近日，基因治療公司藍(lán)鳥生物（Bluebird）宣布，作為其在歐洲業(yè)務(wù)逐步結(jié)束的一部分，將從歐盟撤回對基因療法Skysona的監(jiān)管營銷授權(quán)，并從英國藥品和保健品管理局（MHRA）撤回Skysona的營銷申請。此外，該公司預(yù)計(jì)，到2022年初，還將從歐盟和英國撤回另一款基因療法Zynteglo的營銷授權(quán)。
其中，Skysona于今年7月在歐盟獲批，是第一種治療腦腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良(CALD)的基因療法。Zynteglo于2019年5月在歐盟獲批，是第一種治療β地中海貧血的基因療法。
該公司預(yù)計(jì)，將繼續(xù)按照計(jì)劃對之前在歐盟臨床試驗(yàn)項(xiàng)目中入組的患者進(jìn)行長期隨訪，但不打算在歐洲啟動(dòng)任何新的β地中海貧血、CALD、鐮狀細(xì)胞病項(xiàng)目的臨床試驗(yàn)。
在全世界，只有少數(shù)幾種基因療法被批準(zhǔn)用于治療遺傳性疾病。藍(lán)鳥生物就擁有其中的2種，該公司一直是基因治療領(lǐng)域的領(lǐng) 先開發(fā)者之一。因此，藍(lán)鳥生物在歐洲的掙扎是非常值得注意的是，當(dāng)前還有數(shù)十家其他生物技術(shù)公司正在推進(jìn)基因療法治療罕見病，如CALD或β地中海貧血。
藍(lán)鳥生物的決定還反映了在歐洲批準(zhǔn)的藥物在費(fèi)用支付方式上的差異，報(bào)銷決定由歐盟各成員國政府決定。與美國相比，歐洲國家可以更積極地要求更低的價(jià)格，并且由于許多國家都有單一付款人的醫(yī)療保健系統(tǒng)，因此能夠更好地協(xié)商更大的折扣。
營銷方面，藍(lán)鳥生物為Zynteglo設(shè)定了180萬美元的價(jià)格，該公司提議讓各國在5年內(nèi)報(bào)銷治療費(fèi)用。付款與持續(xù)的患者受益掛鉤。然而，據(jù)健康新聞網(wǎng)站STAT News在4月份發(fā)布的一份報(bào)告顯示，德國政府將每位患者的初始價(jià)格壓低到79萬美元，如果患者在幾年后從治療中受益，價(jià)格將上升至95萬美元左右。
事實(shí)證明，藍(lán)鳥生物對此并不滿意，該公司宣布將Zynteglo從德國市場撤出，并隨后宣布更廣泛地撤出歐洲市場。
藍(lán)鳥生物嚴(yán)重遺傳病負(fù)責(zé)人Andrew Obenshain在8月份的一份聲明中表示：“藍(lán)鳥生物決定將重點(diǎn)放在美國市場，是因?yàn)樵跉W洲實(shí)現(xiàn)Zynteglo的適當(dāng)價(jià)值認(rèn)可和市場準(zhǔn)入面臨著巨大挑戰(zhàn)。這使得將Zynteglo和Skysona等變革性基因療法帶給整個(gè)歐洲的患者和醫(yī)生，對于一家小型創(chuàng)新公司來說，當(dāng)下是難以實(shí)現(xiàn)的。”
根據(jù)周四提交至美國證券監(jiān)管機(jī)構(gòu)的文件，從歐洲撤回Skysona的同時(shí)，藍(lán)鳥生物也將撤回Skysona在英國的上市申請，并將于2022年初完成從歐盟和英國撤回Zynteglo。該公司將繼續(xù)對歐洲臨床試驗(yàn)中接受治療的患者進(jìn)行長期隨訪，但不會(huì)在該地區(qū)開展進(jìn)一步的基因治療研究。雖然具體數(shù)字尚不清楚，很很少有患者接受過Zynteglo治療。由于制造困難推遲了產(chǎn)品上市，第一位商業(yè)治療的患者直到今年2月才獲得了Zynteglo治療。
鑒于Zynteglo和Skysona被批準(zhǔn)治療的患者人數(shù)較少，預(yù)計(jì)2款藥物都不會(huì)被廣泛使用。但臨床試驗(yàn)表明，2款藥物都是很有效的治療方法。這也意味著，它們撤出歐洲，將使該地區(qū)的β地中海貧血患者和CALD患者少了一個(gè)治療選擇。
在美國方面，藍(lán)鳥生物最近向FDA提交了Zynteglo的上市申請，并計(jì)劃在今年年底前提交Skysona的上市申請。當(dāng)前，藍(lán)鳥生物也正處于一分為二的過程中，其癌癥研究項(xiàng)目將分拆為一家新的獨(dú)立公司，名為2seventy bio。
參考來源：Bluebird, winding down in Europe, withdraws another rare disease gene therapy
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