渤?。˙iogen）公司和Capsigen公司近日宣布，兩家公司已簽訂戰(zhàn)略研究合作協議，將設計具有遞送轉化基因療法潛力的新型腺相關病毒衣殼（AAVcapsids），以解決多種中樞神經系統(tǒng)和神經肌肉疾病的潛在遺傳學病因。這項合作意在治療中樞神經系統(tǒng)和神經肌肉疾病。Capsigen的篩選技術可生產經過劑量優(yōu)化、符合要求的載體，這些載體有望適用于渤健的基因療法產品。
根據協議條款，Capsigen將應用其載體工程方法，開發(fā)符合疾病特異性轉導特征的高度定制化新型衣殼。渤健將獲得Capsigen專有技術的獨家許可，開發(fā)靶向多種（未披露數量）中樞神經系統(tǒng)和神經肌肉疾病的基因療法。Capsigen將獲得1500萬美元的預付款，并可在達到研發(fā)里程碑時，獲得4200萬美元的里程碑付款；如果合作項目達到特定開發(fā)里程碑和銷售額，則還可獲得12.5億美元的開發(fā)和商業(yè)里程碑付款。對于采用合作成果衣殼生產的產品，Capsigen還有資格從未來凈銷售額中獲得特許權使用費。
據了解，這項合作將利用Capsigen的專有TRADE平臺和相關技術，創(chuàng)建和識別符合疾病特異性轉導特征的定制新型腺相關病毒衣殼。衣殼是病毒的蛋白質外殼，可保護和促進病毒的基因負荷進入宿主細胞。這項合作將利用Capsigen的衣殼工程專業(yè)技術和渤健的發(fā)現、開發(fā)、制造和商業(yè)化能力，加快基因療法的開發(fā)。
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