箕星藥業(yè)（下文簡稱 "箕星" ），一家致力于為罹患嚴(yán)重危及生命健康疾病的患者提供創(chuàng)新藥物的生物制藥公司，今日宣布國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）已批準(zhǔn)aficamten（CK-3773274片）在中國治療癥狀性梗阻性肥厚型心肌?。╫HCM）的3期臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，該試驗(yàn)是aficamten全球多中心研究SEQUOIA-HCM的一部分。
Aficamten由 Cytokinetics公司研發(fā)，是一種用于治療肥厚型心肌?。℉CM）的潛在新一代心肌肌球蛋白抑制劑。之前，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)和中國國家藥品監(jiān)督管理局已經(jīng)分別授予aficamten用于治療癥狀性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的突破性治療藥物認(rèn)定。
"目前中國尚無針對(duì)oHCM基礎(chǔ)病理生理學(xué)機(jī)制的治療藥物獲批，我們相信aficamten具有顯著改善該疾病治療現(xiàn)狀的潛力，給患者帶來有臨床意義的影響。"箕星心血管首席醫(yī)學(xué)官李媛博士說，"我們期待著與Cytokinetics合作開展全球3期臨床試驗(yàn)SEQUOIA-HCM，盡早將aficamten這一潛在新藥帶給中國患者。"
SEQUOIA-HCM是一項(xiàng)在oHCM患者中進(jìn)行的隨機(jī)、安慰劑對(duì)照、雙盲的全球多中心3期臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估aficamten在為期24周治療中的療效。SEQUOIA-HCM 預(yù)計(jì)將入組包括中國患者在內(nèi)的共270 名患者。
關(guān)于肥厚型心肌病(HCM)
肥厚型心肌?。℉CM）是最常見的遺傳性心血管疾病，中國患病率為80/10萬，估算中國成人HCM患者超過100萬。HCM可導(dǎo)致勞力性呼吸困難、疲勞、胸痛、暈厥/先兆暈厥和運(yùn)動(dòng)能力受限。與疾病相關(guān)的死亡率大多可歸因于心源性猝死、心力衰竭和栓塞性卒中。HCM是青少年和運(yùn)動(dòng)員猝死的主要原因之一。心臟性猝死常見于10～35歲的年輕患者，心力衰竭死亡多發(fā)生于中年患者，HCM相關(guān)的心房顫動(dòng)導(dǎo)致的卒中則以老年患者多見。在三級(jí)醫(yī)療中心就診的HCM患者年死亡率為2%～4%。
目前在中國尚未有直接針對(duì)HCM的獲批藥物，指南推薦的藥物治療是在經(jīng)驗(yàn)治療的基礎(chǔ)上進(jìn)行推薦的，主要包括β受體阻滯劑、維拉帕米、地爾硫卓和丙吡胺，然而，這些藥物原本用于其他疾病，并非針對(duì)HCM的根本病理機(jī)制即心肌過度收縮，通常也不能阻止疾病進(jìn)展，且有明顯的不良反應(yīng)，丙吡胺也尚未在中國上市。對(duì)于那些無論靜息還是激發(fā)時(shí)LVOT-G ≥ 50mmHg， 伴有嚴(yán)重癥狀且藥物治療無效的oHCM患者，室間隔消減治療（如室間隔心肌切除術(shù)和經(jīng)皮室間隔酒精消融術(shù)）可能是有效的，然而，這些侵入式手術(shù)無法在中國得到廣泛應(yīng)用，且存在包括死亡在內(nèi)的風(fēng)險(xiǎn)。室間隔消減治療及其成功取決于手術(shù)者的經(jīng)驗(yàn)?？傊?，目前可用的治療方法均不能直接解決疾病的根本原因，即心肌過度收縮。
關(guān)于aficamten
Aficamten 是一個(gè)在研的選擇性小分子心肌肌球蛋白抑制劑，通過全面的化學(xué)優(yōu)化來改善藥物治療指數(shù)和藥代動(dòng)力學(xué)特征，aficamten可成為潛在的新一代心肌肌球蛋白抑制劑。Aficamten減少每個(gè)心動(dòng)周期中活性肌球蛋白產(chǎn)力橫橋的數(shù)量，從而抑制與肥厚型心肌病 (HCM) 相關(guān)的心肌過度收縮。在臨床前模型中，aficamten通過直接與心肌肌球蛋白在一個(gè)獨(dú)特和選擇性的變構(gòu)結(jié)合位點(diǎn)結(jié)合，來降低心肌收縮力，從而阻止肌球蛋白進(jìn)入收縮狀態(tài)。Aficamten的新藥開發(fā)項(xiàng)目旨在評(píng)估其在HCM患者中提高運(yùn)動(dòng)能力、緩解疾病癥狀，以及對(duì)心臟結(jié)構(gòu)和功能長期影響的治療潛力。
2020年7月，箕星與Cytokinetics, Incorporated（一家總部位于美國加州的處于新藥研發(fā)后期階段的生物技術(shù)公司）簽訂許可合作協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，Cytokinetics授予箕星在大中華地區(qū)開發(fā)和商業(yè)化aficamten（之前稱之為CK-274）的獨(dú)家許可。2021年12月，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予aficamten用于治療癥狀性oHCM的突破性治療藥物認(rèn)定。2022年2月，中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心授予 aficamten治療癥狀性oHCM的突破性治療藥物認(rèn)定。
關(guān)于SEQUOIA-HCM
SEQUOIA-HCM是一項(xiàng)在oHCM患者中進(jìn)行的隨機(jī)、安慰劑對(duì)照、雙盲的全球多中心3期臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估aficamten在為期24周治療中的療效。研究主要目的是通過從基線至第24周心肺運(yùn)動(dòng)試驗(yàn)（CPET）測定的最大攝氧量（pVO2）變化以評(píng)價(jià)aficamten對(duì)癥狀性oHCM患者運(yùn)動(dòng)能力的影響。次要終點(diǎn)包括從基線至第12周和第24周堪薩斯城心肌病調(diào)查問卷-臨床綜合評(píng)分（KCCQ-CSS）的變化，紐約心臟協(xié)會(huì)（NYHA）心功能分級(jí)改善≥1級(jí)的患者比例，Valsalva動(dòng)作后左室流出道壓力階差（LVOT-G）的變化，Valsalva動(dòng)作后LVOT-G<30 mmHg的患者比例以及CPET期間總工作負(fù)荷的變化。SEQUOIA-HCM 預(yù)計(jì)將入組270 名患者，其中包括約 40 名中國患者，患者在接受標(biāo)準(zhǔn)治療之外，將以1:1的比例隨機(jī)接受aficamten或安慰劑治療。
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