11月14日，國(guó)家藥監(jiān)局官網(wǎng)顯示，曙方醫(yī)藥醫(yī)藥引進(jìn)的Vamorolone口服混懸液擬被納入突破性治療，適應(yīng)癥為用于治療2歲及以上患者的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）。今年9月Vamorolone首次被CDE納入突破性治療，適應(yīng)癥為2歲的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）患者，此次進(jìn)一步將臨床用藥患者拓展至2歲以上。
2023年10月26日，美國(guó)食品藥品管理局（FDA）正式批準(zhǔn)Vamorolone用于治療2歲及以上的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）患者。
糖皮質(zhì)激素具有多種作用機(jī)制，包括反式激活、反式阻抑、對(duì)細(xì)胞膜的理化作用、與其他類(lèi)固醇激素受體（鹽皮質(zhì)激素受體）的交叉反應(yīng)等。在DMD中，通過(guò)反式阻抑途徑（NF-κB抑制）的抗炎作用可能是臨床起效的主要原因。然而，其它副作用會(huì)導(dǎo)致降低患者生活質(zhì)量的副作用，例如對(duì)骨骼結(jié)構(gòu)和功能的影響，以及刺激肌肉萎縮途徑（也通過(guò)反式激活誘導(dǎo)atrogenes）。
Vamorolone是糖皮質(zhì)激素受體（GR）部分激動(dòng)劑，屬于解離型抗炎藥，在引發(fā)抗炎癥效果的同時(shí)，具有一定潛力避免傳統(tǒng)類(lèi)固醇所帶來(lái)的副作用，有望替代目前的糖皮質(zhì)激素而成為杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良兒童和青少年患者的標(biāo)準(zhǔn)治療方案。
交易背景
Vamorolone最初由ReveraGen Biopharma公司開(kāi)發(fā)，2018年，Santhera公司獲得了該藥的全球研發(fā)許可（除日本和韓國(guó)以外）
2022年1月4日，曙方醫(yī)藥與瑞士Santhera制藥宣布就罕見(jiàn)病新藥Vamorolone達(dá)成獨(dú)家授權(quán)協(xié)議，獲得在大中華區(qū)開(kāi)發(fā)和商業(yè)化Vamorolone用于杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）及其他罕見(jiàn)病適應(yīng)癥的獨(dú)家權(quán)益，協(xié)議總金額達(dá)1.24億美元。根據(jù)協(xié)議，曙方醫(yī)藥將支付千萬(wàn)美元級(jí)別的首付款及美國(guó)注冊(cè)申報(bào)相關(guān)里程碑款項(xiàng)，總計(jì)2000萬(wàn)美元。曙方醫(yī)藥還將支付兩位數(shù)百分比的特許權(quán)使用費(fèi)。
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