安斯泰來制藥集團今日宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已附條件批準適加坦®（英文商品名XOSPATA® ，通用名富馬酸吉瑞替尼片，gilteritinib fumarate tablets，以下統(tǒng)稱為吉瑞替尼）用于治療采用經(jīng)充分驗證的檢測方法檢測到攜帶FMS樣酪氨酸激酶3（FLT3）突變的復發(fā)性（疾病復發(fā)）或難治性（治療耐藥）急性髓系白血?。ˋML）成人患者。吉瑞替尼于2020年7月獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局的優(yōu)先審評資格，并在2020年11月被列入第三批臨床急需境外新藥名單，在加速通道下，今已獲得批準。
中國哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍教授指出：“FLT3突變的復發(fā)或難治性急性髓系白血病患者亟需全新的治療選擇。作為中國首 個獲準用以治療FLT3突變的復發(fā)或難治性急性髓系白血病的標靶治療藥，在加速通道下獲批的吉瑞替尼，可讓我國病患迅速地取得創(chuàng)新的治療選擇。”
吉瑞替尼已顯示對兩種FLT3突變 -- 即FLT3內部串聯(lián)重復（FLT3 internal tandem duplication ，F(xiàn)LT3-ITD）和FLT3酪氨酸激酶結構域（FLT3 tyrosine kinase domain, FLT3-TKD）有顯著的抑制作用。FLT3-ITD突變影響約30%的急性髓系白血病患者，比野生型的FLT3有更高的復發(fā)風險且整體生存期更短。FLT3-TKD突變則影響約7%的急性髓系白血病患者。在急性髓系白血病的治療過程中，甚至在復發(fā)后，F(xiàn)LT3突變的狀態(tài)有可能發(fā)生改變。因此，在復發(fā)時確認患者FLT3突變的狀況，有助于確定適當且具有潛力的標靶治療手段。
中國醫(yī)學科學院血液病學研究所副所長王建祥教授表示： “FLT3突變對急性髓系白血病患者的預后有著十分不良的影響。在充足療效及安全性數(shù)據(jù)的支持下批準使用吉瑞替尼，為國內FLT3突變的復發(fā)或難治性急性髓系白血病患者提供了一個重要的全新選擇。”
中華醫(yī)學會血液學分會主任委員吳德沛教授表示：“近年血液系統(tǒng)惡性腫瘤診療發(fā)展迅速，多種新型藥物/療法的應用使部分疾病 -- 如淋巴瘤、骨髓瘤 -- 進入‘無化療’時代。吉瑞替尼獲批用以治療FLT3突變的復發(fā)性或難治性急性髓系白血病，亦將促進急性髓系白血病的治療向‘無化療’時代邁進。”
急性髓系白血病是一種影響血液和骨髓的腫瘤，其發(fā)病率隨著年齡增長而增加。急性髓系白血病是成年人最常見的白血病之一。據(jù)估計，目前中國每年約有80,000人診斷患有白血病。
安斯泰來腫瘤學發(fā)展部高級副總裁兼全球治療領域負責人Andrew Krivoshik博士表示：“FLT3突變的復發(fā)或難治性急性髓系白血病患者亟需全新的治療方法 ，他們如今在挽救化療后的生存期中位數(shù)不到6個月。吉瑞替尼的加速批準，是為中國的醫(yī)生及病患提供全新治療選擇的重要一步。安斯泰來致力于針對治療選擇有限的難治性腫瘤，開發(fā)創(chuàng)新突破的解決方案，吉瑞替尼在中國的獲批上市是我們承諾的一部分，對此我們十分期待。”
上述批準基于三期ADMIRAL試驗結果，該結果已經(jīng)發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學雜志》。比起接受挽救化療的患者，接受吉瑞替尼治療能顯著延長總生存期（OS）。接受吉瑞替尼治療的病患總生存期中位數(shù)為9.3個月，而接受挽救化療者為5.6個月[風險比 = 0.64 (95% CI 0.49, 0.83), P=0.0004][11]。額外的中國患者藥代動力學數(shù)據(jù)源自于正在進行的三期COMMODORE試驗，該數(shù)據(jù)也得到審核。
吉瑞替尼的安全性以319名每日接受至少一劑120毫克吉瑞替尼，且攜帶FLT3突變的復發(fā)性或難治性急性髓系白血病患者進行評估[11]。接受吉瑞替尼后所有等級中最常見的不良反應（發(fā)生率 ≥ 10%）為丙氨酸氨基轉移酶（alanine aminotransferase，ALT）升高（25.4%）、天冬氨酸氨基轉氨酶（aspartate aminotransferase，AST升高（24.5%）、貧血（20.1%）、血小板減少癥（13.5%）、中性粒細胞減少性發(fā)熱（12.5%）、血小板計數(shù)減少（12.2%）、腹瀉（12.2%）、惡心（11.3%）、血堿性磷酸酶升高（11%）、疲乏（10.3%）、白細胞計數(shù)減少（10%），以及血肌酸磷酸激酶升高（10%）。接受吉瑞替尼的患者中，發(fā)生了一例導致死亡的不良反應分化綜合征。最常見的嚴重不良反應（發(fā)生率 ≥ 3%）為中性粒細胞減少性發(fā)熱（Febrile Neutropenia，7.5%）、丙氨酸氨基轉移酶（ALT）升高（3.4%），以及天冬氨酸氨基轉氨酶（AST）升高（3.1%）。其他具有臨床意義的嚴重不良反應，包括心電圖QT間期延長（0.9%）以及可逆性后部腦病綜合征（0.3%）。
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