12月11日，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式批準了睿健醫(yī)藥科技有限公司（簡稱“睿健醫(yī)藥”）在研管線NouvNeu003的IND申請。該管線以早發(fā)型帕金森病為適應癥，面向發(fā)病年齡不足50歲的帕金森患者。這也是繼今年8月，公司帕金森新藥NouvNeu001獲批開展“臨床I-II期聯(lián)合臨床”之后，睿健醫(yī)藥年內獲批的第二起IND。
從適應癥來看，NouvNeu003與NouvNeu001分別針對帕金森“一老一早”兩大患者人群，同時囊括了遺傳型與非遺傳型，實現(xiàn)了睿健醫(yī)藥對帕金森領域全生命周期、全治療周期完全覆蓋的戰(zhàn)略布局。
創(chuàng)新細胞藥物
布局帕金森全生命周期治療
提起帕金森，總會令人聯(lián)想到“發(fā)抖”與“老年人”這兩個關鍵詞。但實際上，帕金森病同樣也會出現(xiàn)在年輕人中。據(jù)數(shù)據(jù)統(tǒng)計，帕金森最小發(fā)病年齡僅7歲，早于50歲發(fā)病就可以稱為早發(fā)型帕金森?。‥OPD）。
2018年，衛(wèi)健委就將早發(fā)型帕金森病納入首批國家版罕見病目錄，據(jù)統(tǒng)計，目前我國帕金森患者超過300萬，其中有30萬左右的患者為早發(fā)型帕金森病。但隨著老齡化社會的到來，以及社會壓力的增大，預計到2030年，中國帕金森病患者將激增至500 萬人左右，其中早發(fā)型帕金森患者預計占據(jù)患者總人數(shù)的15-20%。
作為全球最早專注研究高效化學小分子誘導功能細胞再生的高科技制藥公司，睿健醫(yī)藥從創(chuàng)立之初就希望通過細胞命運調控及轉化，逆轉帕金森等神經退行性疾病進程。
今年8月，睿健醫(yī)藥自主研發(fā)的面向帕金森領域的細胞治療產品NouvNeu001，就獲得國家藥品監(jiān)督管理局IND批準開展“臨床I-II期聯(lián)合臨床”。該產品通過化合物調節(jié)實現(xiàn)高純度神經元亞型重建與功能優(yōu)化，與體內原有神經元形成連接，并增強細胞分泌功能，進一步加強了移植細胞對原有病灶的改善，以達到綜合性的治療效果。這也是帕金森治療領域中，全球首 個進入臨床階段的基于化學誘導的通用型細胞治療產品。
此次獲得新藥臨床試驗申請的NouvNeu003則以早發(fā)型帕金森病為適應癥，面向發(fā)病年齡不足50歲的帕金森患者。
最早布局睿健醫(yī)藥的華方資本合伙人羅王倩博士就指出，NouvNeu003社會價值十分明顯，由于早期帕金森患者通常年齡都在50歲之前，正值青壯年，大多是家庭經濟的支柱，一旦患病對整個家庭傷害極大，臨床對相關領域新藥的需求十分旺盛。
NouvNeu003與NouvNeu001兩條管線間也存在極強的協(xié)同性，在發(fā)病機制到臨床治療方案等角度存在協(xié)同借鑒的可能。“由于早期帕金森更為罕見，NouvNeu003也有望成為一款‘孤兒藥’。這使得其臨床進展、上市進展可能更快，以更早地惠及患者。這一過程中，NouvNeu003也能對NouvNeu001的臨床工作提供經驗性指導，幫助其更快上市。”羅王倩博士表示。
“deliver your promise”
一年推動兩條創(chuàng)新管線通過IND，展示出睿健醫(yī)藥穩(wěn)健的運營能力和強悍的執(zhí)行力。
領投了睿健醫(yī)藥A輪融資的達晨創(chuàng)投投資總監(jiān)劉喜就回憶稱，2018年6月，第一次接觸睿健醫(yī)藥時，公司就旗幟鮮明的提出要做iPSC來源的帕金森治療產品。“回過頭看快6年了，核心研發(fā)方向和核心管線一直沒有變動，這種堅守在過去幾年熱鬧的生物醫(yī)藥研發(fā)環(huán)境中還是很可貴的。雖然管線研發(fā)進度因為疫情和行業(yè)突發(fā)事件審評收緊，出現(xiàn)了階段性的調整或延后，但最終仍然在預期范圍內平穩(wěn)‘著陸’，這里面體現(xiàn)的不僅是睿健的敢為人先，更體現(xiàn)了團隊的專業(yè)及堅韌。”
“規(guī)劃性非常強。”對于睿健醫(yī)藥，羅王倩博士也有相似的判斷。“（睿健醫(yī)藥）風格是穩(wěn)健中又帶著銳氣，時常帶給我們投資人驚喜。他們不會說目前還沒有把握的事，說出來的就一定能如期做到。”
睿健醫(yī)藥言必行、行必果的底氣，實際來源于公司清晰的戰(zhàn)略、技術平臺創(chuàng)新性和兼具“激情，專業(yè)能力和執(zhí)行力”的年輕團隊。
在睿健醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人及CEO魏君博士看來，Biotech的穩(wěn)健發(fā)展首先要明確方向，不追熱點，規(guī)劃清晰。她透露稱，早在帕金森管線立項之前，睿健醫(yī)藥就對領域內藥物、器械，乃至臨床前數(shù)據(jù)進行了廣泛的研究和市場調查，從用戶端來明確產品需要解決的實際問題。“我們相信要以‘解決臨床實際問題’為第一要素，只有在正確的臨床需求上發(fā)揮團隊的最 佳創(chuàng)造力，并通過突破性的技術平臺來高效地解決臨床實際問題，才有可能打造出具有市場價值的產品。這一過程中，還需要配合高效的管理能力，把技術實實在在地落地。”
睿健醫(yī)藥穩(wěn)健的風格也讓其對創(chuàng)新藥研發(fā)工作抱有更加嚴謹?shù)膽B(tài)度。
此前，睿健醫(yī)藥就與國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）進行了廣泛探討，推進iPSC領域的監(jiān)管細節(jié)。同時，公司還自主開發(fā)了基于“AI+化合物誘導”作為細胞精細功能定向改造的開發(fā)平臺，通過精準的差異性分析，確定衍生細胞的誘導方案，實現(xiàn)誘導多能干細胞的高效轉化，為成藥性護航。
魏君博士表示，iPSC等創(chuàng)新療法，在執(zhí)行階段需要兼顧數(shù)據(jù)的嚴謹性和研發(fā)進度，這是一門綜合的管理藝術。此前公司制定的項目推進計劃，都在時間上精確到了“周”，最終推動兩款國際首 創(chuàng)原研產品如期進入臨床。
新藥研發(fā)并不會總是一帆風順。2020年，當公司帕金森管線正準備進入中試階段時，就遭遇了新冠疫情爆發(fā)，試驗計劃整整推遲了半年。為了彌補時間上的損失，公司在后續(xù)的方案上對供應鏈和服務商等細節(jié)進行了調整，最終趕上了進度。“整個團隊面對突發(fā)困難時表現(xiàn)出的專業(yè)性、創(chuàng)造力、執(zhí)行力和韌性，一定是大大超出創(chuàng)始人團隊預期的。”
“當下行業(yè)進入到調整冷靜期，其實大家才突然發(fā)現(xiàn)，寫漂亮PPT容易，但高效執(zhí)行落地、‘deliver your promise’的能力才是創(chuàng)業(yè)公司最寶貴的核心競爭力。”劉喜感嘆道，睿健醫(yī)藥高效的團隊配合與落地執(zhí)行力、高效的資金使用效率以及公司化學小分子誘導技術平臺在CMC環(huán)節(jié)的獨特核心競爭優(yōu)勢，都在公司兌現(xiàn)對投資人的承諾過程中起到了關鍵的作用。
“行業(yè)下行的背景下，后顧前瞻，這些點會看得更清楚。”劉喜表示。
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