英國(guó)國(guó)家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所（NICE）近日發(fā)布一份最終評(píng)估決定（FAD），推薦在國(guó)家醫(yī)療服務(wù)系統(tǒng)（NHS）中使用百時(shí)美施貴寶口服激酶抑制劑Inrebic（fedratinib），用于治療骨髓纖維化，這是一種罕見(jiàn)的血液癌癥，影響骨髓并破壞人體血細(xì)胞生成。符合資格的原發(fā)性或繼發(fā)性骨髓纖維化成人患者，現(xiàn)在將能夠通過(guò)NHS獲取Inrebic治療。
骨髓纖維化的癥狀通常使患者虛弱，包括疲勞、瘙癢、體重減輕、盜汗、發(fā)燒、骨痛和脾腫大。骨髓纖維化患者的中位生存期約為6年，盡管該疾病被分為不同的風(fēng)險(xiǎn)類別。在該疾病的高風(fēng)險(xiǎn)階段，預(yù)后更差，約60%的患者被診斷為這一類別。10-20%的骨髓纖維化患者可發(fā)展為急性髓系白血病（AML），這是一種侵襲性血液癌癥。
Inrebic被推薦在癌癥藥物基金（CDF）范疇內(nèi)，用于先前曾接受過(guò)ruxolitinib（魯索替尼）治療的原發(fā)性骨髓纖維化、真性紅細(xì)胞增多癥后骨髓纖維化、原發(fā)性血小板增多癥后骨髓纖維化成人患者，治療疾病相關(guān)脾腫大或癥狀。
倫敦NHS基金會(huì)信托臨床主任和骨髓增生性腫瘤教授Claire N. Harrison指出，骨髓纖維化是一種嚴(yán)重且通常使人虛弱的骨髓疾病，其相關(guān)癥狀會(huì)對(duì)患者的生活質(zhì)量產(chǎn)生嚴(yán)重影響。在NICE發(fā)布決定之前，NHS臨床醫(yī)生在治療接受當(dāng)前標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理療法無(wú)應(yīng)答的患者時(shí)幾乎沒(méi)有其他選擇，而Inrebic將是一種非常受歡迎的新療法，來(lái)幫助管理這些患者的治療。
Inrebic的活性藥物成分為fedratinib，這是一種口服激酶抑制劑，對(duì)野生型和突變激活型Janus相關(guān)激酶2（JAK2）和FMS樣酪氨酸激酶3（FLT3）具有活性。fedratinib是一種JAK2選擇性抑制劑，與家族成員JAK1、JAK3和TYK2相比，對(duì)JAK2具有更高的抑制效應(yīng)。JAK2的異常激活與骨髓增生性腫瘤（MPN）相關(guān)，包括骨髓纖維化和真性紅細(xì)胞增多癥。
Inrebic是百時(shí)美施貴寶740億美元收購(gòu)新基獲得，于2019年8月在美國(guó)獲批，于2021年2月在歐盟獲批，是近十年來(lái)美國(guó)和歐盟批準(zhǔn)上市的第一款骨髓纖維化新藥。Inrebic適用于先前沒(méi)有接受過(guò)和接受過(guò)ruxolitinib治療的患者。ruxolitinib是諾華與Incyte開(kāi)發(fā)的JAK1/JAK2抑制劑，于2011年批準(zhǔn)上市，是第一個(gè)治療骨髓纖維化的藥物。
參考來(lái)源：NICE recommends Inrebic for rare blood cancer
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