武田中國宣布，旗下創(chuàng)新藥物達(dá)澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，適用于12歲及以上患者預(yù)防遺傳性血管性水腫（HAE）的發(fā)作。達(dá)澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）是目前全球唯一一款針對遺傳性血管性水腫的單克隆抗體（mAb）藥物，可降低患者的水腫反復(fù)發(fā)作次數(shù)，預(yù)防致命性喉頭水腫所導(dǎo)致的窒息，改善患者及其家庭的生活質(zhì)量，填補了中國HAE長期無針對性治療的空白。
作為全球首個用于HAE長期預(yù)防治療的單克隆抗體，達(dá)澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）于2018年率先在美國獲得上市許可；根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局/國家衛(wèi)生健康委員會發(fā)布的《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊審評審批有關(guān)事宜的公告》（2018年第23號），對于境外已上市的防治嚴(yán)重危及生命且無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，進口藥品注冊申請人經(jīng)研究認(rèn)為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗數(shù)據(jù)直接申報藥品上市注冊申請，因此達(dá)澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）在不到兩年的時間里就順利獲批進入中國，使得該國際創(chuàng)新藥物迅速惠及中國HAE患者。
達(dá)澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）已被美國和加拿大HAE診療指南推薦為一線療法，可靶向抑制患者體內(nèi)活化的血漿激肽釋放酶，達(dá)到預(yù)防疾病發(fā)作的效果。一項III期臨床研究HELP（遺傳性血管性水腫長期預(yù)防治療臨床研究™）主要終點顯示，與安慰劑組相比，每2周一次300毫克劑量的治療使每月HAE發(fā)作次數(shù)平均降低了87%。此外，探索性研究結(jié)果顯示，在研究的16周穩(wěn)態(tài)階段（第70天至第182天），每2周一次300毫克劑量的治療組中有77%的患者實現(xiàn)了病情零發(fā)作，安慰劑組為3%；接受治療的患者均未發(fā)生與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。
遺傳性血管性水腫是一種可威脅患者生命的罕見遺傳疾病，文獻報道的患病率約為每50,000人中即有1人患病。由于患者體內(nèi)缺乏C1 酯酶抑制物（C1INH）或其功能存在缺陷，使其四肢、顏面、生殖器、呼吸道和胃腸道黏膜等身體多個部位毫無征兆地發(fā)生急性水腫，并伴有胃腸劇烈絞痛和惡心、嘔吐，導(dǎo)致患者無法正常工作和學(xué)習(xí)，以至于很多患者都有抑郁癥和焦慮癥。其中，最為致命的是上呼吸道黏膜水腫，可迅速進展導(dǎo)致患者呼吸困難或窒息，危及生命。據(jù)統(tǒng)計，我國有58.9%的HAE患者發(fā)生過喉頭水腫，致死率高達(dá)11%~40%，是HAE患者的主要死因之一。2018年5月，國家衛(wèi)生健康委員會聯(lián)合五部門發(fā)布的《第一批罕見病目錄》將遺傳性血管性水腫列入首批121種罕見病之一。
在中國，公眾和醫(yī)生對遺傳性血管性水腫知之甚少，診斷率預(yù)計不足5%。而確診患者只能長期使用弱雄激素或抗纖維蛋白溶解劑，控制發(fā)作的效果有限且不良反應(yīng)多，諸如肝損害、骨質(zhì)疏松、女性男性化、影響生長發(fā)育、血栓栓塞等，導(dǎo)致患者因擔(dān)心藥物副作用而拒絕用藥，長期處于無藥可醫(yī)的困局。
合作咨詢
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2024 上海博華國際展覽有限公司版權(quán)所有（保留一切權(quán)利）
滬ICP備05034851號-57
