中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)依庫(kù)珠單抗（Eculizumab）注射液（商品名：舒立瑞®，Soliris®）通過原液新產(chǎn)地的變更申請(qǐng)。作為我國(guó)已獲批用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）的處方藥物[1]，此次變更批準(zhǔn)標(biāo)志著依庫(kù)珠單抗作為阿斯利康中國(guó)市場(chǎng)罕見病藥物，向填補(bǔ)國(guó)內(nèi)該領(lǐng)域的空白邁進(jìn)關(guān)鍵一步，為相關(guān)罕見病領(lǐng)域的中國(guó)患者提供了新的治療選擇。
陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種慢性、進(jìn)行性、危及生命的血液系統(tǒng)罕見疾病，其特征是補(bǔ)體介導(dǎo)的血管內(nèi)溶血，潛在的造血功能衰竭以及血栓形成傾向，從而發(fā)生器官損傷甚至死亡。PNH全球患病率約為16-20/100萬[2]，目前推測(cè)中國(guó)的發(fā)病率在 1/10 萬左右[3]。該疾病好發(fā)于青壯年，77%的PNH患者在20-40歲發(fā)病。如果沒有有效的治療，PNH患者生存質(zhì)量差，且生存期短，5年死亡率達(dá)35%[4]。
非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）是由于機(jī)體補(bǔ)體系統(tǒng)過度反應(yīng)攻擊健康細(xì)胞，從而引發(fā)的補(bǔ)體介導(dǎo)的血栓性微血管病（CM-TMA）?；加羞@種極為罕見疾病的患者會(huì)在全身的小血管中形成血栓，導(dǎo)致腎 臟和其他重要器官突然出現(xiàn)危及生命的損傷。aHUS患病率約為7/100 萬3，起病急驟，且兒童發(fā)病率高于成人，約25%患兒在急性期死亡[5]。近50%aHUS患者可發(fā)展為終末期腎病（ESRD），死亡率達(dá)25%[6]。
作為獲批的C5補(bǔ)體抑制劑，依庫(kù)珠單抗通過選擇性抑制末端補(bǔ)體C5蛋白質(zhì)的激活來發(fā)揮作用。目前，依庫(kù)珠單抗在全球多個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批多個(gè)適應(yīng)癥[7]。一項(xiàng)為期26周的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的 TRIUMPH試驗(yàn)，評(píng)估了依庫(kù)珠單抗在伴有溶血的PNH患者中的安全性和有效性。研究結(jié)果表明，與安慰劑組患者相比，接受依庫(kù)珠單抗治療的患者溶血顯著改善，輸血需求減少[8]。此外，兩項(xiàng)關(guān)鍵研究C08-002及C08-003也證實(shí)了依庫(kù)珠單抗在aHUS治療中的安全性和有效性。C08-002研究結(jié)果表明，接受依庫(kù)珠單抗治療后，80%以上患者血小板計(jì)數(shù)恢復(fù)正常并能夠維持，88%患者達(dá)到無TMA事件狀態(tài)并能夠維持；C08-003研究中，接受依庫(kù)珠單抗治療26周后，80%患者達(dá)到無TMA事件狀態(tài)，腎功能也得到改善[9]。迄今為止，全球數(shù)據(jù)顯示依庫(kù)珠單抗的長(zhǎng)期安全性和耐受性良好[10],[11]。
蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任、國(guó)家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心常務(wù)副主任、中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)主任委員吳德沛教授表示："近年來，PNH在診治方面取得了新進(jìn)展，依庫(kù)珠單抗為控制溶血及實(shí)現(xiàn)患者長(zhǎng)期生存提供了新的選擇。同時(shí)，我們也十分期待中國(guó)PNH協(xié)作網(wǎng)的建設(shè)成立，這對(duì)于提升該疾病在我國(guó)的標(biāo)準(zhǔn)化治療意義重大。"
北京大學(xué)腎 臟病研究所所長(zhǎng)、中華醫(yī)學(xué)會(huì)腎 臟病學(xué)分會(huì)副主任委員趙明輝教授表示："aHUS患者持續(xù)存在系統(tǒng)性、危及生命和突發(fā)性并發(fā)癥的風(fēng)險(xiǎn)。作為中國(guó)唯一獲批治療aHUS的C5補(bǔ)體抑制劑，我們非常期待依庫(kù)珠單抗的上市，幫助患者改善癥狀，提高生活質(zhì)量。"
阿斯利康全球執(zhí)行副總裁，國(guó)際業(yè)務(wù)及中國(guó)總裁王磊表示："為了驅(qū)動(dòng)全球罕見病醫(yī)學(xué)發(fā)展，阿斯利康充分整合了瑞頌制藥在罕見病領(lǐng)域的優(yōu)勢(shì)資源，憑借自身的科學(xué)創(chuàng)新實(shí)力和在罕見病領(lǐng)域的前瞻性布局，正全力加速將全球罕見病創(chuàng)新藥品引進(jìn)中國(guó)，并積極推動(dòng)中國(guó)罕見病診療的本土化發(fā)展。我們很高興見證依庫(kù)珠單抗的這一里程碑，這也標(biāo)志著阿斯利康即將在中國(guó)迎來第一款罕見病藥物。未來，我們將繼續(xù)協(xié)同各地政府及合作伙伴，助力罕見病創(chuàng)新藥可及，支持建設(shè)健全罕見病診療生態(tài)體系，合力創(chuàng)造一個(gè)不再罕治的未來。"
2021年，阿斯利康收購(gòu)瑞頌制藥進(jìn)入罕見病領(lǐng)域，同年9月，在中國(guó)成立罕見病事業(yè)部。目前，阿斯利康罕見病研發(fā)已布局血液、腎 臟、中樞神經(jīng)系統(tǒng)、代謝、心血管、眼科六大疾病領(lǐng)域。未來還將引入多款新藥，涉及補(bǔ)體和非補(bǔ)體系統(tǒng)，逐步做到與全球同步研發(fā)。響應(yīng)國(guó)家對(duì)創(chuàng)新藥先行先試的號(hào)召，阿斯利康與海南博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局簽署"罕見病創(chuàng)新藥品先行先試戰(zhàn)略合作協(xié)議"，共同推進(jìn)罕見病創(chuàng)新藥早期用藥及創(chuàng)新藥引進(jìn)等項(xiàng)目。2022年6月，阿斯利康與青島市政府正式簽署合作備忘錄，計(jì)劃在青島設(shè)立以罕見病為主題的創(chuàng)新中心、生命科學(xué)創(chuàng)新園及產(chǎn)業(yè)基金，鏈接海內(nèi)外優(yōu)質(zhì)資源，共建具有廣泛影響力的罕見病創(chuàng)新生態(tài)高地。
聲明：本文涉及其他適應(yīng)癥并未在中國(guó)大陸獲批，阿斯利康不推薦任何未被批準(zhǔn)的藥品使用。
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