日前，CymaBay Therapeutics宣布其在研新藥seladelpar達(dá)到了三期試驗(yàn)（ENHANCE）終點(diǎn)。這是一項(xiàng)雙盲、安慰劑對(duì)照的隨機(jī)研究，評(píng)估了seladelpar治療原發(fā)性膽管炎（PBC）的安全性和有效性。受此利好消息影響，CymaBay股價(jià)隨即出現(xiàn)飆升，在盤前交易中上漲超過了31％。
Seladelpar是一種口服、強(qiáng)效、選擇性過氧化物酶體增殖激活受體δ（PPARδ）激動(dòng)劑，此前在PBC的臨床研究中，顯示出了抗膽汁和消炎的治療作用。
2019年6月，seladelpar治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的IIb期臨床未能達(dá)到主要終點(diǎn)，臨床收益劣于安慰劑。2019年11月，在一項(xiàng)52周II期NASH試驗(yàn)中顯示出安全性問題，在計(jì)劃的治療結(jié)束活檢檢查中，研究人員觀察到了非典型的組織學(xué)發(fā)現(xiàn)，CymaBay停止了seladelpar所有臨床試驗(yàn)。之后，F(xiàn)DA同意了這一決定，并將seladelpar所有正在進(jìn)行的臨床試驗(yàn)給予了暫時(shí)臨床擱置。近日，專家組對(duì)安全性進(jìn)行全面評(píng)審后，在II期NASH研究中沒有發(fā)現(xiàn)seladelpar相關(guān)肝損傷的臨床、生化、組織學(xué)證據(jù)。根據(jù)調(diào)查結(jié)果，F(xiàn)DA取消了相關(guān)臨床擱置。
關(guān)于遭到擱置的PBC研究，CymaBay表示，由于該研究提前終止，并且少數(shù)患者已達(dá)到52周的時(shí)間點(diǎn)，因此在數(shù)據(jù)庫鎖定之前，將試驗(yàn)主要終點(diǎn)的指標(biāo)修改為3個(gè)月時(shí)間的分?jǐn)?shù)，試驗(yàn)中265位患者有167位患者達(dá)到了一個(gè)月的時(shí)間點(diǎn)。
ENHANCE研究共招募了265名PBC患者，隨機(jī)分為三組，包括安慰劑組、5毫克seladelpar組、10毫克seladelpar組。結(jié)果顯示，在10毫克組和5毫克組中，分別有78.2％和57.1％的患者，達(dá)到了主要的復(fù)合終點(diǎn)，具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，而安慰劑組這一比例僅為12.5％。
CymaBay首席執(zhí)行官Sujal Shah表示：“盡管ENHANCE試驗(yàn)在52周治療期結(jié)束之前就已經(jīng)終止，但治療12至26周的患者主要數(shù)據(jù)顯示，seladelpar具有強(qiáng)大的抗膽汁淤積、抗炎和止癢的功效。”
在美國，PBC是導(dǎo)致女性肝 臟移植的首要病因。此前，seladelpar已獲美國FDA和歐盟EMA授予治療PBC的罕見病藥物稱號(hào)，并獲得EMA授予治療PBC的優(yōu)先藥物資格。
參考來源：CymaBay Therapeutics' PBC Treatment Hits the Mark in Phase III Study
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