2022年09月25日，上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱“邦耀生物”）以線上、線下的會議形式成功召開“邦耀生物BRL-101項目1/2期研究者會議”，線下會議在上海紫竹萬怡酒店隆重舉行。
現(xiàn)場邦耀生物董事長劉明耀、CEO鄭彪、首席戰(zhàn)略官高楊、副總裁李大力&吳宇軒、醫(yī)學(xué)與臨床副總裁李偉等核心管理層領(lǐng)導(dǎo)，中南大學(xué)湘雅醫(yī)院徐雅靖、廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院賴永榕、南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院馮曉勤&許重遠、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院施均主任等多位參研中心專家代表以及昆翎醫(yī)藥相關(guān)負責人出席會議，共同見證了這一歷史性的時刻。
以患者為中心，邦耀生物"BRL-101"多中心1/2期注冊臨床研究啟動
本次的研究者會議是基于"評價單劑量靜脈輸注BRL-101治療輸血依賴型β-地中海貧血的安全性和有效性的1/2期臨床研究"舉辦，會議上由邦耀生物董事長劉明耀教授、CEO鄭彪博士、參研中心主要研究者代表中南大學(xué)湘雅醫(yī)院徐雅靖主任和廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院賴永榕主任致辭發(fā)言。
邦耀生物董事長劉明耀教授首先發(fā)表致辭，"回顧我們科研團隊從實驗室到如今注冊臨床的過程，很興奮可以看到BRL-101項目的多中心注冊臨床研究能夠正式開展，也非常感謝參與和支持這項研究的各位臨床專家、患者和患者家屬。一直以來，邦耀生物始終以 ‘以基因編輯引領(lǐng)創(chuàng)新，開發(fā)突破性療法，造福全人類'為企業(yè)使命，希望通過我們與多位臨床專家共同攜手，順利并加快推動此項臨床研究的產(chǎn)品落地，使BRL-101能夠早日惠及到更多的β-地中海貧血患者。"
對此，邦耀生物CEO鄭彪博士表示，"相信隨著各參研中心相繼啟動BRL-101的注冊性臨床試驗和首例患者的入組，我們朝著為輸血依賴型β-地中海貧血患者帶來一次性治愈療法的目標又更進了一步。邦耀生物作為一家全球最早進行基因編輯技術(shù)研發(fā)和應(yīng)用的企業(yè)之一，已擁有一批國際先進的科研團隊，未來我們將繼續(xù)立足公司日益完善的產(chǎn)業(yè)布局和全球化的研發(fā)布局，積極推進以基因編輯技術(shù)為基礎(chǔ)的、針對嚴重遺傳疾病、惡性腫瘤和自身免疫系統(tǒng)疾病的多條研發(fā)管線，為中國以及全球患者帶來更優(yōu)的治療選擇。"
隨后，中南大學(xué)湘雅醫(yī)院徐雅靖主任以及廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院賴永榕主任作為主要研究者代表發(fā)言。徐主任表示，聚焦目前地貧的治療現(xiàn)狀，同樣很高興能與邦耀生物團隊進行此次臨床合作，希望借助強大的基因編輯技術(shù)，以解決地貧傳統(tǒng)療法面臨的成本高、造血干細胞配型難等困境，從而為廣大地貧患者造福。賴主任同樣也表示，此前邦耀生物與中南大學(xué)湘雅醫(yī)院及中國人民解放軍聯(lián)勤保障部隊第九二三醫(yī)院合作的研究者發(fā)起的臨床試驗（IIT）已顯示出了非常好的臨床效果，6例IIT地貧患者全部擺脫輸血依賴1年以上，其中最長的2例病人脫離輸血依賴已超過2年?？梢哉f這一研究代表了國內(nèi)基因編輯技術(shù)在臨床轉(zhuǎn)化方面的突破性成果，從基礎(chǔ)到臨床轉(zhuǎn)化研究已處于國際領(lǐng)先水平。對比傳統(tǒng)療法，基因治療方案有望成為更惠及大眾的療法，同時也希望未來不只是聚焦地貧領(lǐng)域，基因編輯療法還能治療更多的其他罕見遺傳性疾病患者。
此外在本次會議上，各位專家代表圍繞以患者為中心，就本次臨床試驗的方案策略展開了激烈的探討和交流，也給予了很多具有建設(shè)性的指導(dǎo)建議；最后，由邦耀生物醫(yī)學(xué)與臨床副總裁李偉博士向在場嘉賓對邦耀生物公司和研究產(chǎn)品做了詳細介紹，并帶領(lǐng)所有嘉賓參觀邦耀生物上海總部大樓。相信本次研究者會議的順利召開，將為邦耀生物"BRL-101"開展的多中心1/2期注冊臨床研究提供不少的助力，勢必將會加快該產(chǎn)品的轉(zhuǎn)化與落地，從而讓地貧患者早日受惠。
關(guān)于β-地中海貧血
β-地中海貧血是一種遺傳性溶血性疾病，在世界范圍內(nèi)普遍流行，是最常見的單基因疾病之一。由于功能性β-珠蛋白嚴重缺乏，相當一部分患者需要定期輸血才能存活，從而導(dǎo)致輸血依賴型地中海貧血（TDT）。由于血液資源有限和鐵螯合劑成本高昂，國內(nèi)TDT患者僅有部分比例能維持規(guī)范輸血和規(guī)范去鐵治療，生存狀態(tài)堪憂，TDT患者的生存率明顯低于發(fā)達國家。
根據(jù)2021年5月最新發(fā)表的《中國地中海貧血藍皮書（2020）》數(shù)據(jù)顯示，地貧基因攜帶者約占全球3.45億人口，而中國內(nèi)地地貧基因攜帶者約有3000萬人，重型和中間型地貧患者人數(shù)在30萬左右，并且正以每年約10％的速度遞增。當前對于地貧傳統(tǒng)療法中，造血干細胞移植是唯一可以根治β-地中海貧血的方法，但費用昂貴，且配型極其困難，僅有少部分患者能獲得移植。如果可以將自體造血干細胞經(jīng)基因校正后回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，則可以解決造血干細胞來源不足及配型困難的問題，而CRISPR基因編輯技術(shù)的進展給這種治療策略提供了可能。
關(guān)于BRL-101
2022年8月16日，邦耀生物"BRL-101自體造血干祖細胞注射液"（ 管線代號：BRL-101）的臨床試驗申請（IND），正式取得中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）的批準。BRL-101，主要適應(yīng)癥為β-地中海貧血（地貧），是基于邦耀生物自主研發(fā)的造血干細胞平臺(ModiHSC®)開發(fā)的基因治療產(chǎn)品。
相比其它β-地貧基因療法動輒上千萬，邦耀生物造血干細胞基因療法則更為高效、便捷和安全，具有靶向性好、安全性高、作用范圍廣、治療效果顯著等優(yōu)勢，可以做到一次治療終身治愈；并且成本可極大降低，有望成為更惠及大眾的療法。目前，邦耀生物利用自主開發(fā)的基于基因編輯技術(shù)的造血干細胞平臺(ModiHSC®)在治療β0/β0型重度地貧患者的研究者發(fā)起的臨床試驗中已取得了良好的效果，全國范圍內(nèi)已成功幫助多例β地貧患者脫離輸血依賴。邦耀生物"BRL-101"多中心注冊性臨床試驗的開展，將為廣大輸血依賴型β地貧受試者帶來治愈的希望。
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