這是繼Pimicotinib去年10月獲中國藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）批準和今年3月獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準可進入臨床III期研究后的又一重要里程碑。Pimicotinib是和譽醫(yī)藥管線中第一個同時獲得中美歐三地國際多中心臨床III期試驗許可的小分子抑制劑，也是中國 第一個自主研發(fā)并進入全球臨床III期的高選擇性CSF-1R抑制劑。Pimicotinib在治療晚期腱鞘巨細胞瘤的臨床Ib期試驗中，以77.4%的初步ORR展現(xiàn)出顯著的抗腫瘤療效，并具有良好的安全性和PK/PD特征。
ABSK021-301 III期試驗
ABSK021-301是一項評估ABSK021在腱鞘巨細胞瘤患者中的有效性和安全性的隨機、雙盲、安慰劑對照的全球多中心III 期臨床研究。試驗包括Part1和Part2兩個階段。在Part 1中，符合條件的受試者將被隨機分配至ABSK021 治療組或匹配的安慰劑組，并在雙盲條件下接受50mg QD 的ABSK021或匹配的安慰劑治療，每28 天為一個周期，直到完成Part1部分的研究。完成Part1研究的受試者將有資格繼續(xù)參與Part 2 的研究。Part2研究是一個開放標簽的治療階段，進入本階段的所有受試者都將接受50mg QD 開放標簽的ABSK021 治療，直至完成24周的給藥或退出研究。研究計劃入組約100例受試者，主要終點是基于盲態(tài)的獨立評審委員會（BIRC）評估的25周客觀緩解率（ORR）。這項全球多中心III研究已在中美同步開展入組，并且近期也將在歐洲同步進行病人入組, 歐洲部分會納入ABSK021-301的全球多中心臨床III期，其結(jié)果會用于中、美、歐洲市場的NDA申報。
Pimicotinib是和譽醫(yī)藥獨立自主研發(fā)的一款全新的口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑，并獲得中美歐三地突破性治療藥物認定和優(yōu)先藥物認定用于治療不可手術(shù)的腱鞘巨細胞瘤。腱鞘巨細瘤是一種局部侵襲性腫瘤，根據(jù)流行病學(xué)數(shù)據(jù)顯示，其發(fā)病率自1998 年的28/百萬人到2012 年上升至49/百萬人，且中國和美國每年新發(fā)人數(shù)約6 萬人和1.4 萬人，因此有大量存量患者急需藥物治療。腱鞘巨細瘤臨床表現(xiàn)為受累關(guān)節(jié)腫脹、疼痛、僵硬和活動受限，嚴重影響患者生活質(zhì)量。目前，中國尚無針對該疾病的治療藥物，美國僅有一款藥物獲批上市，但由于其潛在肝毒性，患者需通過風(fēng)險評估與緩解策略（REMS）計劃這一受限制的程序獲得，中美歐三地TGCT患者的臨床治療需求尚未被滿足。
Pimicotinib已在美國完成臨床Ia期劑量爬坡試驗并正在中國與美國同步開展Ib期多隊列擴展階段研究。除腱鞘巨細胞瘤適應(yīng)癥外，和譽醫(yī)藥也在積極探索Pimicotinib在多種實體瘤中的臨床潛力，并獲NMPA批準開展針對慢性移植物抗宿主病的II期臨床試驗和針對晚期胰腺癌的II期臨床試驗，同時探索其在肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥（“漸凍癥”）等神經(jīng)系統(tǒng)疾病中的應(yīng)用。截至本文刊發(fā)日期，中國尚未有高選擇性CSF-1R抑制劑獲批上市。
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