近日，據(jù)外網(wǎng)新聞稿，美國(guó)FDA對(duì)兩家公司旗下藥物授予了罕見(jiàn)兒科疾病資格認(rèn)定。
這兩款藥物分別為：1）Spirovant Sciences的主要候選產(chǎn)品SPIRO-2101用于治療囊性纖維化（CF），同時(shí)，SPIRO-2101還獲得了治療CF的孤兒藥稱號(hào)；2）Mereo BioPharma的setrusumab用于治療成骨不全（osteogenesisimplecta，OI）。根據(jù)規(guī)定，兩家公司有資格獲得一張優(yōu)先券，可用于對(duì)不同藥品的后續(xù)上市申請(qǐng)進(jìn)行優(yōu)先審查。
CF是一種危及生命的常染色體隱性遺傳病，它是由編碼CF跨膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)器（CFTR）的基因突變引起的，CFTR是一種傳導(dǎo)氯離子和碳酸氫根離子穿過(guò)上皮細(xì)胞膜的通道。目前的治療標(biāo)準(zhǔn)包括針對(duì)疾病癥狀的治療，如支氣管擴(kuò)張劑、粘液溶解劑和抗生素，以及試圖調(diào)節(jié)缺陷CFTR活性的療法，如CFTR交換的矯正劑或受損離子通道活性增強(qiáng)劑。但這些治療方法都不能阻止疾病的持續(xù)發(fā)展，許多治療方法對(duì)1類（nonsense）突變、完全沒(méi)有CFTR蛋白的個(gè)體、對(duì)不耐受調(diào)節(jié)劑的患者沒(méi)有療效，后者約占CF患者總數(shù)的10%。
SPIRO-2101是一種吸入性腺相關(guān)病毒（AAV）基因療法，其目的是在1類突變患者或不能耐受現(xiàn)有CFTR調(diào)節(jié)劑的患者中替換有缺陷的CFTR基因。SPIRO-2101包含一個(gè)進(jìn)化的AAV衣殼，它被設(shè)計(jì)成對(duì)人類氣道上皮具有高度的嗜性。該療法是為那些目前還沒(méi)有治療選擇的患者設(shè)計(jì)的。
OI是一種罕見(jiàn)的以骨骼脆弱、骨量減少為特征的遺傳性疾病。這種疾病會(huì)導(dǎo)致骨頭容易折斷，關(guān)節(jié)松動(dòng)，牙齒變?nèi)??；颊哌€會(huì)遭受肌肉無(wú)力、早期聽(tīng)力喪失、疲勞、骨骼彎曲、脊柱側(cè)凸、呼吸系統(tǒng)問(wèn)題和身材矮小問(wèn)題困擾。大約90%的OI患者是由編碼1型膠原基因的顯性突變引起的，1型膠原對(duì)骨骼健康至關(guān)重要。目前美國(guó)FDA或歐洲藥物管理局（EMA）還沒(méi)有批準(zhǔn)的OI治療方法，現(xiàn)有治療包括支持性護(hù)理、最大限度地減少骨折和最大限度地提高活動(dòng)能力。
Setrusumab是一種完全人源化單克隆抗體，可以抑制硬結(jié)蛋白。硬結(jié)蛋白是一種抑制形成骨骼的細(xì)胞活動(dòng)的蛋白質(zhì)。該藥物在美國(guó)和歐洲都獲得了治療OI的孤兒藥稱號(hào)，并被納入EMA的適應(yīng)途徑計(jì)劃和EMA的優(yōu)先藥物（PRIME）計(jì)劃。目前，F(xiàn)DA和EMA都同意了一項(xiàng)關(guān)鍵性的3期兒科OI臨床研究的設(shè)計(jì)安排。
在2020年1月14日，Mereo公司公布了setrusumab用于治療I型、III型或IV型OI患者的ASTEROID研究其他終點(diǎn)數(shù)據(jù)。這是一項(xiàng)為期12個(gè)月、隨機(jī)、雙盲的2b期臨床劑量探索研究，研究對(duì)象為112名患有OI的成年病人和一名在過(guò)去五年中發(fā)生過(guò)骨折的COL1A1/COL1A2突變的成年病人。主要終點(diǎn)是12個(gè)月時(shí)腕部Tr-vBMD較基線的變化，隨后由細(xì)元素分析（分層）測(cè)量的骨強(qiáng)度，用HR-pQCT進(jìn)行評(píng)估。該研究12個(gè)月的頂線數(shù)據(jù)顯示，在成人OI患者中，無(wú)論其亞型如何，該藥物在多個(gè)解剖部位均顯示出劑量依賴性、統(tǒng)計(jì)學(xué)意義顯著的造骨作用。
參考來(lái)源：
1.FDA Grants Spirovant Sciences Orphan Drug and Rare Pediatric Disease Designations for SPIRO-2101 for Treatment of Cystic Fibrosis
2.FDA Grants Mereo's Setrusumab Rare Pediatric Disease Designation
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