9月6日，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布了2022年藥品審評(píng)報(bào)告?！秷?bào)告》對(duì)注冊(cè)申請(qǐng)未獲批準(zhǔn)的原因及研發(fā)注冊(cè)過(guò)程中存在的缺陷進(jìn)行分析，梳理出 2022 年藥品注冊(cè)申請(qǐng)存在的主要問(wèn)題，并提出啟示和建議。
《報(bào)告》顯示，2022 年受理創(chuàng)新藥注冊(cè)申請(qǐng) 1794 件(1010個(gè)品種7)，同比減少 4.88%；
以藥品類型統(tǒng)計(jì)，創(chuàng)新中藥 49 件(46 個(gè)品種)同比減少 9.26%；創(chuàng)新化學(xué)藥品 1075件(481個(gè)品種)，同比減少 7.80%；創(chuàng)新生物制品670件(483個(gè)品種)，同比增加0.60%。
以注冊(cè)申請(qǐng)類別統(tǒng)計(jì)，創(chuàng)新藥IND 1733 件 (969 個(gè)品種)，同比減少 4.83%；創(chuàng)新藥NDA61件(41 個(gè)品種)，同比減少 6.15%。
在第四章 藥品注冊(cè)申請(qǐng)存在的主要問(wèn)題及分析，《報(bào)告》指出，2022年，共有 228 件藥品注冊(cè)申請(qǐng)，因申報(bào)資料無(wú)法證明其安全性、有效性或質(zhì)量可控性，經(jīng)技術(shù)審評(píng)后審評(píng)結(jié)論為不批準(zhǔn)/建議不批準(zhǔn)，同比增加 24.59%，其中包括中藥9件、化學(xué)藥品 179件、生物制品 40 件。
經(jīng)梳理分析 2022 年藥品注冊(cè)申請(qǐng)存在的主要問(wèn)題，并與既往情況進(jìn)行比較，可以從中得到啟示，并為業(yè)界各方提供參考建議。
1.藥物開(kāi)發(fā)立題依據(jù)問(wèn)題仍需被充分重視
凡事預(yù)則立不預(yù)則廢。藥物開(kāi)發(fā)不僅要“預(yù)”，而且要“預(yù)”的合理，“預(yù)”的有根基、有依據(jù)。藥品作為一種特殊商品，在其研究開(kāi)發(fā)之初，其臨床價(jià)值屬性應(yīng)被優(yōu)先考慮。
因此，藥物研發(fā)應(yīng)以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，立足于臨床需求，應(yīng)理清產(chǎn)品臨床定位，重視解決未被滿足的臨床需求問(wèn)題。
創(chuàng)新藥需充分重視其在同類開(kāi)發(fā)項(xiàng)目中的優(yōu)勢(shì)和特點(diǎn)，避免一哄而上的重復(fù)性低水平創(chuàng)新。
改良型新藥應(yīng)充分評(píng)估其改良的臨床價(jià)值優(yōu)勢(shì)，不應(yīng)純粹為了“改”而改。
化學(xué)仿制藥和生物類似藥的開(kāi)發(fā)，應(yīng)重視其開(kāi)發(fā)對(duì)標(biāo)產(chǎn)品 (參比制劑、參照藥)的迷選確立，并密切結(jié)合國(guó)內(nèi)臨床實(shí)踐進(jìn)行立項(xiàng)。
上市后變更補(bǔ)充申請(qǐng)，應(yīng)遵循變更的科學(xué)性、必要性與合理性原則。
2.建立并堅(jiān)持創(chuàng)新藥研發(fā)的科學(xué)邏輯
眾所周知，創(chuàng)新藥研發(fā)周期長(zhǎng)、投入大、風(fēng)險(xiǎn)高。因此，創(chuàng)新藥研發(fā)應(yīng)建立并遵循科學(xué)邏輯，采取合理策略，堅(jiān)持專業(yè)性、科學(xué)性和合理性，腳踏實(shí)地，循序漸進(jìn)。
對(duì)于某些新機(jī)制、新技術(shù)，新靶點(diǎn)、新分子，應(yīng)加強(qiáng)前期基礎(chǔ)研究，盡可能做好概念驗(yàn)證研究和成藥性評(píng)估，以降低后續(xù)開(kāi)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。
因巨大的時(shí)間和資金成本投入，創(chuàng)新藥開(kāi)發(fā)尋求合理的商業(yè)回報(bào)本無(wú)可厚非，但創(chuàng)新藥商業(yè)開(kāi)發(fā)策略應(yīng)建立在科學(xué)性基礎(chǔ)之上，遵循藥物開(kāi)發(fā)的科學(xué)邏輯，重視成藥性證據(jù)鏈的完整性，減少非科學(xué)因素對(duì)開(kāi)發(fā)進(jìn)程的干擾。
3.深入挖掘和拓展溝通交流機(jī)制優(yōu)勢(shì)
2022 年，藥審中心在原有溝通交流渠道的基礎(chǔ)上，增加了下發(fā)補(bǔ)充資料通知前后申請(qǐng)人和審評(píng)機(jī)構(gòu)的溝通交流渠道，即發(fā)補(bǔ)前問(wèn)詢及發(fā)補(bǔ)后問(wèn)詢，分別解決發(fā)補(bǔ)前雙方信息不對(duì)等和發(fā)補(bǔ)后申請(qǐng)人對(duì)補(bǔ)充資料通知存疑的問(wèn)題。
另外，藥審中心繼續(xù)加強(qiáng)一般技術(shù)問(wèn)題咨詢反饋工作，定期發(fā)布共性問(wèn)題解答，解決業(yè)界的共同關(guān)切。
同時(shí)，還聚焦藥物創(chuàng)新難點(diǎn)領(lǐng)域，就新冠疫苗藥物、罕見(jiàn)病用藥、兒科用藥等領(lǐng)域，探索建立“早期介入、研審聯(lián)動(dòng)、滾動(dòng)提交”機(jī)制，進(jìn)一步暢通溝通交流渠道，為業(yè)界提供技術(shù)支持。
申請(qǐng)人可在原有溝通交流渠道基礎(chǔ)上，持續(xù)關(guān)注上述溝通渠道的進(jìn)展情況，進(jìn)一步挖掘溝通交流機(jī)制政策紅利，推動(dòng)產(chǎn)品研發(fā)。
應(yīng)繼續(xù)秉持基于問(wèn)題進(jìn)行溝通交流的原則，就關(guān)注的問(wèn)題達(dá)成共識(shí)，并充分遵循達(dá)成的共識(shí)。另外，根據(jù)相關(guān)法律法規(guī)規(guī)章要求，不宜將溝通交流和行政審批程序等同起來(lái)。
4.加強(qiáng)對(duì)法律法規(guī)規(guī)章和技術(shù)指導(dǎo)原則的研讀
通過(guò)研讀、掌握法律法規(guī)規(guī)章及監(jiān)管機(jī)構(gòu)發(fā)布的重要文件，可以進(jìn)一步掌握行業(yè)戰(zhàn)略層面的鼓勵(lì)方向和當(dāng)前藥品注冊(cè)管理的政策紅利，進(jìn)而為藥品注冊(cè)研發(fā)指明方向。
隨著藥品審評(píng)審批制度改革的深入,相關(guān)法律法規(guī)規(guī)章和技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)也在逐步細(xì)化和完善,譬如現(xiàn)行《藥品注冊(cè)管理辦法》有關(guān)注冊(cè)管理理念的調(diào)整，我國(guó)對(duì)ICH 系列指導(dǎo)原則的執(zhí)行和遵循等。
在監(jiān)管部門舉辦研討培訓(xùn)會(huì)議為業(yè)界宣貫、解讀新法律法規(guī)規(guī)章和技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)的同時(shí)，研究者也應(yīng)加強(qiáng)對(duì)新法律法規(guī)規(guī)章和新技術(shù)指導(dǎo)原則的理解掌握和遵循，以利于相關(guān)項(xiàng)目的研發(fā)工作達(dá)到當(dāng)前的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)和法律法規(guī)規(guī)章要求。
監(jiān)管部門也應(yīng)聚焦當(dāng)下的研發(fā)熱點(diǎn)和創(chuàng)新藥物領(lǐng)域，持續(xù)完善技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)體系建設(shè)，緊跟適應(yīng)癥領(lǐng)域研究進(jìn)展，持續(xù)加強(qiáng)與各國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)、醫(yī)療界和業(yè)界的研討,發(fā)布共性及適應(yīng)癥相關(guān)的技術(shù)指導(dǎo)原則，為業(yè)界提供研發(fā)技術(shù)支持。
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