本周，審評(píng)審批方面，并沒(méi)有特別讓人驚喜的消息，但諾和諾德血友病A長(zhǎng)效療法國(guó)內(nèi)申報(bào)上市以及仁會(huì)生物貝那魯肽減肥適應(yīng)癥獲批值得關(guān)注，另一邊，F(xiàn)DA拒絕受理trigriluzole上市申請(qǐng)也讓人遺憾；研發(fā)方面，也有讓人遺憾的事情，病毒載體RSV疫苗Ⅲ期臨床失?。唤灰准巴度谫Y方面，重大進(jìn)展不多，Alnylam與羅氏達(dá)成戰(zhàn)略協(xié)議，開(kāi)發(fā)和商業(yè)化Zilebesiran；政策方面，CDE發(fā)布《細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品臨床相關(guān)溝通交流技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》。

       本期盤(pán)點(diǎn)包括審評(píng)審批、研發(fā)、交易及投融資和政策4大板塊，統(tǒng)計(jì)時(shí)間為7.24-7.28，包含28條信息。

       審評(píng)審批

       NMPA

       上市

       批準(zhǔn)

       1、7月27日，NMPA官網(wǎng)顯示，仁會(huì)生物1類治療用生物制品貝那魯肽注射液新適應(yīng)癥獲批上市，用于減重，注射頻率為一日三次。這是國(guó)內(nèi)首 個(gè)原研減肥新藥。貝那魯肽是一款全人源GLP-1類藥物，2016年12月，貝那魯肽首次獲批上市，用于成人2型糖尿病患者控制血糖或單用****血糖控制不佳的患者。

       2、7月27日，NMPA官網(wǎng)顯示，正大天晴3.3類治療用生物制品注射用曲妥珠（TQ-B211、商品名：賽妥）獲批上市，用于治療HER2陽(yáng)性早期乳腺癌、轉(zhuǎn)移性乳腺癌及轉(zhuǎn)移性胃癌。該藥成為繼復(fù)宏漢霖的漢曲優(yōu)、博銳生物的安瑞澤后，國(guó)內(nèi)第3款獲批上市的曲妥珠生物類似藥。

       申請(qǐng)

       3、7月25日，CDE官網(wǎng)顯示，諾和諾德3.1類治療用生物制品注射用培圖羅凝血素α（turoctocog alfa pegol、商品名：Esperoct）申報(bào)上市，預(yù)測(cè)用于治療A型血友病。Turoctocog alfa pegol是諾和諾德基于Turoctocog alfa（注射用重組人凝血 因子Ⅷ，商品名：Novoeight）開(kāi)發(fā)的另一款長(zhǎng)效重組凝血因子Ⅷ（FⅧ），于2019年2月在美國(guó)獲批上市。

       4、7月26日，CDE官網(wǎng)顯示，智飛生物全資子公司智飛龍科馬生物3.3類預(yù)防用生物制品四價(jià)流感病毒 裂解疫苗申報(bào)上市，擬用于預(yù)防本病毒株引起的流行性感冒。該疫苗系用WHO推薦的病毒株A型H1N1、A型H3N2、B型Victoria流感和B型Yamagata系分別接種雞胚，經(jīng)培養(yǎng)、收獲病毒液、病毒滅活、純化、裂解后制成，包括兒童型和成人型兩種劑型。

       5、7月26日，CDE官網(wǎng)顯示，上海生物制品研究所3.3類治療用生物制品貝伐珠單抗注射液申報(bào)上市。貝伐珠單抗是一款抗血管內(nèi)皮 生長(zhǎng)因子（VEGF）單抗注射液，原研為羅氏的安維汀（Avastin），已在全球獲批用于治療多項(xiàng)實(shí)體瘤。

       臨床

       批準(zhǔn)

       6、7月24日，CDE官網(wǎng)顯示，阿斯利康1類治療用生物制品eplontersen注射液獲批臨床，擬用于治療遺傳型和野生型轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌?。ˋTTR-CM）成人患者，以減少心血管死亡和心血管相關(guān)住院。eplontersen是采用Ionis反義寡核苷酸配體偶聯(lián)（LICA）技術(shù)開(kāi)發(fā)的一款A(yù)SO藥物。

       7、7月25日，CDE官網(wǎng)顯示，銀諾醫(yī)藥1類治療用生物制品蘇帕魯肽注射液（Supaglutide）獲批臨床，擬用于治療肥胖癥。蘇帕魯肽是一款人源化長(zhǎng)效GLP-1受體激動(dòng)劑，正在開(kāi)展2型糖尿病，肥胖和NASH等代謝病領(lǐng)域的臨床試驗(yàn)。

       8、7月25日，CDE官網(wǎng)顯示，晶核生物1類化藥镥[177Lu]JH020002注射液獲批臨床，擬用于治療前列腺特異性膜抗原（PSMA）陽(yáng)性的轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌（mCRPC）成年患者。該藥是一款靶向PSMA的放 射 性核素療法（TRT）。

       9、7月25日，CDE官網(wǎng)顯示，信致醫(yī)藥1類治療用生物制品BBM-H803注射液獲批臨床，擬用于治療A型血友病。BBM-H803注射液是信念醫(yī)藥研發(fā)的腺相關(guān)病毒（AAV）基因治療藥物，通過(guò)靜脈給藥將凝血因子Ⅷ基因?qū)胙巡患者體內(nèi)，從而提高并長(zhǎng)期維持患者體內(nèi)凝血因子水平。

       10、7月26日，CDE官網(wǎng)顯示，諾誠(chéng)健華1類化藥zurletrectinib（ICP-723）獲批臨床，擬用于治療攜帶NTRK基因融合陽(yáng)性的晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤，包括乳腺癌、結(jié)直腸癌、肺癌、甲狀腺癌、肉瘤等，以及對(duì)第一代TRK抑制劑產(chǎn)生耐藥的兒童患者（2周歲到12周歲）。該藥是一種第二代泛原肌球蛋白受體激酶（TRK）小分子抑制劑。

       11、7月27日，CDE官網(wǎng)顯示，明慧醫(yī)藥1類化藥MH004乳膏獲批臨床，用于治療非節(jié)段型白癜風(fēng)。MH004乳膏的活性成分為一種JAK抑制劑，目前，MH004乳膏已完成一項(xiàng)針對(duì)特應(yīng)性皮炎的Ⅱ期臨床試驗(yàn)并取得積極結(jié)果。

       12、7月27日，CDE官網(wǎng)顯示，貝達(dá)藥業(yè)1類化藥EYP-1901玻璃體內(nèi)植入劑獲批臨床，擬用于治療病理性近視脈絡(luò)膜新生血管（pmCNV）。EYP-1901將伏羅尼布和Durasert技術(shù)相結(jié)合開(kāi)發(fā)的全新玻璃體內(nèi)植入劑，伏羅尼布是新一代VEGFR/PDGFR抑制劑。2022年5月，貝達(dá)藥業(yè)與EyePoint簽訂協(xié)議獲得相關(guān)權(quán)益。

       13、7月27日，CDE官網(wǎng)顯示，先聲藥業(yè)1類化藥SIM0278注射液獲批臨床，擬用于治療中重度特應(yīng)性皮炎。SIM0278是基于其自有蛋白質(zhì)工程技術(shù)平臺(tái)開(kāi)發(fā)的一種Treg偏好型IL-2融合蛋白（IL-2 mu-Fc），先聲藥業(yè)與Almirall達(dá)成一項(xiàng)近5億美元的海外獨(dú)家授權(quán)合作。

       14、7月27日，CDE官網(wǎng)顯示，邦耀生物1類治療用生物制品靶向CD19基因修飾的異體嵌合抗原受體T細(xì)胞注射液（BRL-301）獲批臨床，擬用于治療急性淋巴細(xì)胞白血病。BRL-301是基于邦耀生物通用型細(xì)胞平臺(tái)（TyUCell）開(kāi)發(fā)的全新一代UCAR-T產(chǎn)品。

       申請(qǐng)

       15、7月26日，CDE官網(wǎng)顯示，正大天晴1類化藥TQA3038注射液申報(bào)臨床，擬用于治療慢性乙型肝炎。TQA3038是正大天晴自主研發(fā)的一種靶向乙型肝炎病毒（HBV）的小干擾RNA（siRNA）藥物。

       16、7月26日，CDE官網(wǎng)顯示，四環(huán)醫(yī)藥子公司惠升生物3.3類治療用生物制品德谷胰島素利拉魯肽注射液申報(bào)臨床，擬用于治療2型糖尿病。該產(chǎn)品是國(guó)內(nèi)藥企申報(bào)的第3款德谷胰島素利拉魯肽生物類似藥。德谷胰島素利拉魯肽原研（商品名：IDegLira）由諾和諾德開(kāi)發(fā)，于2021年10月，IDegLira在中國(guó)獲批上市，商品名為諾和益。

       17、7月26日，CDE官網(wǎng)顯示，Keros Therapeutics、翰森生物1類治療用生物制品HS-20106注射液申報(bào)臨床，擬用于治療骨髓增生異常綜合征和骨髓纖維化患者的無(wú)效造血。KER-050屬于激活素受體ⅡA型（ActRⅡA）融合蛋白，旨在選擇性抑制TGF-β配體，包括激活素A。

       優(yōu)先審評(píng)

       18、7月24日，CDE官網(wǎng)顯示，科笛生物的鹽酸米諾環(huán)素泡沫劑擬納入優(yōu)先審評(píng)，用于9歲及以上兒童和成人患者的非結(jié)節(jié)性中度至重度尋常痤瘡炎癥性病變的局部治療。這是該公司自Foamix授權(quán)引進(jìn)的一款外用4%米諾環(huán)素泡沫劑（CU-10201），美國(guó)FDA已于2019年批準(zhǔn)該產(chǎn)品用于治療中度至重度尋常痤瘡。

       突破性療法

       19、7月24日，CDE官網(wǎng)顯示，正大天晴1類化藥Lanifibranor片擬納入突破性療法，用于治療伴有肝纖維化的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的成人患者。lanifibranor是Inventiva開(kāi)發(fā)的一款中效且均衡、可每日1次口服的小分子泛過(guò)氧化物酶體增殖物活化受體（PPAR）激動(dòng)劑，2022年9月，正大天晴與Inventiva達(dá)成協(xié)議獲得相關(guān)權(quán)益。

       20、7月24日，CDE官網(wǎng)顯示，禮來(lái)2.2類治療用生物制品Mirikizumab注射液擬納入突破性療法，用于治療中重度活動(dòng)性克羅恩?。–D）成人患者。Mirikizumab是一款靶向IL-23p19亞基的單抗，目前開(kāi)發(fā)的適應(yīng)癥包括潰瘍性結(jié)腸炎、克羅恩病、斑塊狀銀屑病。2023年3月，該藥物首次獲得日本厚生勞動(dòng)?。∕HLW）批準(zhǔn)上市。

       FDA

       上市

       申請(qǐng)

       21、7月25日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，勃林格殷格翰的尼達(dá)尼布（nintedanib、商品名：Ofev）新適應(yīng)癥申報(bào)上市，用于治療6至17歲兒童和青少年纖維化間質(zhì)性肺病 。尼達(dá)尼布是一款多靶點(diǎn)酪氨酸激酶抑制劑，同時(shí)靶向VEGFR、FGFR和PDGFR。目前，尼達(dá)尼布已獲批4項(xiàng)適應(yīng)癥，分別為特發(fā)性肺纖維化、非小細(xì)胞肺癌、硬皮病相關(guān)間質(zhì)性肺病、進(jìn)行性纖維化間質(zhì)性肺病。

       22、7月27日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，Biohaven用于治療脊髓小腦性共濟(jì)失調(diào)（SCA）的trigriluzole新藥申請(qǐng)（NDA）被拒絕。理由是trigriluzole治療SCA的Ⅲ期BHV4157-206研究未達(dá)主要終點(diǎn)。Trigriluzole是一款第三代興奮性氨基酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白2（EAAT2）調(diào)節(jié)劑。

       研發(fā)

       臨床數(shù)據(jù)

       23、7月22日，Bavarian Nordic宣布，MVA-BN RSV在Ⅲ期VANIR研究中未能顯著降低下呼吸道疾?。↙RTD）的發(fā)生率，因此決定終止該產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)計(jì)劃，并結(jié)束與優(yōu)銳醫(yī)藥的合作關(guān)系。MVA-BN RSV是一款以MVA-BN為載體的RSV疫苗，2022年3月，優(yōu)銳醫(yī)藥以2.25億美元的總交易額獲得該疫苗的中國(guó)、韓國(guó)、東南亞國(guó)家權(quán)益。

       24、7月24日，Syndax Pharmaceuticals、Incyte共同宣布，Axatilimab在既往接受過(guò)二線及以上治療后疾病進(jìn)展的慢性移植物抗宿主?。℅VHD）成人和兒童患者中的Ⅱ期AGAVE-201研究取得積極關(guān)鍵數(shù)據(jù)。Axatilimab是一種靶向集落刺激因子-1受體（CSF-1R）的單抗。

       25、7月25日，歌禮制藥宣布，恩沃利單抗聯(lián)合西達(dá)本胺用于人類免疫缺陷病毒（HIV）感染功能性治愈的Ⅱ臨床取得積極關(guān)鍵數(shù)據(jù)。恩沃利單抗是康寧杰瑞研發(fā)的抗PD-L1單域抗體Fc融合蛋白注射液，西達(dá)本胺是微芯生物研發(fā)的亞型選擇性組蛋白去乙?；福℉DAC）口服抑制劑。

       26、7月27日，恒瑞醫(yī)藥宣布，PD-L1單抗阿得貝利單抗（商品名：艾瑞利）單藥用于新輔助治療局部晚期可切除食管鱗癌的Ⅰb期結(jié)果積極。結(jié)果顯示，局部晚期可切除食管鱗癌（ESCC）接受阿得貝利單抗單藥兩周期新輔助治療序貫手術(shù)，安全性良好，主要病理緩解（MPR）率為24%，病理完全緩解（pCR）率為8%，2年總生存期（OS）率為92%，2年無(wú)復(fù)發(fā)生存期（RFS）率達(dá)100%。

       交易及投融資

       27、7月24日，Alnylam宣布，與羅氏達(dá)成戰(zhàn)略協(xié)議，開(kāi)發(fā)和商業(yè)化Alnylam的Zilebesiran，用于治療高血壓。Zilebesiran是一款靶向肝 臟表達(dá)血管緊張素原（AGT）的RNAi藥物，目前處于Ⅱ期開(kāi)發(fā)階段。

       政策

       28、7月25日，CDE發(fā)布了《細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品臨床相關(guān)溝通交流技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》，以增進(jìn)申請(qǐng)人對(duì)細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品臨床研發(fā)要素的理解，便于申請(qǐng)人準(zhǔn)備臨床相關(guān)溝通交流申請(qǐng)時(shí)的資料，提高溝通交流效率。征求意見(jiàn)時(shí)限為自發(fā)布之日起1個(gè)月。