今日（11月8日），國(guó)家藥監(jiān)局官網(wǎng)發(fā)布公告，通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序附條件批準(zhǔn)合源生物科技（天津）有限公司申報(bào)的納基奧侖賽注射液（商品名：源瑞達(dá)）上市。該藥品用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病。
納基奧侖賽注射液是通過(guò)基因修飾技術(shù)將靶向 CD19 的嵌合抗原受體(CAR)表達(dá)于 T 細(xì)胞表面而制備成的自體 T 細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品。輸注至體內(nèi)后會(huì)與表達(dá) CD19 的靶細(xì)胞結(jié)合，激活下游信號(hào)通路，誘導(dǎo) CAR-T 細(xì)胞的活化和增殖并產(chǎn)生對(duì)靶細(xì)胞的殺傷作用。
在國(guó)內(nèi)，此前已有 2 款 CD19 CAR-T 療法獲批上市，分別為復(fù)星凱特的阿基侖賽（適應(yīng)癥為 r/r 大 B 細(xì)胞淋巴瘤）和藥明巨諾的瑞基奧侖賽（適應(yīng)癥則為 r/r 大 B 細(xì)胞淋巴瘤、 r/r 濾泡淋巴瘤）。
據(jù)合源生物此前新聞稿，納基奧侖賽注射液（CNCT19細(xì)胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）是首 個(gè)中國(guó)全自主創(chuàng)新的靶向CD19的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，具有全球獨(dú)特的CD19 scFv（HI19a）結(jié)構(gòu)和國(guó)際領(lǐng)先的生產(chǎn)制造工藝，在成人r/r B-ALL注冊(cè)臨床研究中細(xì)胞藥物生產(chǎn)成功率達(dá)到100%。
此前，納基奧侖賽注射液已獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局“突破性治療藥物（BTD）”認(rèn)定和美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD）。
急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）是一種起源于B系或T系淋巴祖細(xì)胞的惡性腫瘤，占成人急性白血病的20%-30%。其中前體B細(xì)胞類(lèi)型的ALL占80%-85%。成人ALL惡性程度高，患者往往面臨復(fù)發(fā)或難治（R/R），且成人復(fù)發(fā)或難治性ALL 預(yù)后極差，患者多于數(shù)月內(nèi)死亡。
腫瘤免疫治療興起，為惡性腫瘤的治療帶來(lái)了曙光，靶向CD19的嵌合抗原受體T（CAR-T）細(xì)胞療法在R/R 急性B淋巴細(xì)胞白血?。˙-ALL）治療領(lǐng)域取得了重大突破。
納基奧侖賽注射液治療中國(guó)成人R/R B-ALL的關(guān)鍵注冊(cè)II期臨床試驗(yàn)結(jié)果在2022年美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)公布。
截至2022年9月27日，39例成人r/r B-ALL患者接受了納基奧侖賽注射液回輸，具體試驗(yàn)數(shù)據(jù)如下：
持久的高緩解率：總體緩解率（ORR）達(dá)82.1%，中位隨訪(fǎng)9.3個(gè)月時(shí)，中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）尚未達(dá)到。在3個(gè)月時(shí)仍緩解的患者中，1年時(shí)預(yù)計(jì)有80%患者在持續(xù)緩解中。無(wú)論是否后續(xù)接受造血干細(xì)胞移植，均能表現(xiàn)出持續(xù)緩解和長(zhǎng)期生存獲益。
顯著降低的CAR-T治療相關(guān)毒性嚴(yán)重性：3級(jí)及以上細(xì)胞因子風(fēng)暴（CRS）發(fā)生率為10.3%；3級(jí)及以上免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）發(fā)生率為7.7%，無(wú)非預(yù)期靶向CD19 CAR-T治療導(dǎo)致的不良事件發(fā)生。
此外，納基奧侖賽注射液治療淋巴瘤（R/R B-NHL）及兒童和青少年R/R B-ALL的注冊(cè)臨床研究正在進(jìn)行。納基奧侖賽注射液用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞型急性淋巴細(xì)胞白血?。˙-ALL）的IND申請(qǐng)已獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)。
合源生物另一款雙靶點(diǎn)CAR-T產(chǎn)品（HY004細(xì)胞注射液）的兩項(xiàng)新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)也已獲NMPA默示許可，適應(yīng)癥分別為：治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞型急性淋巴細(xì)胞白血?。╮/r B-ALL）和治療復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）。
希望合源生物臨床研究進(jìn)展順利，惠及更多患者。
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