FDA專家組6:4反對！Amylyx ALS藥物上市希望渺茫

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作者：范東東來源：新浪醫(yī)藥新聞

2022-03-31

周三，美國FDA專家組最終以6票反對、4票贊成的投票結果，認定Amylyx未能在II期研究中明確表明AMX0035在治療神經(jīng)退行性疾病ALS（肌萎縮側索硬化癥）的有效性，直接導致這款藥物未來獲批上市的希望變得更加渺茫。

Amylyx預計，美國FDA將在6月29日之前針對ALS藥物AMX0035做出監(jiān)管決定。Amylyx在其II期研究結果中表示，AMX0035在功能評定量表上產生了具有統(tǒng)計學意義的顯著降低，但事實證明，對專家委員會來說微弱的差異性結果并不能令人信服。專家小組直言，Amylyx在數(shù)據(jù)收集和結論分析方面存在太多問題。投票專家小組成員Bryan Traynor稱，美國FDA專家們對Amylyx試驗進行過程和結果解釋表示擔憂，Traynor認為正在進行的更大規(guī)模III期試驗研究將可能為該療法提供更多的事實證據(jù)。

在周三晚上發(fā)布的一份聲明中，Amylyx科學傳播負責人Jamie Timmons表示，公司仍未放棄推進AMX0035的監(jiān)管進展。Amylyx對第二階段CENTAUR試驗數(shù)據(jù)以及AMX0035作為ALS患者治療選擇的潛在益處充滿信心。Timmons特別強調，該療法目前受到了數(shù)百名患者的支持，他們也在專家小組會議上分享了書面和口頭證詞，鑒于對ALS新療法需求較大，Amylyx將繼續(xù)努力尋求批準。

與此同時，ALS協(xié)會也在一份聲明中抨擊了投票結果，斥責美國FDA專家們的決定。首席執(zhí)行官Calaneet Balas表示，美國FDA需要理解目前的情況，是選擇批準一種已被證明安全的藥物幫助當今的ALS患者，還是選擇推遲批準用更多患者死亡換取需要更多的試驗證據(jù)。

值得注意的是，專家聽證會舉行的當天，Amylyx已宣布在美國納斯達克市場暫停普通股交易。盡管ALS目前沒有確定的替代生物標志物用于加速批準，但聽證會上隱約可見的一個事實是美國FDA在其簡報文件中強調了“監(jiān)管靈活性”。但鑒于最近在監(jiān)管批準Aduhelm過程中出現(xiàn)的涉嫌違規(guī)等諸多問題，周三針對AMX0035的投票結果是否會直接導致該療法無法通過監(jiān)管審批，未來的結果還有待觀察。

參考來源：

1、FDA advisors vote 6-4 against Amylyx's ALS drug, further dimming its hope for regulatory success

2、An FDA panel reviewing Amylyx's ALS drug was moved by patient testimony—but they voted it down anyway

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