3款1類新藥獲批臨床！涉及功楚生物、齊魯制藥、必貝特

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作者：一葉蓮心來源：藥渡Daily

2023-02-09

2023年2月7日，根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）最新數(shù)據(jù)顯示，CDE官網(wǎng)新增了8條的臨床默示許可信息。經(jīng)過梳理，其中有3款1類新藥在國內(nèi)獲批臨床，適應(yīng)癥涉及實體瘤和原發(fā)性膽汁性膽管炎。

來源：CDE官網(wǎng)

STRIP1靶點溶瘤病毒新藥

GC001溶瘤痘苗病毒注射液

GC001溶瘤痘苗病毒注射液是杭州功楚生物自主開發(fā)的一款溶瘤病毒1類新藥，這是該藥在國內(nèi)首次獲批臨床，擬開展用于晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤的臨床研究。“GC001溶瘤痘苗病毒”是功楚生物第一款申報臨床的新藥，對公司發(fā)展具有非常重要的意義。

溶瘤病毒（oncolytic viruses, OVs）是一類天然或經(jīng)基因改造的病毒，能夠特異性感染并殺傷腫瘤細胞，同時保留正常細胞不受破壞。近年來，溶瘤病毒研究的融資熱度不斷上漲，如CG Oncology公司以1.2億美元進入E輪融資，Replimune公司也為其臨床試驗籌得2億資金等。

“GC001溶瘤痘苗病毒”是基于STRIP1靶點的創(chuàng)新溶瘤病毒產(chǎn)品，紋蛋白互作蛋白1（STRIP1）是紋蛋白互作磷酸酶與激酶復(fù)合體中的成分之一。前期研究中，STRIP1已顯示出調(diào)控腫瘤細胞病毒防御應(yīng)答的潛力。功楚生物的溶瘤痘苗病毒oncoVV-STP1 shRNA在實驗中顯示出促進U87MG和SW20細胞凋亡的能力，并顯著延長荷瘤小鼠存活時間。

國內(nèi)已經(jīng)有超過20款溶瘤病毒療法進行了CDE申報，恒瑞、天士力、上海醫(yī)藥、李氏大藥廠大藥廠、樂普醫(yī)療、養(yǎng)生堂等產(chǎn)業(yè)資本紛紛出手布局，這其中既有龍頭醫(yī)藥企業(yè)又有醫(yī)藥流通企業(yè)，還有保健品企業(yè)，足以證明溶瘤病毒這一賽道的吸引力和發(fā)展前景。期待該“GC001溶瘤痘苗病毒”在該賽道的后續(xù)表現(xiàn)，為國內(nèi)患者帶來新的希望。

1類抗腫瘤新藥

QLS12004片

QLS12004片是齊魯制藥開發(fā)的一款抗腫瘤1類新藥，這是該藥在國內(nèi)首次申報臨床，擬開展用于晚期實體瘤的臨床研究。目前QLS12004靶點尚未公布，期待后續(xù)公司披露更多信息。

2023年開年來，齊魯制藥新藥領(lǐng)域迎來了多項進展，其中有2款1類新藥提交了IND申請，分別是QLH12002片和QLP2117注射液。齊魯制藥是國內(nèi)非常成功的一家由仿制藥企往創(chuàng)新藥企轉(zhuǎn)型的企業(yè)，目前有超過30款1類新藥在研，同時齊魯制藥也是擁有仿制藥一致性評價品種最多的藥企，仿創(chuàng)兩手抓，兩手都硬，未來發(fā)展?jié)摿Σ豢晒懒俊?/p>

高活性泛PPAR激動劑

BEBT-503膠囊

BEBT-503膠囊是是廣州必貝特自主開發(fā)的一款高活性泛PPAR激活劑，本次臨床默示許可適應(yīng)癥為原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）。此前，BEBT-503獲得了開展治療2型糖尿病合并非酒精性脂肪肝?。∟ASH）的臨床批件。

PPARs包括三種亞型：PPARα、PPARβ/δ和PPARγ，控制著許多細胞內(nèi)的代謝過程。PPARα主要調(diào)節(jié)脂肪酸的運輸、酯化和氧化；PPARβ/δ主要與脂肪酸的氧化和葡萄糖攝取有關(guān)；PPARγ主要調(diào)節(jié)脂肪細胞的分化、脂質(zhì)儲存和胰島素敏感性。三種亞型功能上既有重疊，也存在差異。若是能開發(fā)出一類化合物能同時激活PPAR三個受體亞型，就有可能實現(xiàn)三者在控制血糖、血脂和能量代謝紊方面的綜合作用，且能緩解單受體PPAR激活劑帶來的副作用。BEBT-503屬于泛PPAR激活劑，在原發(fā)性膽汁性膽管炎和NASH等肝膽疾病中有這非常不錯的治療潛力。

PBC是一種肝臟的自身免疫性疾病，在我國PBC患者基數(shù)很大，40歲以上女性群體的的患病率約為千分之一，在美國也約有13.3萬人患病,。目前尚無治愈方法，醫(yī)療護理的重點是疾病管理。PBC可導(dǎo)致肝組織的不可逆損傷和瘢痕形成，最終需要肝移植。期待BEBT-503能夠為這一缺少有效治療手段的患者帶來新的治療選擇。

目前BEBT-503已經(jīng)在澳大利亞開展I 期臨床，這是一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估健康受試者單次遞增劑量（SAD）和多次遞增劑量（MAD）的安全性、耐受性和藥代動力學(xué)。在臨床前NASH和糖尿病合并NASH模型中，BEBT-503可以顯著降低血糖水平、改善糖耐受和脂質(zhì)代謝、控制肝臟炎癥，抑制纖維化，并顯示出良好的安全性。相信BEBT-503在人體試驗研究中，也會有亮眼的臨床數(shù)據(jù)。