4月30日，武田中國(guó)宣布，旗下維葡瑞®（注射用維拉苷酶α）經(jīng)中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，適用于1型戈謝病患者的長(zhǎng)期酶替代治療（ERT）。
維葡瑞®（注射用維拉苷酶α）是在連續(xù)人類細(xì)胞系中通過基因活化技術(shù)生產(chǎn)的葡萄糖腦苷脂酶，具有與天然人類葡萄糖腦苷脂酶相同的氨基酸序列，在治療早期就可改善兒童和成人患者的貧血、血小板減少等癥狀、縮小因病腫大的肝 臟和脾 臟體積、改善相關(guān)骨骼疾病，并在后期持續(xù)改善或穩(wěn)定患者癥狀。
作為常染色體隱性遺傳代謝病，戈謝病是一種溶酶體貯積癥，由于基因突變導(dǎo)致機(jī)體葡萄糖腦苷脂酶活性缺乏或降低，造成其底物葡萄糖腦苷脂在肝、脾、骨骼、肺、甚至腦的巨噬細(xì)胞溶酶體中貯積，形成典型的貯積細(xì)胞即“戈謝細(xì)胞”，導(dǎo)致身體組織器官出現(xiàn)病變并逐步加重。患者的器官病變主要表現(xiàn)為肝脾腫大：肝 臟可腫大至正常體積的2-3倍；脾 臟平均腫大至正常體積的15.2倍，最大可至75倍，甚至?xí)霈F(xiàn)脾梗死、脾破裂等情況。此外，患者還伴有生長(zhǎng)發(fā)育遲緩、骨骼畸形、貧血、血小板減少、甚至出現(xiàn)危及生命的出血現(xiàn)象。2018年，戈謝病被收錄進(jìn)我國(guó)《第一批罕見病目錄》內(nèi)。
酶替代療法（ERT）被國(guó)內(nèi)外權(quán)威指南/共識(shí)推薦為1型戈謝病患者治療的標(biāo)準(zhǔn)方法，通過特異性地補(bǔ)充患者體內(nèi)缺乏的酶，減少葡萄糖腦苷脂在體內(nèi)的貯積，改善患者的臨床癥狀體征、維持正常的生長(zhǎng)發(fā)育5。
維葡瑞®（注射用維拉苷酶α）通過多項(xiàng)ERT臨床開發(fā)項(xiàng)目和新藥臨床試驗(yàn)項(xiàng)目評(píng)估，共有305名患者接受了部分長(zhǎng)達(dá)7年的治療。TKT032 III期研究結(jié)果表明，初治患者接受12個(gè)月的維拉苷酶α治療后，與基線值相比關(guān)鍵臨床參數(shù)出現(xiàn)了顯著改善：血紅蛋白濃度增加（+ 23.3％），血小板計(jì)數(shù)增加（+ 65.9％），肝 臟體積減?。?ndash;17.0％）和脾 臟體積減?。?ndash;50.4％），并在隨后的研究期內(nèi)得以持續(xù)；HGT-GCB-044 III期擴(kuò)展研究則證實(shí)了維葡瑞®（注射用維拉苷酶α）在兒童患者中的療效和安全性與成人患者中一致。一項(xiàng)治療達(dá)標(biāo)事后分析顯示，使用維拉苷酶α治療4年后，大多數(shù)患者的血液學(xué)指標(biāo)、肝脾體積、骨密度等均達(dá)到了正常水平。此外，TKT034 III期研究表明，患者可以安全地由其他酶替代療法轉(zhuǎn)換為等劑量維拉苷酶α治療，且維拉苷酶α 治療12個(gè)月期間內(nèi)關(guān)鍵臨床參數(shù)維持穩(wěn)定。
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