CDER今年新藥批準(zhǔn)量破50大關(guān)（附名單）

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作者：骎丹翼來(lái)源：藥智網(wǎng)

2023-11-22

觸底反彈，原屬于金融學(xué)專有詞匯，現(xiàn)已經(jīng)廣為引用各個(gè)領(lǐng)域，形容經(jīng)濟(jì)已經(jīng)低迷到極限后，開(kāi)始強(qiáng)勁反彈。

藥物審批也是如此。據(jù)統(tǒng)計(jì)，美國(guó)FDA藥物評(píng)價(jià)和研究中心（CDER）在2022年僅批準(zhǔn)了37款新藥，創(chuàng)下了2016年以來(lái)的新低。

但2023年迎來(lái)反彈。11月16日，在CDER批準(zhǔn)了Evive Biotech的長(zhǎng)效G-CSF Ryzneuta后，2023年獲得CDER批準(zhǔn)上市的藥物已經(jīng)達(dá)到了50款。

在Ryzneuta獲批的7分鐘后，2023年第51款獲批藥物，阿斯利康的PLC激酶抑制劑Truqap由CDER腫瘤疾病辦公室代理監(jiān)督副主任Paul Kleutz以數(shù)字方式簽署。

CDER批準(zhǔn)新藥超越50款的年份，在過(guò)去的12年中只出現(xiàn)過(guò)兩次，分別是2018年的59款和2020年的53款（2021年恰好為50款）（圖1）。

圖1 CDER每年批準(zhǔn)新藥數(shù)量柱狀圖

2018年是新藥的奇跡年，與2023年一樣，CDER的第50次批準(zhǔn)也是在11月16日。

那一年，CDER破紀(jì)錄地批準(zhǔn)了59個(gè)NME（新分子實(shí)體）和新型生物制劑，這個(gè)紀(jì)錄恐怕很難在2023年被打破。

在美國(guó)藥品監(jiān)管實(shí)踐中，PDUFA(處方藥用戶費(fèi)用法案，Prescription Drug User Fee Act)日期是指FDA必須對(duì)新藥申請(qǐng)或生物制品許可申請(qǐng)，做出回應(yīng)日期的通俗名稱。

根據(jù)PDUFA日期，目前還剩下6個(gè)NME保留在CDER的2023年的工作名單上。但默沙東治療慢性咳嗽的gefapixant其PDUFA時(shí)間是今年的12月27日，恐怕很難再為2023年CDER的審批成績(jī)錦上添花。

剩下的5款可能在2023年獲批的NME是：

SpringWorks Therapeutics Inc.的nirogacestat：該藥物治療硬纖維瘤，PDUFA時(shí)間是11月27日。Nirogacestat此前獲得了FDA突破性治療指定（BTD）和實(shí)時(shí)腫瘤學(xué)審查(RTOR)試點(diǎn)。

Aldeyra的reproxalap：用于干眼病，PDUFA時(shí)間為2023年11月23日。

Lumicell的熒光成像劑Lumisight：用于檢測(cè)手術(shù)期間殘留的乳腺癌組織。

Ionis Pharmaceuticals Inc./AstraZeneca的eplontersen：治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導(dǎo)的淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病，PDUFA時(shí)間12月22日

Italfarmco的givinostat：治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥，PDUFA時(shí)間12月21日。

除了2023年剩余的PDUFA日期，F(xiàn)DA還有可能將原本屬于2024年的PDUFA日期提前到2023年判卷。例如，Astellas Pharma,Inc.的zolbetuximab，其PDUFA日期是2024年1月12日，但正在實(shí)時(shí)腫瘤學(xué)審查試點(diǎn)計(jì)劃下進(jìn)行評(píng)估，已產(chǎn)生了一些簡(jiǎn)短的評(píng)論。

與CDER審批突破50大關(guān)的勢(shì)頭遙相呼應(yīng)的是，F(xiàn)DA的生物制品評(píng)估和研究中心（CBER）今年迄今為止已批準(zhǔn)了14種產(chǎn)品。這已經(jīng)是CBER年度最高批準(zhǔn)數(shù)量，超過(guò)了2015年的12項(xiàng)批準(zhǔn)和2017年的11項(xiàng)批準(zhǔn)。

CBER今年批準(zhǔn)的兩款產(chǎn)品令人驚喜：Valneva的基孔肯雅病毒疫苗Ixchiq（突破性療法）和武田的先天性血栓性血小板減少性紫癜(cTTP)的酶替代療法Adzynma。

CBER還有兩項(xiàng)備受矚目的自體體外基因治療的PDUFA日期在2023年12月31日之前，這兩項(xiàng)療法均針對(duì)有血管閉塞危機(jī)史的12歲及以上患者的鐮狀細(xì)胞病。[3]

Vertex Pharmaceuticals Incorporated/CRISPR Therapeutics AG的exagamglogene autotemcel(exa-cel)如果在12月8日的優(yōu)先審查用戶費(fèi)目標(biāo)日期之前獲得批準(zhǔn)，它將成為FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)CRISPR/Cas9基因編輯療法（它剛剛在英國(guó)獲得批準(zhǔn)）。Exa-cel還正在接受FDA治療輸血依賴性β地中海貧血的審查，PDUFA日期為2024年3月30日。

Bluebird Bio的慢病毒β-珠蛋白基因療法lovotibeglogene autotemcel(lovo-cel)針對(duì)鐮狀細(xì)胞病的PDUFA日期是12月20日。Exa-cel和lovo-cel均獲得了再生醫(yī)學(xué)高級(jí)療法(RMAT)資格。

附表：CDER截止2023年11月16日批準(zhǔn)新藥