9月27日，Ionis Pharmaceuticals宣布已與羅氏就兩個(gè)未公開的早期項(xiàng)目達(dá)成協(xié)議，這兩個(gè)項(xiàng)目是治療阿爾茨海默?。ˋD）和亨廷頓氏病（HD）的RNA靶向研究藥物。
根據(jù)協(xié)議條款，Ionis將負(fù)責(zé)推進(jìn)這兩個(gè)項(xiàng)目的臨床前研究；羅氏將全權(quán)負(fù)責(zé)臨床開發(fā)，并在獲得批準(zhǔn)后負(fù)責(zé)全球商業(yè)化。Ionis將從羅氏獲得6000萬美元的預(yù)付款，并有資格獲得開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑付款以及分級(jí)版稅。
值得一提的是，過去10年來，Ionis與羅氏一直是強(qiáng)有力的合作伙伴，雙方于2013年便已開始合作開發(fā)Tominersen，這是Ionis發(fā)現(xiàn)的一種治療HD的研究藥物。Tominersen旨在減少各種形式亨廷蛋白的生成，羅氏目前正在進(jìn)行一項(xiàng)二期概念驗(yàn)證研究（GENERATION HD2），評(píng)估前驅(qū)期或早期表現(xiàn)型HD患者的安全性、生物標(biāo)志物和療效趨勢(shì)。
除Tominersen外，兩家公司還在合作開發(fā)一種用于HD的臨床前突變HTT選擇性反義寡核苷酸。兩家公司于2018年達(dá)成另一項(xiàng)合作，開發(fā)靶向因子B的IONIS-FB-LRx，用于治療IgA腎?。↖gAN）和地理萎縮（GA）。IONIS-FB-LRx目前正處于由Ionis牽頭的治療GA的2期研究和由羅氏牽頭的治療IgAN的3期研究中。
阿爾茨海默病是導(dǎo)致癡呆癥的最常見原因，據(jù)世界衛(wèi)生組織統(tǒng)計(jì)，全球有超過5500萬人患有癡呆癥。在發(fā)病過程中，大腦中會(huì)出現(xiàn)蛋白斑塊，導(dǎo)致腦細(xì)胞死亡。目前還沒有發(fā)現(xiàn)導(dǎo)致阿爾茨海默病的單一因素。
亨廷頓舞蹈癥（HD）是一種罕見的遺傳性神經(jīng)退行性疾病，其特征是認(rèn)知、行為和運(yùn)動(dòng)三方面的癥狀，導(dǎo)致功能衰退、逐漸喪失獨(dú)立性，并具有家族遺傳性。該病是由HTT基因中胞嘧啶-腺嘌呤-鳥嘌呤(CAG)三核苷酸序列擴(kuò)增引起的。由此產(chǎn)生的突變型HTT蛋白具有毒性，會(huì)逐漸破壞神經(jīng)元。癥狀通常在30至50歲之間出現(xiàn)，并在10至25年內(nèi)惡化。目前還沒有根治辦法，最常用抗多巴胺能的藥物，臨床比較常用的藥是丁苯那嗪、硫必利、氟哌啶醇、舒必利、氯氮平等藥物。其中丁苯那嗪是唯一通過美國(guó)FDA認(rèn)證，用于治療亨廷頓舞蹈病的藥物。但是我國(guó)還沒有這個(gè)藥物，其它藥物也是在國(guó)外使用，其它臨床有效的藥物都是在研究過程中。
我國(guó)目前針對(duì)亨廷頓舞蹈癥，氟哌啶醇用的相對(duì)較多。針對(duì)亨廷頓舞蹈病認(rèn)知損害的病人，可以考慮使用多奈哌齊、利斯的明。國(guó)外也有部分亨廷頓舞蹈病做DBS手術(shù)，但是相對(duì)比較少，循證醫(yī)學(xué)證據(jù)并不是特別多。
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