日前，Medexus Pharmaceuticals和Medac GmbH收到了美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）針對(duì)treosulfan新藥申請(qǐng)（NDA）的完整回應(yīng)函（CRL）。FDA表示，treosulfan無法以目前的情況獲得批準(zhǔn)。
盡管treosulfan的新藥申請(qǐng)?jiān)獾搅薋DA的拒絕，但該監(jiān)管機(jī)構(gòu)也給出了具體的建議，包括要求Meduxus和Medac提供關(guān)鍵III期試驗(yàn)主要和次要終點(diǎn)相關(guān)的額外臨床和統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)。Meduxus和Medac表示，兩家公司正在審查CRL以決定未來的行動(dòng)方案。
對(duì)于FDA拒絕treosulfan的決定，Medexus首席執(zhí)行官Ken d'Entremont表示，“鑒于treosulfan最近獲得了加拿大衛(wèi)生部的批準(zhǔn)，2019年該藥物還獲得了歐洲藥品管理局的批準(zhǔn)，以及來自100多份期刊的支持?jǐn)?shù)據(jù)，Meduxus和Medac對(duì)FDA此次的回應(yīng)感到驚訝。Medexus和Medac期待繼續(xù)與FDA合作，及時(shí)滿足監(jiān)管要求。”
盡管遭到拒絕，Medexus和Medac對(duì)treosulfan未來在美國獲得批準(zhǔn)并完成罕見病藥物指定仍保持樂觀態(tài)度。Ken認(rèn)為，目前的標(biāo)準(zhǔn)治療手段由于毒副作用較高，不適合眾多高危人群，而treosulfan在這些人群中的生存數(shù)據(jù)非常好。此前兩家公司申請(qǐng)treosulfane聯(lián)合fludarabin用于異基因造血干細(xì)胞移植（allo-HSCT）前的準(zhǔn)備，減少移植導(dǎo)致患者出現(xiàn)腫瘤負(fù)荷，新藥申請(qǐng)此前預(yù)計(jì)的目標(biāo)行動(dòng)日期為8月11日。針對(duì)日益增長的、年齡較大的或有合并癥的AML或MDS患者，異基因造血干細(xì)胞移植之前，預(yù)處理方案的進(jìn)一步改進(jìn)是仍未被滿足的醫(yī)療需求。
今年7月，總部位于加拿大安大略省多倫多的Medexus和總部位于德國韋德爾的Medac簽署了一項(xiàng)許可協(xié)議，獲得了在加拿大市場(chǎng)銷售和營銷treosulfan的權(quán)利。該藥物以商品名Trecondyv在加拿大進(jìn)行銷售，Medac將負(fù)責(zé)該藥物的制造和供應(yīng)。目前，該療法已通過特殊準(zhǔn)入計(jì)劃在加拿大分銷，最近也獲得加拿大衛(wèi)生部批準(zhǔn)，用于患有急性髓細(xì)胞白血病（AML）或骨髓增生異常綜合征（MDS）的成人患者，該類患者如果接受標(biāo)準(zhǔn)療法可能會(huì)造成風(fēng)險(xiǎn)增加。此外該藥物也被批準(zhǔn)用于一歲以上患有AML或MDS的兒童患者。
Meduxus美國運(yùn)營總經(jīng)理Michael Adelman回應(yīng)CRL稱，“Meduxus對(duì)FDA的拒絕結(jié)果感到失望，但是對(duì)于關(guān)鍵意見領(lǐng)袖和醫(yī)學(xué)界在臨床治療中使用treosulfan得到的大量積極證據(jù)支持感到鼓舞。憑借迄今為止進(jìn)行的充分的treosulfan上市準(zhǔn)備工作，Meduxus有能力滿足市場(chǎng)預(yù)期對(duì)treosulfan的強(qiáng)勁需求。”
Meduxus和Medac表示將與FDA合作解決CRL中的問題，同時(shí)準(zhǔn)備在treosulfan獲得批準(zhǔn)后啟動(dòng)該藥物在美國市場(chǎng)的營銷計(jì)劃。
參考來源：FDA Hands Out Surprising Rejection of Meduxus and Medac's Treosulfan
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