本周熱點(diǎn)很多，其中最值得關(guān)注的就是國家藥品監(jiān)督管理局換了掌舵人，李利被任命為國家藥品監(jiān)督管理局局長。同時(shí)，每個(gè)版塊也有不少值得關(guān)注的點(diǎn)。審評審批方面，石藥集團(tuán)1類新藥納魯索拜單抗獲批上市以及海南賽樂敏生物1類新藥舒西利單抗注射液申報(bào)上市均值得關(guān)注。此外，兩款CAR-T產(chǎn)品獲FDA授予孤兒藥資格，也值得一看。研發(fā)方面，阿斯利康啟動(dòng)兩個(gè)C5補(bǔ)體抑制劑的Ⅲ期國際多中心臨床。交易及投融資方面，百時(shí)美施貴寶引進(jìn)澤納仕生物創(chuàng)新雙抗，預(yù)付款高達(dá)5000萬美元。上市方面，宜明昂科正式在港交所上市。

       本期盤點(diǎn)包括審評審批、研發(fā)、交易及投融資、上市和其他5大板塊，統(tǒng)計(jì)時(shí)間為9.4-9.8，包含22條信息。

       審評審批

       NMPA

       上市

       批準(zhǔn)

       1、9月6日，NMPA官網(wǎng)顯示，石藥集團(tuán)子公司津曼特生物1類治療用生物制品納魯索拜單抗注射液（JMT103、商品名：津立生）附條件批準(zhǔn)上市，用于治療不可手術(shù)切除或手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重功能障礙的骨巨細(xì)胞瘤成人患者。納魯索拜單抗為重組全人源抗核因子-κB受體活化因子配體（RANKL）單抗。

       2、9月7日，NMPA官網(wǎng)顯示，綠葉制藥2.2類化藥注射用醋酸戈 舍 瑞 林緩釋微球（商品名：百拓維）新適應(yīng)癥獲批，用于可用激素治療的絕經(jīng)前期及圍絕經(jīng)期婦女的乳腺癌患者。該藥是全球首 個(gè)且目前唯一獲批上市的戈 舍 瑞 林微球制劑。

       申請

       3、9月5日，CDE官網(wǎng)顯示，海南賽樂敏生物1類治療用生物制品舒西利單抗注射液申報(bào)上市，預(yù)測用于治療類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎（RA）。舒西利單抗是一款針對獨(dú)特的B細(xì)胞靶點(diǎn)CD22的單抗，也是國內(nèi)首 款申報(bào)上市的CD22單抗。

       4、9月5日，CDE官網(wǎng)顯示，默沙東3.1類預(yù)防用生物制品九價(jià)人乳頭瘤病毒疫苗（釀酒酵母）新適應(yīng)癥申報(bào)上市。該疫苗是一款使用重組釀酒酵母CANADE3C-5（菌株1895）分別表達(dá)重組人乳頭瘤病毒（HPV）6、11、16、18、31、33、45、 52和58型L1蛋白的病毒樣顆粒（VLP），經(jīng)純化，添加鋁佐劑制成的九價(jià)疫苗。

       5、9月6日，CDE官網(wǎng)顯示，瓔黎藥業(yè)1類化藥林普利塞片新適應(yīng)癥申報(bào)上市，擬用于治療復(fù)發(fā)和/或難治性外周T細(xì)胞淋巴瘤（R/R PTCL）患者，這是林普利塞第2項(xiàng)申報(bào)上市的適應(yīng)癥。該藥是一款靶向PI3Kδ的高選擇性小分子抑制劑，已附條件批準(zhǔn)，用于既往接受過至少兩種系統(tǒng)性治療的復(fù)發(fā)或難治濾泡性淋巴瘤成人患者。

       6、9月7日，CDE官網(wǎng)顯示，榮昌生物1類治療用生物制品注射用泰它西普（RC18、商品名：泰愛）新適應(yīng)癥申報(bào)上市，預(yù)測用于治療類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎（RA）。泰它西普是一種新型的TACI和人類免疫球蛋白G（IgG）Fc部分的重組融合蛋白（TACI-Fc），能夠同時(shí)抑制BLyS和APRIL。

       臨床

       批準(zhǔn)

       7、9月4日，CDE官網(wǎng)顯示，德昇濟(jì)醫(yī)藥1類治療用生物制品注射用D3L-001獲批臨床，擬用于治療HER2陽性晚期實(shí)體瘤。這是一款靶向HER2和CD47的雙特異性抗體，此前已在美國獲批臨床。

       申請

       8、9月6日，CDE官網(wǎng)顯示，安進(jìn)1類治療用生物制品AMG133申報(bào)臨床，擬用于治療超重或肥胖。AMG133是一款first-in-class的雙特異性抗體多肽偶聯(lián)物，針對肥胖適應(yīng)癥，只需每4周皮下注射1次。

       優(yōu)先審評

       9、9月6日，CDE官網(wǎng)顯示，中帥藥業(yè)的鹽酸右哌甲酯緩釋膠囊擬納入優(yōu)先審評，用于治療注意缺陷多動(dòng)障礙（ADHD，俗稱多動(dòng)癥）。鹽酸右哌甲酯緩釋膠囊是一種哌甲酯外消旋的d-蘇式對映體，也是通過抑制去甲腎上腺素和多巴胺的再攝取而起作用。

       突破性治療

       10、9月5日，CDE官網(wǎng)顯示，恒瑞醫(yī)藥1類治療用生物制品注射用SHR-A1811擬納入突破性治療品種，用于治療HER2陽性晚期結(jié)直腸癌。SHR-A1811是一款靶向HER2的抗體偶聯(lián)藥物（ADC），該藥此前已經(jīng)三次被納入突破性治療品種，分別用于治療：HER2陽性的復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性乳腺癌、HER2低表達(dá)的復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性乳腺癌、HER2突變的晚期非小細(xì)胞肺癌。

       11、9月7日，CDE官網(wǎng)顯示，和正醫(yī)藥1類化藥HZ-A-018膠囊擬納入突破性治療品種，用于治療復(fù)發(fā)或難治性原發(fā)性中樞神經(jīng)系統(tǒng)淋巴瘤。HZ-A-018是一種高選擇性和高血腦屏障滲透性的口服小分子BTK抑制劑。

       FDA

       上市

       申請

       12、9月6日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，羅氏旗下基因泰克的珂羅利單抗（crovalimab）申報(bào)上市，擬用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）。若順利獲批，該藥將成為首 款治療PNH的每月僅需用藥一次的皮下制劑，并且患者可自行給藥。珂羅利單抗屬于一種新型可循環(huán)、靶向補(bǔ)體C5的單抗。

       孤兒藥資格

       13、9月5日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，易慕峰的IMC008被授予孤兒藥資格，用于治療胰 腺癌患者。此前，該產(chǎn)品已獲得FDA授予治療胃癌的孤兒藥資格。IMC008是基于SNR技術(shù)平臺(tái)研發(fā)的新一代自體CAR-T產(chǎn)品。

       14、9月6日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，森朗生物的SENL101自體T細(xì)胞注射液被授予孤兒藥資格，用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性T淋巴母細(xì)胞淋巴瘤/白血病（T-LBL/ALL）。SENL101自體T細(xì)胞注射液正是一款基于CD7納米抗體的CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品，主要針對CD7陽性T細(xì)胞起源的淋巴造血系統(tǒng)惡性腫瘤。

       研發(fā)

       臨床狀態(tài)

       15、9月6日，藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)顯示，禮來登記了Orforglipron（LY3502970）治療合并肥胖或超重的2型糖尿病患者的Ⅲ期臨床試驗(yàn)（ATTAIN-2）。Orforglipron是中外制藥開發(fā)的一種可口服的小分子GLP-1R激動(dòng)劑。2018年9月，禮來與中外制藥達(dá)成許可協(xié)議，獲得全球開發(fā)權(quán)和商業(yè)化權(quán)。

       16、9月7日，藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)顯示，阿斯利康啟動(dòng)了Ravulizumab注射液預(yù)防體外心肺循環(huán)時(shí)慢性腎病患者的嚴(yán)重腎 臟不良事件的Ⅲ期國際多中心臨床試驗(yàn)。Ravulizumab是Alexion開發(fā)的一款長效C5補(bǔ)體抑制劑，每8周靜脈給藥一次就可以有效控制溶血的發(fā)生。

       17、9月7日，藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)顯示，阿斯利康啟動(dòng)了Gefurulimab（ALXN1720）注射液治療全身型重癥肌無力的Ⅲ期國際多中心臨床試驗(yàn)。Gefurulimab是一款第三代C5補(bǔ)體抑制劑，為一款雙特異性迷你抗體，有望成為每周一次、由患者自我給藥的皮下注射療法。

       臨床數(shù)據(jù)

       18、9月4日，Seagen和Genmab共同宣布，tisotumab vedotin（Tivdak）治療復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性宮頸癌成人患者的Ⅲ期臨床試驗(yàn)（innovaTV 301）達(dá)到了總生存期（OS）主要終點(diǎn)。研究者評估的無進(jìn)展生存期（PFS）和客觀緩解率（ORR）關(guān)鍵次要終點(diǎn)也顯示出了統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的改善，安全性方面未出現(xiàn)新的安全信號(hào)。Tivdak是一款A(yù)DC藥物。

       19、9月7日，羅氏和Alnylam共同宣布，Zilebesiran作為單藥治療輕度至中度高血壓成人患者的Ⅱ期臨床試驗(yàn)（KARDIA-1）達(dá)到了主要終點(diǎn)。Zilebesiran是靶向肝 臟表達(dá)血管緊張素原（AGT）的在研RNAi療法。

       交易及投融資

       20、9月6日，澤納仕生物與百時(shí)美施貴寶宣布簽訂許可和合作協(xié)議，在中國臺(tái)灣和中國香港地區(qū)，以及日本、韓國、新加坡和澳大利亞等地開發(fā)obexelimab并將其商業(yè)化。Obexelimab注射液是一種試驗(yàn)性雙功能、非溶細(xì)胞、人源化單抗，可結(jié)合CD19和FcγRⅡb來抑制B譜系細(xì)胞活性，模擬抗原-抗體復(fù)合物的作用。

       上市

       21、9月5日，宜明昂科正式在港交所上市。該公司成立于2015年，董事長兼首席執(zhí)行官為田文志博士，目前已開發(fā)出包含14款創(chuàng)新候選藥物的在研管線，并有8個(gè)正在進(jìn)行的臨床項(xiàng)目，包括新一代CD47靶向分子及基于CD47的雙特異性分子等。

       其他

       22、9月6日，國務(wù)院發(fā)布任免通知，任命李利為國家藥品監(jiān)督管理局局長；免去焦紅（女）的國家藥品監(jiān)督管理局局長職務(wù)。