12月6日，諾華宣布FDA批準(zhǔn)其Fabhalta® (iptacopan)上市，用于治療成人陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）患者。據(jù)了解，該藥物是FDA批準(zhǔn)的首 款口服單藥治療成人PNH藥物。
PNH是一種后天獲得性溶血性疾病，該病源于造血干細(xì)胞PIG-A基因突變引起一組通過(guò)糖肌醇磷脂（GPI）錨連在細(xì)胞表面的膜蛋白的缺失，導(dǎo)致細(xì)胞性能發(fā)生變化。異常細(xì)胞缺乏GPI連接蛋白，從而對(duì)補(bǔ)體敏感，也因而引起相應(yīng)的臨床現(xiàn)象。血管內(nèi)溶血、潛在的造血功能衰竭和血栓形成傾向是其3個(gè)主要臨床表現(xiàn)。PNH沒(méi)有先天發(fā)病的報(bào)道（先天性CD59缺乏除外），也沒(méi)有家族聚集傾向。
目前，全球獲批治療PNH的補(bǔ)體C5抑制劑藥物僅有Soliris (eculizumab)、和Ultomiris (ravulizumab)，這兩款藥物均由阿斯利康開(kāi)發(fā)，通過(guò)靜脈注射給藥。然而，盡管抗補(bǔ)體C5療法是既往國(guó)際公認(rèn)的PNH標(biāo)準(zhǔn)治療，但在抗C5治療后，仍有大部分患者有殘留貧血、疲乏和輸血依賴(lài)，嚴(yán)重影響生活質(zhì)量。Iptacopan是諾華開(kāi)發(fā)的一種靶向替代補(bǔ)體途徑的B因子抑制劑，同時(shí)是FDA批準(zhǔn)的首 款口服單藥治療成人PNH藥物。
據(jù)諾華新聞稿顯示，本次批準(zhǔn)主要是基于III期A(yíng)PPLY-PNH研究，該研旨在評(píng)估每日兩次口服 iptacopan 治療 PNH 的療效和安全性。結(jié)果顯示，iptacopan 在提高血紅蛋白水平和避免輸血方面優(yōu)于繼續(xù)使用抗C5療法治療的患者。此外，本次批準(zhǔn)還得到了III期臨床試驗(yàn)APPOINT-PNH的支持，該研究針對(duì)未接受過(guò)補(bǔ)體抑制劑治療的患者。
此前，Iptacopan已獲得FDA PNH突破性療法資格認(rèn)定、FDA C3G（C3腎小球病）突破性療法資格認(rèn)定、FDA和EMA的PNH和C3G孤兒藥資格認(rèn)定、EMA的C3G優(yōu)先藥品資格認(rèn)定和EMA的IgAN（IgA腎?。┕聝核庂Y格認(rèn)定。此外，Iptacopan還被行業(yè)媒體Evaluate列為10款值得關(guān)注的潛在重磅療法之一。
今年10月，諾華宣布了III期A(yíng)PPLAUSE-IgAN研究（NCT04578834）第9個(gè)月預(yù)設(shè)中期分析的積極頂線(xiàn)結(jié)果，顯示Iptacopan在減少I(mǎi)gA腎病患者的蛋白尿方面優(yōu)于安慰劑。諾華計(jì)劃基于中期數(shù)據(jù)在2024年向FDA尋求加速批準(zhǔn)，APPLAUSE-IgAN研究預(yù)計(jì)在2025年獲得最終結(jié)果（24個(gè)月）。
今年6月，諾華以總額35億美元收購(gòu)Chinook Therapeutics。諾華曾在新聞稿中表示，隨著成功收購(gòu)Chinook Therapeutics，其腎臟產(chǎn)品組合擴(kuò)展了另外兩種正在研發(fā)的IgA腎病藥物，包括選擇性?xún)?nèi)皮素受體A（ETA）小分子拮抗劑atrasentan和一款皮下注射的抗APRIL單克隆抗體zigakibart（BION-1301），豐富了現(xiàn)有產(chǎn)品線(xiàn)。
小結(jié)
作為FDA批準(zhǔn)的首 款口服單藥治療成人PNH的藥物，iptacopan勢(shì)必改變現(xiàn)有治療格局。
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