國家醫(yī)療保障局最新公告顯示，百時美施貴寶旗下全球首 個且目前唯一紅細(xì)胞成熟劑利布洛澤® （通用名"注射用羅特 西普")現(xiàn)已納入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2022年）》（以下簡稱"醫(yī)保目錄")，用于β-地中海貧血（以下簡稱“β-地貧”）成人患者的治療。這是首 款納入國家醫(yī)保目錄的β-地貧創(chuàng)新治療藥物，有望顯著減輕患者經(jīng)濟(jì)壓力，降低輸血負(fù)擔(dān)，為更多患者提供創(chuàng)新治療選擇。新版醫(yī)保目錄預(yù)計于2023年3月1日起實施，各地報銷流程及時間以當(dāng)?shù)卣鏋闇?zhǔn)。
作為全球首 個且目前唯一紅細(xì)胞成熟劑，利布洛澤®獲國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）優(yōu)先審評審批，于去年在國內(nèi)獲批上市，是十余年來首 個針對β-地貧無效造血的創(chuàng)新藥物。不同于傳統(tǒng)輸血及祛鐵治療，利布洛澤®通過促進(jìn)晚期紅細(xì)胞成熟，有效降低輸血依賴型β-地中海貧血患者的輸血負(fù)擔(dān)，同時顯著降低患者血清鐵蛋白，有望減少因鐵過載導(dǎo)致的臟器損傷和死亡風(fēng)險。目前，利布洛澤®已獲國際地貧聯(lián)盟（TIF）和中華醫(yī)學(xué)會血液學(xué)分會的雙重推薦，納入《2021輸血依賴型地中海貧血管理指南》和《中國輸血依賴型β地中海貧血診斷與治療指南（2022版）》（1A類推薦），成為該治療領(lǐng)域的全新標(biāo)準(zhǔn)治療。
此次納入醫(yī)保后，中國β-地貧患者長期未被滿足的治療需求將有望進(jìn)一步改善，為緩解社會血源緊張、改善患者生存質(zhì)量、節(jié)約關(guān)鍵醫(yī)療資源帶來積極意義，彰顯了創(chuàng)新藥物為患者及社會帶來的臨床和社會價值。
中華醫(yī)學(xué)會血液學(xué)分會主任委員、蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任吳德沛教授表示：“地中海貧血是一種具有高度遺傳性、致命性的重大疾病，成人患者以往一直面臨治療手段局限、經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)嚴(yán)重等問題。羅特 西普的上市有效填補(bǔ)了創(chuàng)新治療領(lǐng)域的空白，為患者對抗疾病提供了有力武器。在臨床治療中，實現(xiàn)‘用得上’和‘用得起’同步可及才能最大化患者獲益。羅特 西普納入醫(yī)保后，將更好地滿足患者的長期治療需求，大大減輕患者及其家庭的經(jīng)濟(jì)壓力。期待全國各地，特別是地貧高發(fā)地區(qū)能盡快推進(jìn)政策的落地，讓更多患者獲益。”
β-地中海貧血是一種由珠蛋白肽鏈基因突變或缺失引起的遺傳性血液疾病[1]，全球β-地貧基因攜帶者約8-9億，占世界人口約1.5%[2]。在我國，廣西、廣東、福建、湖南、云南、貴州、四川等地是地貧高發(fā)地區(qū)。作為一種常染色體隱性遺傳病，若夫妻雙方均為地貧基因攜帶者，其下一代約有25%的可能患有重型地貧。資料顯示，中國輸血依賴型β-地貧成人患者約占全球可追蹤成人患者數(shù)的30%[3]。相較于地貧患兒，重型成人患者往往在治療手段、治療依從性、經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)、生命質(zhì)量等維度面臨嚴(yán)重挑戰(zhàn)，輸血困難、祛鐵不規(guī)范、經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)沉重等問題使得部分患者無法完成規(guī)范化治療，導(dǎo)致并發(fā)癥的發(fā)生和預(yù)期壽命的減少[4]。全球首 個紅細(xì)胞成熟劑利布洛澤®的獲批為中國成人地貧患者減輕輸血負(fù)擔(dān)，提高生活質(zhì)量帶來了新的選擇。經(jīng)估算，對治療應(yīng)答的中國患者年輸血量有望降低約57%[5]，部分健康相關(guān)生活質(zhì)量評分得以改善，并發(fā)癥治療費用相應(yīng)減少。而此次納入醫(yī)保后，將有望更好地滿足患者的長期治療需求，幫助更多β-地貧成人患者獲益于創(chuàng)新治療。
百時美施貴寶副總裁、中國及亞洲區(qū)域市場總經(jīng)理、中國區(qū)總裁陳思淵女士表示，“百時美施貴寶深耕中國40年，一直以來，我們始終聚焦于臨床亟需且未被滿足的嚴(yán)重疾病領(lǐng)域，通過引領(lǐng)科學(xué)，改變患者生命。得益于國家創(chuàng)新藥物審評審批制度和醫(yī)保政策的不斷深化及改革，創(chuàng)新性藥物的臨床可及性得到大幅提高。利布洛澤®在商業(yè)上市7個月后即被納入國家醫(yī)保目錄，體現(xiàn)了中國政府在推動創(chuàng)新、提高患者可及中的重要作用，也彰顯了國家對創(chuàng)新藥物價值的認(rèn)可。未來，百時美施貴寶將一如既往地踐行我們的承諾，通過與支付方、臨床專家和衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)家的協(xié)作，在中國多層次醫(yī)療保障體系中提高患者對于創(chuàng)新藥物的可及性。”
[1] 珠蛋白生成障礙性貧血
[2] P1. Colah R, 2010
[3] PubMed, Celgene materials, Orphanet J Rare Dis. 2010; 1. Early launch countries
[4] 《中國重型β-地中海貧血成人患者疾病經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)報告》
[5] Ali T. Taher, et al. Presented at the 26th EHA, 2021, EP1304
[6] 境外臨床研究中1個單位紅細(xì)胞為200-350ml濃縮紅細(xì)胞，應(yīng)根據(jù)中國的臨床實踐進(jìn)行換算
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