥研發(fā)投入的信心。目前，在政策紅利和外來(lái)罕見(jiàn)病新藥加速進(jìn)入的雙重刺激下，國(guó)內(nèi)藥企已經(jīng)有諸多研發(fā)成果開(kāi)始涌現(xiàn)。值得一提的，就是百濟(jì)神州的BTK抑制劑澤布替尼已獲得3項(xiàng)認(rèn)定，并成為頭個(gè)獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市的國(guó)產(chǎn)抗癌藥物。
除此之外，目前我國(guó)還已經(jīng)誕生了北?？党?、應(yīng)諾醫(yī)藥、北京科信必成等罕見(jiàn)病用藥研發(fā)企業(yè)。其中，北海康成建立了罕見(jiàn)病藥物研發(fā)與商業(yè)一體化平臺(tái)，通過(guò)引進(jìn)國(guó)外技術(shù)、自主創(chuàng)新等方式，已具備多個(gè)罕見(jiàn)病藥物管線。前段時(shí)間，藥明康德還宣布擬認(rèn)購(gòu)北?？党?3.11%的股份，進(jìn)一步擴(kuò)大雙方在罕見(jiàn)病領(lǐng)域戰(zhàn)略合作關(guān)系。
結(jié)語(yǔ)
總的來(lái)說(shuō)，國(guó)家支持一直以來(lái)是保障罕見(jiàn)病患者權(quán)益的有效措施，在鼓勵(lì)我國(guó)孤兒藥研發(fā)、提高國(guó)家?？扑幤房杉靶苑矫?，我國(guó)仍有很多可為之處。相信未來(lái)隨著中國(guó)孤兒藥政策的逐步完善，將會(huì)促進(jìn)更多的國(guó)內(nèi)藥企投入罕見(jiàn)病用藥的研發(fā)，進(jìn)一步改變罕見(jiàn)病患者可選擇藥物極少或無(wú)藥可治的困境。
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