近日,Concert制藥公司公布了口服JAK抑制劑CTP-543治療斑禿3期臨床試驗的結(jié)果,顯示治療24周后,高劑量組有多達41.5%的患者實現(xiàn)頭皮毛發(fā)覆蓋率至少達到80%。數(shù)據(jù)發(fā)布后,Concert股價在盤前交易中大漲7%。
該試驗共入組了706例中度至重度斑禿成人患者,這些患者因斑禿導致至少50%的頭皮脫發(fā),所有患者的平均基線脫發(fā)嚴重程度工具(SALT)評分為85.9分,相當于平均頭皮毛發(fā)覆蓋率不足15%。試驗中,這些患者被隨機分配,接受2種劑量之一的CTP-543(8mg或12mg)或安慰劑,每天口服2次,治療持續(xù)24周。
結(jié)果顯示,試驗達到主要終點:治療24周后,高劑量CTP-543治療組有41.5%的患者實現(xiàn)頭皮毛發(fā)覆蓋率≥80%(SALT評分≤20%),低劑量組有29.6%的患者達到這一目標,而安慰劑組僅為0.8%。2種劑量CTP-543治療組與安慰劑組的治療差異具有統(tǒng)計學意義(p<0.0001)。
此外,試驗也達到關(guān)鍵次要終點,包括第24周頭發(fā)滿意度患者報告結(jié)果(PRO)量表的應答者比例,以及第24周前4個時間點達到SALT評分≤20%的患者比例,2種劑量組與安慰劑組的治療差異均具有統(tǒng)計學意義。
這些數(shù)據(jù)使得CTP-543在與禮來/Incyte的同類產(chǎn)品口服JAK抑制劑Olumiant的競爭中展現(xiàn)出優(yōu)勢。在支持斑禿新適應癥申請的臨床試驗中,Olumiant 4mg治療52周后,有39%的患者實現(xiàn)頭皮毛發(fā)覆蓋率≥80%。在CTP-543和Olumiant的研究中,基線頭皮毛發(fā)覆蓋率均不足15%。之前,輝瑞的口服JAK3/TEC抑制劑ritlecitinib在治療中重度斑禿的一項2/3期研究中也達到了主要終點。
瑞穗證券分析師認為,相對于禮來Olumiant和輝瑞retlecitinib,Concert有可能報告了同類最 佳的療效數(shù)據(jù)。
在安全方面,Concert在1名患者身上發(fā)現(xiàn)了2起可能與治療有關(guān)的嚴重不良事件。影響5%以上患者的最常見副作用包括頭痛、痤瘡、上呼吸道感染和肌酸激酶水平升高。安慰劑組的上呼吸道感染比治療組更常見,沒有患者出現(xiàn)肺栓塞或深靜脈血栓形成。2名接受CTP-543治療的患者出現(xiàn)帶狀皰疹。
瑞穗證券分析師,特別值得注意的是,Concert在試驗期間沒有報告任何肺栓塞或深靜脈血栓,這2種不良事件都與其他口服JAK抑制劑有關(guān)。該公司指出,約有14名患者因不良事件退出試驗,但這在治療組和安慰劑組之間是平衡的。
盡管Concert似乎在療效方面領(lǐng) 先,但瑞穗證券分析師表示,該公司仍面臨一些障礙。首先,與禮來和輝瑞每天口服一次的治療方法相比,CTP-543每天必須口服2次。此外,禮來和輝瑞產(chǎn)品可能會領(lǐng) 先Concert至少一年進入市場,這意味著Concert作為規(guī)模較小的生物技術(shù)公司開始營銷之前,禮來和輝瑞的產(chǎn)品已經(jīng)在市場站穩(wěn)了腳跟。
盡管如此,瑞穗證券分析師指出,“斑禿是一種長期被忽視的疾病,治療方面存在著顯著的未滿足醫(yī)療需求。我們之前接觸過的皮膚科醫(yī)生也提到,最有效的產(chǎn)品將會成為他們最終為患者開出最多處方的產(chǎn)品。”
瑞穗證券預計,CTP-543上市后的銷售峰值可能達到8億美元。目前,Concert正致力于完成第二項3期臨床試驗,該試驗計劃在第三季度公布頂線數(shù)據(jù),以期在明年上半年提交美國FDA批準。
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