本周，大熱點沒有，小熱點有些。首先看審評審批方面，最值得拎出來講的就是諾華重磅偏頭痛新藥依瑞奈尤單抗獲批上市，同時賽諾菲的度普利尤單抗和復(fù)宏漢霖的斯魯利單抗均有新適應(yīng)癥獲批；其次看研發(fā)方面，國產(chǎn)口服阿爾茨海默病新藥琥珀八氫氨吖啶片Ⅲ期研究成功，即將申報上市；再次看交易及投融資方面，Orionis Biosciences與基因泰克就Orionis分子膠療法達(dá)成合作，總交易額或超20億美元；最后看其他，第二批罕見病目錄公布，新增86個病種。

       本周期盤點包括審評審批、研發(fā)、交易及投融資和其他4大板塊，統(tǒng)計時間為9.18-9.22，包含23條信息。

       審評審批

       NMPA

       上市

       批準(zhǔn)

       1、9月19日，NMPA官網(wǎng)顯示，歐加隆的依折麥布阿托伐他汀鈣片(Ⅰ)/(Ⅱ)（商品名：益立妥）獲批上市，用于治療高膽固醇血癥和純合子型家族性高膽固醇血癥（HoFH）。依折麥布阿托伐他汀鈣片是依折麥布與阿托伐他汀的固定復(fù)方制劑，在臨床中，這兩種藥物成分均已廣泛用于降低低LDL-C水平。

       2、9月21日，NMPA官網(wǎng)顯示，諾華的依瑞奈尤單抗（商品名：Erenumab）注射液獲批上市，每月僅需1次，用于預(yù)防成人偏頭痛。Erenumab是安進(jìn)和諾華共同開發(fā)的一款通過阻斷降鈣素基因相關(guān)肽（CGRP）活性來預(yù)防偏頭痛的全人源單克隆抗體。

       3、9月22日，NMPA官網(wǎng)顯示，賽諾菲的度普利尤單抗（商品名：Dupixent）新適應(yīng)癥獲批，用于治療成人結(jié)節(jié)性癢疹。這也是度普利尤單抗在國內(nèi)獲批的第2項適應(yīng)癥。度普利尤單抗是賽諾菲和再生元聯(lián)合開發(fā)的一款抗IL-4/IL-13單抗。

       4、9月22日，NMPA官網(wǎng)顯示，復(fù)宏漢霖的斯魯利單抗（商品名：漢斯?fàn)睿┬逻m應(yīng)癥獲批，聯(lián)合化療一線治療局部晚期/轉(zhuǎn)移性食管鱗癌（ESCC）患者。這也是斯魯利單抗在國內(nèi)獲批的第4項適應(yīng)癥。斯魯利單抗是一款重組人源化抗PD-1單抗。

       申請

       5、9月19日，CDE官網(wǎng)顯示，齊魯制藥4類仿制藥阿帕他胺片申報上市，這是國內(nèi)首 個申報上市的阿帕他胺仿制藥。阿帕他胺原研產(chǎn)品是強生研發(fā)的一款新一代口服雄激素受體抑制劑，化合物專利將于2027年到期。

       6、9月19日，CDE官網(wǎng)顯示，安斯泰來的恩扎盧胺軟膠囊（商品名：Xtandi/安可坦）新適應(yīng)癥申報上市，用于治療轉(zhuǎn)移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）。恩扎盧胺是一款特異性雄激素受體（AR）抑制劑，已獲批用于治療轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）和非轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌（nmCRPC）患者。

       7、9月21日，CDE官網(wǎng)顯示，阿斯利康的甲磺酸奧希替尼片新適應(yīng)癥申報上市。奧希替尼是一種不可逆的第三代表皮生長因子受體酪氨酸激酶抑制劑（EGFR-TKI），具有抗CNS轉(zhuǎn)移的臨床活性。

       臨床

       批準(zhǔn)

       8、9月18日，CDE官網(wǎng)顯示，浙江醫(yī)藥子公司新碼生物1類治療用生物制品注射用NCB003獲批臨床，擬用于晚期惡性實體瘤。注射用NCB003是新碼生物自主研發(fā)的新一代定點偶聯(lián)長效人白介素-2（IL-2）藥物，擬用于標(biāo)準(zhǔn)治療失敗的晚期惡性實體瘤，屬于創(chuàng)新生物技術(shù)藥物。

       9、9月18日，CDE官網(wǎng)顯示，中國生物上海生物制品研究所的注射用SIBP-A13獲批臨床，擬用于對標(biāo)準(zhǔn)治療無效或不耐受的晚期實體瘤，特別是難治的或復(fù)發(fā)的轉(zhuǎn)移性EGFR突變非小細(xì)胞肺癌、轉(zhuǎn)移性乳腺癌、轉(zhuǎn)移性頭頸部腫瘤患者。SIBP-A13是上海生物制品研究所基于第三代ADC技術(shù)研發(fā)的靶向HER3的ADC藥物。

       優(yōu)先審評

       10、9月19日，CDE官網(wǎng)顯示，云頂新耀的注射用鹽酸頭孢吡肟/鹽酸他尼硼巴坦組合包裝擬納入優(yōu)先審評，用于治療包括腎盂腎炎的成人復(fù)雜性尿路感染（cUTI）。注射用頭孢吡肟/他尼硼巴坦是一種β-內(nèi)酰胺/β-內(nèi)酰胺酶抑制劑（BL/BLI）抗菌藥物。

       11、9月19日，CDE官網(wǎng)顯示，輝瑞的阿布昔替尼片擬納入優(yōu)先審評，用于對其他系統(tǒng)治療（如激素或生物制劑）應(yīng)答不佳或不適宜上述治療的難治性、中重度特應(yīng)性皮炎12歲及以上青少年患者。阿布昔替尼是一款口服JAK1抑制劑，已獲批用于治療難治性、中重度特應(yīng)性皮炎成人患者。

       12、9月21日，CDE官網(wǎng)顯示，北海康成的氯馬昔巴特口服溶液擬納入優(yōu)先審評，用于治療2月齡及以上進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）患者的膽汁淤積瘙癢癥。氯馬昔巴特口服溶液是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運蛋白（IBAT）抑制劑，已獲批用于治療1歲及以上阿拉杰里綜合征（ALGS）患者膽汁淤積性瘙癢。

       FDA

       優(yōu)先審評

       13、9月20日，默沙東宣布，PD-1單抗帕博利珠單抗（Keytruda，K藥）的補充生物制品許可申請（sBLA）獲FDA優(yōu)先審評，適應(yīng)癥為聯(lián)合同步放化療治療新診斷的高風(fēng)險局部晚期宮頸癌患者。PDUFA日期為2024年1月20日。如果獲批，K藥將成為這類人群的首 個免疫療法。

       研發(fā)

       臨床狀態(tài)

       14、9月20日，中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，華東醫(yī)藥全資子公司中美華東和重慶派金共同開展的司美格魯肽注射液生物類似藥Ⅲ期臨床試驗完成首例受試者入組和給藥。這是一項多中心、隨機、開放、平行對照的Ⅲ期臨床研究，主要目的是在****治療后血糖控制不佳的2型糖尿病患者中，論證試驗藥物司美格魯肽注射液與原研藥在治療32周后血糖控制的等效性。

       15、9月18日，中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，百時美施貴寶及旗下新基在中國啟動了iberdomide膠囊用于新診斷的多發(fā)性骨髓瘤的國際多中心Ⅲ期臨床試驗。iberdomide是一款靶向Ikaros/Aiolos（IKZF1/3）的蛋白降解療法，也是一款基于度胺類分子進(jìn)一步優(yōu)化產(chǎn)生的分子膠類化合物。

       臨床數(shù)據(jù)

       16、9月18日，澤璟制藥的注射用重組人促甲狀腺激素（rhTSH）用于分化型甲狀腺癌患者術(shù)后輔助診斷的Ⅲ期臨床試驗ZGTSH004達(dá)到了方案預(yù)設(shè)的主要終點。注射用重組人促甲狀腺激素（rhTSH）是澤璟制藥自主研發(fā)的生物大分子藥物，屬于治療用生物制品。

       17、9月18日，恒瑞醫(yī)藥的阿帕替尼治療復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性腺樣囊性癌的一項跨國多中心Ⅱ期臨床試驗結(jié)果積極。結(jié)果顯示，試驗組盲法獨立審查委員會（BIRC）評估的客觀緩解率（ORR）為9.7%，研究者評估的ORR為15.3%，中位無進(jìn)展生存期（mPFS）為9.0個月，中位總生存期（mOS）未達(dá)到，整體安全性可控。這為阿帕替尼治療復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性腺樣囊性癌提供了新依據(jù)。

       18、9月20日，通化金馬藥業(yè)的琥珀八氫氨吖啶片用于治療輕、中度阿爾茨海默病的Ⅲ期臨床試驗已完成揭盲和主要數(shù)據(jù)的統(tǒng)計分析，達(dá)到主要終點。琥珀八氫氨吖啶片是一種新的乙酰膽堿酯酶抑制劑，屬于1類新藥，具有雙重膽堿酯酶抑制功能，可以同時抑制乙酰膽堿酯酶和丁酰膽堿酯酶。

       交易及投融資

       19、9月20日，Orionis Biosciences宣布，與羅氏旗下基因泰克達(dá)成合作協(xié)議，共同開發(fā)針對包括腫瘤和神經(jīng)退行性疾病在內(nèi)主要疾病領(lǐng)域具有挑戰(zhàn)性靶點的新型小分子藥物。根據(jù)協(xié)議條款，Orionis將負(fù)責(zé)發(fā)現(xiàn)和優(yōu)化針對基因泰克指定靶點的分子膠，而基因泰克將負(fù)責(zé)這些小分子的后續(xù)臨床前、臨床開發(fā)、監(jiān)管申請和商業(yè)化。

       20、9月20日，Pepti Dream宣布，與羅氏旗下基因泰克達(dá)成合作協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，PeptiDream將使用其專有的肽發(fā)現(xiàn)平臺系統(tǒng)（PDPS）技術(shù)來發(fā)現(xiàn)、優(yōu)化和開發(fā)大環(huán)肽候選物，用于開發(fā)針對基因泰克感興趣靶點的肽-RI偶聯(lián)藥物。

       21、9月20日，遠(yuǎn)大生命科學(xué)全資子公司遠(yuǎn)大蜀陽宣布，與蘇州康寧杰瑞達(dá)成合作協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，遠(yuǎn)大蜀陽將獨家負(fù)責(zé)KN057在大中華區(qū)的市場推廣和商業(yè)化銷售，并向康寧杰瑞支付累計最高人民幣5億元的權(quán)益付款（包括首付款和里程碑款）及分級銷售提成?？祵幗苋饘⒗^續(xù)負(fù)責(zé)KN057針對血友病A和血友病B的后續(xù)臨床研究、上市注冊申請及產(chǎn)品供應(yīng)。

       22、9月21日，云頂新耀宣布，與Kezar Life Sciences（Kezar）達(dá)成合作協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，共同在大中華區(qū)、韓國和部分東南亞國家進(jìn)行臨床開發(fā)和商業(yè)化Kezar的首 款臨床階段候選藥物zetomipzomib。zetomipzomib是一款同類首 創(chuàng)、選擇性免疫蛋白酶體抑制劑，用于治療包括狼瘡性腎炎（LN）在內(nèi)的一系列自身免疫性疾病。

       其他

       23、9月20日，中國國家衛(wèi)生健康委、中國國家藥監(jiān)局等6部門聯(lián)合發(fā)布了《第二批罕見病目錄》，目錄包含了86種罕見疾病。根據(jù)通知，此目錄的發(fā)布是為了深入貫徹落實《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，進(jìn)一步加強中國罕見病管理，提高罕見病診療水平，維護(hù)罕見病患者健康權(quán)益。