近日，據紅星新聞報道，廣東一位母親歐陽春蘭向國家藥監(jiān)局提交信息公開申請，希望了解治療脊髓性肌肉萎縮癥（簡稱“SMA”）用藥——諾西那生鈉注射液的采購方式和國內定價依據。
該申請表里，這位母親請求公開“引進諾西那生鈉注射液的采購合同；國內銷售諾西那生鈉注射液的價格定價和定價計算相關說明；諾西那生鈉注射液庫存數量和分配發(fā)放的信息。”
諾西那生鈉注射液目前在國內售價為每支69.7萬元。但在澳洲，最多只需支付41澳元（約合人民幣205元），持有優(yōu)惠卡則僅需支付6.60澳元（約合人民幣33元）。
SMA藥物高昂的價格一直讓很多家庭“叫苦不迭”，不過對比國外的價格，同一款藥物相差近3500倍，一時間諾西那生鈉注射液在國內的定價引發(fā)了網絡熱議，還包括很多質疑的聲音。
國內外藥價懸殊，渤健中國回應
相關資料顯示，SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，在新生兒中發(fā)病率約為 1/6000-1/10000。根據起病年齡和運動里程的獲得情況，SAM分為SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不進行治療，大多數SMA-I型的患兒無法存活到兩歲。
諾西那生鈉Spinraza（nusinersen）由渤健公司研發(fā)，在該藥品上市前，該病尚無治療藥物。2016年12月，諾西那生鈉注射液獲得美國FDA批準，成為首個SMA治療藥物。2019年2月，諾西那生鈉注射液在中國獲批上市，國內市場未有競品。
從5日到6日，該事件一直在發(fā)酵。針對此，渤健中國8月6日下午發(fā)布公告澄清。渤健中國稱，截至2020年6月30日，諾西那生鈉注射液已在全球50個國家和地區(qū)獲批，并在40多個國家和地區(qū)獲得了報銷，包括澳大利亞。諾西那生鈉注射液在澳洲已被納入藥品福利計劃，藥品的政府采購單支價格為11萬澳元，患者自付費用為41澳元。41澳元不是諾西那生鈉注射液在澳大利亞的藥品價格。
據了解，Spinraza在美國一針的定價為12.5萬美元，一年注射5~6針，總費用在62萬美元~75萬美元之間，第二年的費用約37.5萬美元，整體費用也并不比中國便宜。
近些年我國也在加速罕見病藥物審批，提高罕見病患者用藥保障。2018年5月，SMA被納入國家《第一批罕見病目錄》；2018年11月，諾西那生鈉注射液被列入《第一批臨床急需境外新藥名單》；2019年2月，諾西那生鈉注射液通過優(yōu)先審評審批程序在中國獲批。
不過，諾西那生鈉注射液目前在中國仍屬于自費藥物。該藥品在中國上市三個月后，中國初級衛(wèi)生保健基金會宣布SMA患者援助項目正式啟動，援助藥物由渤健公司捐贈。
經新浪醫(yī)藥查詢，脊活新生SMA患者援助項目滿足基本條件、經濟條件、醫(yī)學條件就可以申請。
在治療療程上，該藥物患者第一年要打6針，此后每年要打3針進行維持。第一年的治療費用高達400萬，此后年費用在200萬左右。
通過援助項目，患者第一年的治療費用相比全自費節(jié)省約2/3，之后每年的治療費用與全自費相比可節(jié)省約一半。據報道，目前中國SMA患者人數大約3~5萬人。即便有企業(yè)援助，百萬年治療費用這對于中國一個普通家庭來說，仍是一筆巨額數目。
新版醫(yī)保目錄調整在即
SMA治療藥物會進嗎？
價格懸殊背后，是由于國外有醫(yī)保報銷。而近些年我國也在通過醫(yī)保談判機制降低藥價，使更多患者獲益。2019年，國家醫(yī)保局在新版醫(yī)保目錄調整方案中就提到優(yōu)先考慮癌癥及罕見病等。2019年通過醫(yī)保談判，新版醫(yī)保目錄成功納入了22款抗癌藥，7款罕見病用藥，平均降幅超60%。
由于參加2019年國家醫(yī)保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批準的藥品。渤健中國表示，諾西那生鈉注射液于2019年2月獲批，不符合參加2019年國家醫(yī)保談判的條件，因此并未參加2019年國家醫(yī)保談判。
8月3日，國家醫(yī)保局公布2020年醫(yī)保目錄調整方案，在調入條件中提到“納入臨床急需境外新藥名單、鼓勵仿制藥品目錄或鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單，且于2019年12月31日前經國家藥監(jiān)部門批準上市的藥品。”2020年10月~11月，將擬納入談判和競價的藥品征求相關企業(yè)意向。2020年醫(yī)保目錄即將進行新一輪調整。
在2019版醫(yī)保目錄調整之際，業(yè)內對于高昂PD-1藥物該不該納入醫(yī)保目錄就進行過廣泛討論。醫(yī)保盤子就那么大，高昂藥物進入，醫(yī)?；鹉茇摀鷨?？新一輪醫(yī)保目錄調整在即，罕見病用藥治療費用更高，像SMA這類治療藥物能否最終進入，充滿著不確定性。
渤健SMA用藥面臨“夾擊”
據渤健財報透露，全球目前大約有60000例SMA患者，其中Spinraza覆蓋有11110例。
渤健財報顯示，2019年Spinraza銷售收入20.97億美元，同比增加22%。不過較之2018年98%的增幅，該款藥物的增速在明顯下滑。而且，2020年Spinraza在Q2的銷售額為4.95億美元，僅小幅增長1%，上半年銷售額達10.60億美元。
Spinraza增長放緩，與其它公司同類產品獲批上市有一定關系。2019年5月，諾華治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法Zolgensma上市。不同于Spinraza，Zolgensma一次即可完成治療，并且采取靈活的醫(yī)保支付政策，上市半年銷售3.61億美元。2020年3月和5月，Zolgensma獲得了日本和歐盟的批準。Zolgensma目前暫未在中國上市。
諾華Zolgensma在美國上市時，曾因一劑就要210萬美元（約合1448萬元人民幣），被媒體稱為有史以來最昂貴的藥物。該藥物在其它國家的價格也很受關注。5月13日，共同社消息稱，日本厚生勞動省決定將Zolgensma列為公共醫(yī)療保險適用對象，未滿2歲患者的公共保險醫(yī)療費窗口自付比例為2成。而Zolgensma在日本定價為1.6707億日元（約合人民幣1102萬元）。
另一邊，渤健Spinraza也面臨著羅氏Risdiplam的挑戰(zhàn)。Spinraza和Zolgensma均用于1型SMA患者，而Risdiplam將挑戰(zhàn)還沒有治療選擇的SMA患者群體，有望成為治療所有類型SMA的首個口服藥物。當前FDA宣布延長了risdiplam的NDA批準日期，推遲至8月24日。4月23日，CDE承辦了risdiplam的上市申請。
在諾華Zolgensma和羅氏Risdiplam的夾擊下，預計未來渤健Spinraza市場份額會受到一定的影響，隨著多款藥物的上市，SMA治療藥物的價格或進一步下降。
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