自信達(dá)生物PD-1在美國(guó)FDA的審批受阻以來(lái)，創(chuàng)新藥市場(chǎng)悲觀情緒再度蔓延，不過(guò)這并沒(méi)有持續(xù)太久。
2022年2月28日，傳奇生物傳來(lái)好消息，公司自主研發(fā)的BCMA靶向CAR-T療法西達(dá)基奧侖賽（英文商品名：CARVYKTI®，英文通用名ciltacabtagene autoleucel，簡(jiǎn)稱Cilta-cel）正式獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市， 用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）患者。
這是繼2019年百濟(jì)神州澤布替尼后，第二款由中國(guó)企業(yè)研發(fā)，獲FDA批準(zhǔn)的抗癌新藥。也是傳奇生物自成立以來(lái)第一款獲批上市的產(chǎn)品。
優(yōu)秀的臨床數(shù)據(jù)才是出海的底氣
對(duì)比信達(dá)生物PD-1本身的me-too屬性及利用單一國(guó)家數(shù)據(jù)報(bào)批，本次傳奇生物Cilta-cel優(yōu)秀的臨床試驗(yàn)為其獲得批準(zhǔn)提供了基礎(chǔ)。
1.FDA認(rèn)為信達(dá)生物現(xiàn)有的試驗(yàn)并非是臨床未滿足的需求，現(xiàn)有的同類藥物K藥已經(jīng)滿足了需求。而傳奇生物的BCMA CAR-T美國(guó)只有一款產(chǎn)品（BMS/藍(lán)鳥(niǎo)的Abecma）并且在有效性和安全性上做到了best in class。
2.FDA認(rèn)為信達(dá)生物臨床終點(diǎn)設(shè)計(jì)存在缺陷，以PFS而非是OS；而傳奇生物主要終點(diǎn)設(shè)置為ORR，與已獲批的Abecma設(shè)置標(biāo)準(zhǔn)對(duì)應(yīng)。
3.FDA認(rèn)為信達(dá)生物單一中國(guó)病人的生物多樣性無(wú)法確認(rèn)；而傳奇生物采取的是多中心臨床（美國(guó)、日本、歐盟等）。
基于此，在獲批之前，大家對(duì)Cilta-cel的期待一直很高。
當(dāng)然，Cilta-cel的底氣還在于優(yōu)秀的臨床數(shù)據(jù)。
在關(guān)鍵的CARTITUDE-1研究中，97例R/R MM患者出現(xiàn)了早期、深度持久的緩解，總緩解率（ORR）高達(dá)98%（95%CI：92.7-99.7），78%的患者獲得了嚴(yán)格的完全緩解（sCR，95%CI：68.8-86.1）。在18個(gè)月的中位隨訪時(shí)間中，中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）為21.8個(gè)月（95% CI，21.8-無(wú)法預(yù)估）。這證明了Cilta-cel是靶向BCMA的多發(fā)性骨髓瘤的BIC產(chǎn)品。
全球上市CAR-T療法一覽
數(shù)據(jù)來(lái)源：藥智數(shù)據(jù)、企業(yè)公告等
FIC/BIC出海加速
創(chuàng)新藥為什么一定要出海？當(dāng)然是為了追求創(chuàng)新市場(chǎng)最 大化。
面臨國(guó)內(nèi)集采政策與國(guó)家醫(yī)保談判所帶來(lái)的藥價(jià)壓力，大家開(kāi)始意識(shí)到國(guó)內(nèi)市場(chǎng)很難再有10億美元以上的重磅炸 彈級(jí)藥物。僅局限于國(guó)內(nèi)市場(chǎng)的藥企將面臨研發(fā)投入無(wú)法收回的困境。在此趨勢(shì)下，走國(guó)際化路線，參與全球競(jìng)爭(zhēng)將是中國(guó)藥企未來(lái)的必然選擇。
據(jù)悉，早在2009年，恒瑞醫(yī)藥的磷酸瑞格列汀臨床研究就進(jìn)行了中美雙報(bào)，并獲得了批準(zhǔn)。
不過(guò)，直到2017年，我國(guó)正式加入國(guó)際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)（ICH）之后，本土藥企創(chuàng)新藥進(jìn)行中美雙報(bào)和同步開(kāi)發(fā)才成為主流。2017年之后中美雙報(bào)的臨床獲批數(shù)量較2017年前翻了近10倍。
2019年，澤布替尼成為中國(guó)首 個(gè)在美國(guó)獲批的本土研發(fā)抗癌新藥。
澤布替尼開(kāi)展了全球多中心、頭對(duì)頭試驗(yàn)：ALPINE研究和SEQUOIA研究，針對(duì)臨床具有統(tǒng)治地位的伊布替尼和苯達(dá)莫司汀+利妥昔單抗（B+R治療方案）發(fā)起挑戰(zhàn)，成功證明自己的同類最優(yōu)潛力。
百濟(jì)神州的付出很快得到了回報(bào)。2021年，澤布替尼全球累計(jì)銷售額約14億元，同比增長(zhǎng)423%。在美國(guó)全年銷售額為1.157億美元，同比增長(zhǎng)535%。而且，澤布替尼2021年在美國(guó)已新增兩項(xiàng)適應(yīng)癥，今年底有望再增兩項(xiàng)適應(yīng)癥，成長(zhǎng)潛力巨大。
2022年2月，傳奇生物BCMA CAR-T療法西達(dá)基奧侖賽獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，成為新的里程碑。Cilta-cel的定價(jià)為46.5萬(wàn)美元，其主要競(jìng)爭(zhēng)者百時(shí)美施貴寶的Abecma定價(jià)為41.95萬(wàn)美元。強(qiáng)生曾預(yù)估Cilta-cel有望達(dá)到50億美元的銷售峰額。
在2022年1月召開(kāi)的第40屆摩根大通醫(yī)療健康年會(huì)上，有超過(guò)40家國(guó)內(nèi)藥企參會(huì)，包括百濟(jì)神州、信達(dá)生物、 君實(shí)生物、基石藥業(yè)、榮昌生物、康方生物、天境生物等創(chuàng)新藥企，老牌藥企恒瑞醫(yī)藥也首次參與。我們可以看到越來(lái)越多的本土藥企開(kāi)始參與國(guó)際化競(jìng)爭(zhēng)，尋找出海機(jī)會(huì)。
結(jié)語(yǔ)
從澤布替尼到Cilta-cel的成功出海，都在告訴我們，具有臨床價(jià)值的創(chuàng)新藥才是市場(chǎng)期待的，扎堆的me too行不通。創(chuàng)新藥出海，要么像百濟(jì)神州，敢于開(kāi)展“頭對(duì)頭”研究證明自己BIC屬性；要么像傳奇生物，在立項(xiàng)之初便獨(dú)辟蹊徑，將研發(fā)方向定位為解決未被滿足的臨床需求，選擇全新靶點(diǎn)進(jìn)行研究。
希望未來(lái)國(guó)內(nèi)能孵化出更多FIC、BIC，造?；颊摺?/p>
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