自從渤健阿爾茨海默病藥物Aduhelm（aducanumab）獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)以來，外界的注意力就集中在了該藥的副作用上。據(jù)悉，在獲得有爭(zhēng)議的批準(zhǔn)之前，研究人員就已經(jīng)在多項(xiàng)Aduhelm試驗(yàn)中就觀察到了受試者出現(xiàn)淀粉樣蛋白相關(guān)成像異常(ARIA-E)或腦水腫的病例。
11月10日，該公司表示正在調(diào)查一名75歲婦女在接受Aduhelm期間死于ARIA的死亡事件。目前還沒有確定該名患者的死亡是否是由ARIA造成的。在7月和9月之間，另外三例ARIA病例也被提交給美國(guó)FDA的不良事件數(shù)據(jù)庫(kù)。所有這些ARIA病例都需要住院治療，并且都在接受渤健公司的調(diào)查。
對(duì)于該藥物不斷暴發(fā)的安全性風(fēng)險(xiǎn)，臨床醫(yī)生表達(dá)了擔(dān)憂，稱Aduhelm最初的臨床試驗(yàn)中的受試者，除了患有早期的阿爾茨海默病外，總體上都很健康，有其他合并癥的人經(jīng)常被排除在Aduhelm試驗(yàn)之外，以消除混雜因素造成的干擾。然而，隨著現(xiàn)在Aduhelm獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，伴有其他健康問題的腦年癡呆患者也將有資格使用該藥物，這可能會(huì)導(dǎo)致Aduhelm更多不良副作用的報(bào)告案例。
周一（11月22日），JAMA Neurology雜志發(fā)表了一項(xiàng)由渤健、布朗大學(xué)、倫敦大學(xué)學(xué)院、荷蘭阿姆斯特丹VU大學(xué)醫(yī)學(xué)中心、舊金山加州太平洋醫(yī)學(xué)中心、加州紐瓦克Bioclinica和馬薩諸塞州沃爾瑟姆Cytel的研究人員針對(duì)ARIA進(jìn)行的兩項(xiàng)III期試驗(yàn)Engage和Emerge數(shù)據(jù)。聯(lián)合研究涉及3,285名接受一劑或多劑治療的阿爾茨海默病患者。
研究人員發(fā)現(xiàn)，聯(lián)合aducanumab組中有425例患者出現(xiàn)ARIA（41.3%），362名患者或35.2%的患者出現(xiàn)ARIA水腫。其中，94人（26%）有頭痛、意識(shí)模糊、頭暈和惡心等癥狀。研究人員分別在197名患者(19.1%)和151名患者(14.7%)中發(fā)現(xiàn)了ARIA微出血和ARIA表層鐵沉積。該研究指出，大多數(shù)ARIA-E事件發(fā)生在Aduhelm治療早期，這些結(jié)果與其他抗ABeta抗體的臨床研究一致，而ARIA-E的風(fēng)險(xiǎn)在隨后的治療過程中會(huì)降低。
渤健Aduhelm在批準(zhǔn)時(shí)和之前都存在爭(zhēng)議。美國(guó)FDA咨詢委員會(huì)曾建議不要在2020年底批準(zhǔn)該藥物，但美國(guó)FDA最終還是在2021年年中批準(zhǔn)該藥物上市。外界對(duì)該藥物的爭(zhēng)議點(diǎn)是療效，以及安全性副作用ARIA-E的問題。
與Aduhelm不確定的療效和副作用風(fēng)險(xiǎn)相對(duì)的卻是，這種藥物約為每位患者每年56,000美元的高昂定價(jià)，美國(guó)許多保險(xiǎn)公司和衛(wèi)生系統(tǒng)均明確表示拒絕支付Aduhelm的治療費(fèi)用。美國(guó)聯(lián)邦醫(yī)療保險(xiǎn)目前仍在評(píng)估該藥物，預(yù)計(jì)將在今年年底發(fā)布公告，但最終決定要到2022年3月或2022年4月。許多保險(xiǎn)公司最終很可能會(huì)遵循聯(lián)邦醫(yī)療保險(xiǎn)的指導(dǎo)方針。
到目前為止，Aduhelm未能在市場(chǎng)上取得滿意的進(jìn)展，渤健第三季度報(bào)告該藥物的銷售額僅為300,000美元。除了關(guān)于臨床益處的問題、對(duì)ARIA-E等副作用的擔(dān)憂以及保險(xiǎn)公司是否會(huì)為該藥物付費(fèi)之外，患者獲得該藥物的治療資格也相當(dāng)麻煩。患者需要對(duì)大腦進(jìn)行PET掃描以檢測(cè)淀粉樣蛋白斑塊，這一診斷程序通常需要花費(fèi)5000美元，而大多數(shù)保險(xiǎn)公司不承保這部分費(fèi)用，另一種診斷選擇是侵入性脊椎穿刺，這也進(jìn)一步增大了患者獲得治療的難度。
參考來源：Study: Biogen’s Aduhelm Caused Brain Swelling in Over One-Third of Study Participant
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