11月16日，RNA干擾（RNAi）基因治療藥物開發(fā)商Dicerna Pharmaceuticals ，Inc.向外宣布美國FDA目前已授權(quán)與禮來合作開發(fā)的代號為LY3561774的新藥申請（IND），這是Dicerna與禮來合作的第一個臨床階段候選藥物。
該授權(quán)的通過觸發(fā)了禮來向Dicerna的1000萬美元里程碑付款，同時，后期禮來將開展有關(guān)LY3561774的I期臨床試驗。根據(jù)，前期規(guī)劃該試驗預計在2020年底之前進行患者招募，主要用于治療一種未知原因的心血管代謝性疾病。
另外，Dicerna有資格在未來獲得GalXC™平臺針對肝代謝性疾病應用的高達3.5億美元開發(fā)和商業(yè)化里程碑付款以及非肝代謝性疾病應用的3.55億美元里程碑付款，以及潛在產(chǎn)品銷售額中從中等個位數(shù)到較低兩位數(shù)的階梯特許授權(quán)使用費等。
Dicerna與禮來的合作協(xié)議是于2018年達成的，該合作致力于發(fā)現(xiàn)，開發(fā)和商業(yè)化用于代謝性疾病，神經(jīng)退行性疾病和疼痛的潛在新療法。自建立合作伙伴關(guān)系以來，雙方共發(fā)起了十多個開發(fā)計劃。而LY3561774的IND申請是Dicerna和禮來在2018年全球許可和研究合作下的第一個里程碑式成就，該合作開發(fā)的研究性心血管代謝療法和未來療法主要是利用Dicerna的RNAi技術(shù)和平臺。
對禮來而言，這使得其在2021年及以后向市場推廣RNAi產(chǎn)品候選藥物提供了強大支持，并有利于改善研發(fā)管線。同時，基于RNAi的藥物有可能成為更多未被用藥市場滿足的嚴重疾病的有效、方便治療方案。
Dicerna專有的RNAi技術(shù)平臺稱為GalXC™，旨在推動下一代基于RNAi療法的開發(fā)，這些療法將能夠沉默肝 臟疾病的驅(qū)動基因。另外，基于GalXC的化合物能夠?qū)崿F(xiàn)RNAi療法的皮下遞送，這種療法能與肝細胞上的受體特異性結(jié)合，從而導致細胞內(nèi)化而進入細胞內(nèi)行使RNAi的作用。
GalXC方法的優(yōu)點是優(yōu)化RNAi途徑的活性，使其以最特異性和最有效的方式運作。Dicerna目前正在探索其RNAi技術(shù)在肝 臟以外的新應用，靶向其他組織并實現(xiàn)新的治療應用。
RNAi是一個生物過程，其中某些雙鏈RNA分子通過破壞那些基因的信使RNA（mRNA）來抑制致病基因的表達。它反映了開發(fā)具體有效療法的新途徑。RNAi不是靶向并與蛋白質(zhì)結(jié)合以抑制其活性，而是通過靶向mRNA（指導蛋白質(zhì)構(gòu)建的指令集）在基因沉默過程中更早地發(fā)揮其作用。依附于此指令集，RNAi被認為具有攻擊任何靶標的能力，包括常規(guī)抗體和小分子形式無法達到的致病基因。因此，通過沉默致病基因，RNAi平臺有可能解決其他方式難以治療的疾病。
參考來源：Dicerna Announces FDA Acceptance of Lilly’s Investigational New Drug (IND) Application for First GalXC™ RNAi Candidate Under Companies’ Global Research Collaboration and Licensing Agreement
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