日前，Sigilon Therapeutics血友病A細胞療法SIG-001的首 次人體試驗遭遇了挫折。在1名受試者出現(xiàn)了嚴重并發(fā)癥后，F(xiàn)DA叫停了這項研究。
目前尚不清楚該患者出現(xiàn)的嚴重不良事件是否與接受SIG-001治療有關。Sigilon上周五透露，細胞療法SIG-001的1/2期研究招募工作已經(jīng)停止，相關調(diào)查正在進行中。
作為Sigilon最有代表性的候選產(chǎn)品之一，SIG-001是由生物相容性球體包裹的細胞療法，Sigilon稱這些球體能夠防止患者的免疫系統(tǒng)將細胞療法視為外來物質(zhì)，從而觸發(fā)免疫反應，避免患者出現(xiàn)細胞療法常見的副作用。
血友病A是一種遺傳性血液疾病，患者缺乏凝血蛋白因子Ⅷ，目前治療方法大多需要長期輸注缺乏的蛋白質(zhì)。通過SIG-001，向患者體內(nèi)植入經(jīng)過工程化改造的細胞，有望使患者產(chǎn)生穩(wěn)定水平的血漿凝血因子Ⅷ。然而，試驗結果與預期似乎有很大的差距。
此次暫停的臨床試驗是一項1/2期SIG-001劑量范圍研究。這項開放標簽研究計劃共計招收多達18名受試者。前2名患者從2020年第4季度開始接受SIG-001治療。該公司在此前的年度報告中稱，SIG-001療法的耐受性良好，患者沒有出現(xiàn)嚴重的不良事件。此次報告的不良事件發(fā)生在參加研究的第3名患者身上，該名患者接受了最高劑量的SIG-001治療。治療后，該病人產(chǎn)生了凝血因子Ⅷ抗體。
值得注意的是，除了患者出現(xiàn)副作用之外，Sigilon當前面臨的最大問題是此前號稱該細胞療法能夠幫助患者避免這種免疫反應。對SIG-001安全性的擔憂也反映在了投資者身上。上周五，該公司股票開盤報6.95美元/股，較周四收盤價下跌近25%。
對此Sigilon回應稱，經(jīng)歷過不良事件的患者對治療的反應良好，患者的病情也在持續(xù)好轉。但FDA已經(jīng)要求該公司提供更多有關SIG-001的信息以便解釋哪些因素可能促使凝血因子抗體的產(chǎn)生，比如家族史和最近接種**等免疫刺激因素等。在Sigilon接受不良事件原因的調(diào)查期間，到目前為止已登記的3名受試者將繼續(xù)接受隨訪。
Sigilon總裁兼首席執(zhí)行官Rogerio Vivaldi在一份聲明中表示，“Sigilon正在與監(jiān)管機構和顧問合作，對這起事件進行徹底調(diào)查，以確認凝血因子抗體的產(chǎn)生與SIG-001之間是否存在因果關系。Sigilon承諾將與FDA合作解決SIG-001的臨床問題。”
除此之外，在尋求更好的血友病A療法方面，Sigilon也面臨著來自其他藥廠的挑戰(zhàn)。輝瑞和合作伙伴Sangamo Therapeutics目前進行血友病A基因療法SB-525療效的3期臨床試驗中。Spark Therapeutics也在進行基因治療SPK-8011的第3階段臨床試驗。
參考來源：
1、FDA puts Sigilon’s hemophilia cell therapy trial on hold thanks to safety concerns
2、FDA places clinical hold on Sigilon Therapeutics' early-stage SIG-001 hemophilia trial
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