6月6日，諾華公布了其腎 臟病學(xué)管線中最 先進(jìn)的資產(chǎn)iptacopan一項(xiàng)2期研究的主要終點(diǎn)數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，接受iptacopan治療的IgA腎?。↖gAN）患者，尿液中的蛋白質(zhì)（蛋白尿）有臨床意義的減少，蛋白尿是腎 臟疾病進(jìn)展的關(guān)鍵風(fēng)險(xiǎn)預(yù)測(cè)因子。此外，接受iptacopan治療的IgAN患者，也顯示出腎功能穩(wěn)定的趨勢(shì)。
該研究（NCT03373461）中，112例IgAN患者被隨機(jī)分配，接受安慰劑和不同劑量的iptacopan治療。主要終點(diǎn)是治療90天時(shí)，iptacopan與安慰劑降低蛋白尿的劑量反應(yīng)效應(yīng)（采用24小時(shí)尿蛋白與肌酐比值[UPCR 24h]衡量）。
根據(jù)諾華公告，這是首次報(bào)道選擇性抑制IgAN補(bǔ)體替代途徑的有效性和安全性研究。結(jié)果顯示，研究達(dá)到了主要終點(diǎn)：在治療第90天時(shí)，與安慰劑相比，iptacopan在減少蛋白尿方面有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（p=0.038）的劑量反應(yīng)效應(yīng)。具體而言，與安慰劑相比，每天2次服用最高劑量（200mg）iptacopan治療在第90天時(shí)預(yù)計(jì)將蛋白尿減少23%。
此外，根據(jù)估計(jì)的腎小球?yàn)V過(guò)率（eGFR），iptacopan也顯示出穩(wěn)定腎功能的趨勢(shì)。該研究中，iptacopan安全且耐受性良好。
IgAN屬于補(bǔ)體驅(qū)動(dòng)型腎?。–DRD），這類疾病據(jù)認(rèn)為部分是由補(bǔ)體替代途徑過(guò)度激活引起的，產(chǎn)生炎癥反應(yīng)，導(dǎo)致腎損傷。CDRD主要影響年輕人群，常常導(dǎo)致腎功能衰竭，需要透析治療或腎 臟移植，并可能導(dǎo)致過(guò)早死亡。
IgAN是一種罕見的進(jìn)行性腎 臟疾病，持續(xù)性蛋白尿≥1g/天的患者有更高的疾病進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)，約30%在10年內(nèi)發(fā)展為腎衰竭。目前，針對(duì)IgAN還沒(méi)有批準(zhǔn)的治療方法，臨床上通常采用皮質(zhì)類固醇治療，但關(guān)于其療效的數(shù)據(jù)并不一致，這類藥物具有眾所周知的副作用，有些可能很嚴(yán)重。目前，迫切需要有效且耐受性良好的靶向療法，來(lái)延緩IgAN的疾病進(jìn)展。
iptacopan通過(guò)靶向CDRD的關(guān)鍵驅(qū)動(dòng)因子，來(lái)治療這類腎 臟疾病。iptacopan是一種首創(chuàng)、口服、因子B抑制劑，而因子B是補(bǔ)體替代途徑中的關(guān)鍵酶。iptacopan有潛力成為第一個(gè)可延緩IgAN病情進(jìn)展到透析的靶向療法。除了IgAN之外，諾華也正在開發(fā)iptacopan治療多種CDRD，包括C3腎小球疾?。–3G）、非典型溶血性尿毒綜合征（aHUS）、膜性腎病、膜性腎?。∕N）、陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿（PNH）。
雖然諾華在腎移植治療方面已有35年的歷史，但iptacopan是該公司腎 臟病學(xué)管線中旨在解決CDRD的第一個(gè)藥物，其目標(biāo)是通過(guò)靶向這類罕見疾病的關(guān)鍵驅(qū)動(dòng)因素，來(lái)改變治療方法，延長(zhǎng)CDRD患者的無(wú)透析生存時(shí)間。
參考來(lái)源：Novartis announces iptacopan met Phase II study primary endpoint in rare kidney disease IgA nephropathy (IgAN)
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