11月14日，施維雅宣布美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準(zhǔn)拓舒沃®（艾伏尼布片）用于治療IDH1突變的復(fù)發(fā)或難治性（R/R）骨髓增生異常綜合征(MDS)。這是拓舒沃®在IDH1突變癌癥領(lǐng)域的第五項(xiàng)適應(yīng)癥。拓舒沃®也是全球首 個(gè)且目前唯一獲批用于這一分子定義亞組內(nèi)的復(fù)發(fā)性或難治性MDS患者的靶向療法。
拓舒沃®是全球首 個(gè)且目前唯一獲批的靶向療法，用于治療攜帶IDH1突變的復(fù)發(fā)或難治性骨髓增生異常綜合征（MDS）。
基于拓舒沃®在IDH1突變的復(fù)發(fā)性或難治性MDS患者（n=18）中關(guān)鍵性的I期開(kāi)放標(biāo)簽臨床研究結(jié)果，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了該項(xiàng)適應(yīng)癥。研究結(jié)果顯示，在拓舒沃®治療組中，患者完全緩解率（CR）為38.9％，客觀緩解率（ORR）為83.3％。
此外，達(dá)到CR的中位時(shí)間為1.9個(gè)月（范圍：1.0, 5.6）。在數(shù)據(jù)截止日期時(shí)，CR的中位持續(xù)時(shí)間尚未達(dá)到（范圍：1.9, 80.8+），而中位總生存期為35.7個(gè)月（范圍：3.7, 88.7*）。此外，基線時(shí)9名患者紅細(xì)胞或血小板輸血依賴，其中66.7％（n=6）在基線后任何≥56天不再依賴輸血。總體而言，治療相關(guān)的不良事件與拓舒沃®此前報(bào)道的安全性特征一致。
在美國(guó)，每年有約1.6萬(wàn)人被診斷患有MDS。1大約3.6%的MDS患者攜帶IDH1突變，2該突變?yōu)橐环N早期的“驅(qū)動(dòng)”突變。3對(duì)于攜帶IDH1突變的MDS患者，其預(yù)后通常與較差的整體療效和更高的進(jìn)展成為急性髓系白血?。ˋML）的風(fēng)險(xiǎn)相關(guān)。2
拓舒沃®已被美國(guó)FDA授予突破性療法認(rèn)定，用于治療攜帶IDH1突變的成年R/R 骨髓增生異常綜合（MDS）患者，并被授予優(yōu)先審查資格。優(yōu)先審查資格通常授予能顯著改善治療、診斷或預(yù)防嚴(yán)重疾病的有效性或安全性的藥物，并能加速審批。4
拓舒沃®是一種針對(duì)特定的靶點(diǎn)異檸檬酸脫氫酶1（IDH1）突變的精準(zhǔn)療法。拓舒沃®已在美國(guó)、歐盟、澳大利亞、阿拉伯聯(lián)合酋長(zhǎng)國(guó)（UAE）和中國(guó)獲得了批準(zhǔn)。
在美國(guó)，拓舒沃®已獲批準(zhǔn)用于治療攜帶IDH1突變的復(fù)發(fā)或難治性AML成人患者、新診斷攜帶IDH1突變的AML成人患者（年齡≥75歲或伴有合并癥無(wú)法接受強(qiáng)化誘導(dǎo)化療的患者）、攜帶IDH1突變的復(fù)發(fā)或難治性MDS成人患者、以及對(duì)先前接受過(guò)治療的攜帶IDH1突變的膽管癌患者。
在中國(guó)，拓舒沃®已獲批準(zhǔn)用于治療攜帶易感IDH1突變的成年復(fù)發(fā)性或難治性急性髓系白血病（AML）患者。
施維雅已獨(dú)家授權(quán)基石藥業(yè)在包括中國(guó)大陸、香港、臺(tái)灣、澳門在內(nèi)的大中華地區(qū)以及新加坡進(jìn)行拓舒沃®的開(kāi)發(fā)與商業(yè)化。
關(guān)于NCT02074839臨床試驗(yàn)5
這是一項(xiàng)I期開(kāi)放標(biāo)簽的國(guó)際研究，旨在評(píng)估拓舒沃®在患有IDH1突變的復(fù)發(fā)性或難治性骨髓增生異常綜合征患者中的安全性、耐受性和臨床活性。主要終點(diǎn)是完全緩解（CR）加部分緩解（PR）率，關(guān)鍵次要終點(diǎn)包括CR+PR的持續(xù)時(shí)間、輸血獨(dú)立的持續(xù)時(shí)間以及獲得輸血獨(dú)立的時(shí)間。
關(guān)于拓舒沃®（艾伏尼布片）
拓舒沃®是一種針對(duì)IDH1突變酶的口服靶向抑制劑。拓舒沃®已經(jīng)獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療攜帶IDH1易感突變的復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病成人患者。
拓舒沃®獲（FDA）批準(zhǔn)，適用于經(jīng)FDA批準(zhǔn)的試驗(yàn)檢測(cè)出的攜帶易感IDH1突變的患者，包括：
新診斷AML：作為單一療法或聯(lián)合阿扎胞苷治療75歲及以上新診斷的IDH1突變AML患者或因合并癥而無(wú)法接受強(qiáng)化誘導(dǎo)化療的新診斷的IDH1突變AML成人患者
復(fù)發(fā)或難治性AML：用于治療復(fù)發(fā)或難治性AML成人患者
復(fù)發(fā)或難治性MDS：用于治療復(fù)發(fā)或難治性MDS成人患者
局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌：用于治療先前接受過(guò)治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌成人患者
拓舒沃®已獲歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)兩項(xiàng)適應(yīng)癥：
拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷用于治療攜帶IDH1 R132突變的不適合接受標(biāo)準(zhǔn)誘導(dǎo)化療的新診斷的AML成人患者
拓舒沃®單藥治療前已接受過(guò)至少一種系統(tǒng)療法的局部晚期或轉(zhuǎn)移性IDH1 R132突變的膽管癌成人患者
關(guān)于骨髓增生異常綜合征
骨髓增生異常綜合征 (MDS)是一組起源于造血干細(xì)胞分化異常所致的疾病。6在美國(guó)，每年有約1.6萬(wàn)人被診斷患有MDS。1大約3.6%的MDS患者攜帶IDH1突變，2該突變是一種早期的“驅(qū)動(dòng)”突變。3對(duì)于攜帶IDH1突變的MDS患者，預(yù)后通常與較差的整體療效和更高的進(jìn)展成為急性髓系白血?。ˋML）的風(fēng)險(xiǎn)相關(guān)。2 在拓舒沃®獲批之前，尚無(wú)針對(duì)這一靶點(diǎn)突變的患者提供靶向治療方案。
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