2023年12月13日，國家醫(yī)療保障局、人力資源和社會保障部正式發(fā)布了《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2023年)》。此輪醫(yī)保目錄更新，勃林格殷格翰罕見皮膚病和肺纖維化領(lǐng)域兩款創(chuàng)新靶向藥物榜上有名！

       其中，圣利卓®（佩索利單抗注射液）首次納入醫(yī)保目錄，用于治療成人泛發(fā)性膿皰型銀屑?。℅PP）發(fā)作。圣利卓®是同類首 個阻斷白介素-36受體 (IL-36R)激活的單克隆抗體，填補了GPP診療領(lǐng)域長久以來的臨床空白。

       維加特®（乙磺酸尼達(dá)尼布軟膠囊）第三個適應(yīng)癥具有進行性表型的慢性纖維化性間質(zhì)性肺疾病 (一般稱為PF-ILD，即進行性纖維化性間質(zhì)性肺疾病；或PPF，即進展性肺纖維化）被納入其中。這也意味著繼IPF（特發(fā)性肺纖維化）、SSc-ILD（系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾?。﹥蓚€適應(yīng)癥被納入醫(yī)保目錄后，目前維加特®已獲批的三個適應(yīng)癥全部進入醫(yī)保目錄，將繼續(xù)惠及更廣泛的中國肺纖維化患者。

       勃林格殷格翰大中華區(qū)人藥業(yè)務(wù)總經(jīng)理陳星蓉女士表示："作為全球領(lǐng)先的生物制藥企業(yè)，勃林格殷格翰在致力于將更多創(chuàng)新藥物引入中國的同時，也通過多樣化的途徑提升藥物的可及性和可負(fù)擔(dān)性，讓患者‘用得上藥'更‘用得起藥'。我們倍感驕傲圣利卓®在零時差獲批進入中國市場僅一年后又成功納入醫(yī)保目錄，而維加特®目前已獲批的三個適應(yīng)癥全部納入醫(yī)保更是彰顯了政府對罕見病患者的關(guān)注和醫(yī)療公平性的進一步提升。再次感謝國家深化醫(yī)療保障制度改革的各項有力舉措，我們也將繼續(xù)以最大的誠意和努力配合目錄更新后續(xù)落地執(zhí)行工作，使更多患者從創(chuàng)新藥物和規(guī)范化診療中獲益。"

       圣利卓®（佩索利單抗注射液）：首次納入醫(yī)保，同類首 個阻斷白介素-36受體(IL-36R)激活的單克隆抗體

       山東第一醫(yī)科大學(xué)附屬皮膚病醫(yī)院張福仁教授表示："GPP作為一種罕見且嚴(yán)重的皮膚疾病，患者一直面臨著規(guī)范化診療體系尚不完善、缺乏針對性藥物的痛點，患者亟需一款能夠兼具快速控制皮膚癥狀和安全性的藥物。圣利卓®上市近一年以來，其有效性和安全性已在臨床得到多次驗證。此次圣利卓®被納入全國醫(yī)保目錄，將大幅提高患者對創(chuàng)新藥物的用藥可及性，實現(xiàn)我們致力于提高中國GPP患者生活質(zhì)量的長期目標(biāo)。"

       蔻德罕見病中心創(chuàng)始人黃如方先生表示："我們深刻了解到GPP患者群體所承受的身體痛苦和心理壓力。如今圣利卓®被納入醫(yī)保目錄，極大得減輕了患者的經(jīng)濟負(fù)擔(dān)，提升了患者對于創(chuàng)新療法的可及性，這對于一個又一個飽受疾病折磨的家庭而言意義重大。此前，我們也在勃林格殷格翰的公益支持下，成立了國內(nèi)首 個GPP患者關(guān)愛組織——‘銀杏罕見皮膚?。℅PP）關(guān)愛中心'，希望未來能繼續(xù)充分發(fā)揮GPP關(guān)愛中心的平臺力量，為GPP患者提供更加切實的幫助和支持。"

       維加特®（乙磺酸尼達(dá)尼布軟膠囊）：具有進行性表型的慢性纖維化性間質(zhì)性肺疾病（一般稱為PF-ILD或PPF）適應(yīng)癥納入醫(yī)保目錄

       中日醫(yī)院呼吸中心副主任代華平教授表示："PPF是一種可危及患者生命的疾病，疾病負(fù)擔(dān)重，預(yù)后差，嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量。此前，醫(yī)保內(nèi)缺乏對癥治療藥物，無法針對肺纖維化發(fā)病機制進行治療。維加特®是全球首 個PPF臨床實踐指南推薦的使用藥物，此次PPF適應(yīng)癥納入國家醫(yī)保目錄，對于我們醫(yī)生和患者來說是個振奮人心的好消息，這意味著創(chuàng)新靶向藥物的可及性將進一步提高，切實減輕患者的經(jīng)濟負(fù)擔(dān)，也將極大推動PPF疾病的篩查、診斷、治療，幫助更多的患者進一步改善生活質(zhì)量。"

       北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會（ICF）創(chuàng)始人、副理事長王奕鷗女士表示："我們很高興，PPF患者有了更多治療選擇，藥物被納入國家醫(yī)保目錄，這意味著PPF患者更有可能接受長期規(guī)范的抗纖維化治療，增強他們長期疾病管理的信心。作為‘離病友最近的人'，我們也與勃林格殷格翰攜手，積極開展慢性纖維化性間質(zhì)性肺疾病診療與保障交流會及醫(yī)患交流會，旨在為患者提供更好的用藥保障和疾病管理建議。相信未來通過不斷的模式創(chuàng)新和生態(tài)圈共建，可以實現(xiàn)從新藥可及、用藥支付到患者關(guān)懷的多方合作與優(yōu)勢互補，共同助力每一位患者實現(xiàn)健康生活的美好愿景。"

       關(guān)于泛發(fā)性膿皰型銀屑病

       GPP 是一種罕見的、異質(zhì)性的、可危及生命的嚴(yán)重皮膚病[1],[2]，GPP的臨床表現(xiàn)為患者皮膚會廣泛爆發(fā)膿皰，并伴有痛感，同時可能伴發(fā)高熱等全身癥狀。治療不及時可能導(dǎo)致肝腎損害，也可因繼發(fā)感染、器官功能衰竭而危及生命[3]。2023年9月，GPP已被納入《第二批罕見病目錄》，這也將進一步提升GPP規(guī)范化診療體系的建設(shè)。

       關(guān)于圣利卓®

       圣利卓®（佩索利單抗注射液）是一款新型人源化選擇性IgG1單克隆抗體，可阻斷白介素-36受體 (IL-36R) 的激活。IL-36信號通路與GPP的發(fā)病機制密切相關(guān)，是導(dǎo)致皮膚炎癥、膿皰形成和異常組織重構(gòu)的主要細(xì)胞因子。圣利卓®通過與IL-36受體結(jié)合，從而抑制GPP的炎癥信號通路，實現(xiàn)膿皰和皮損的快速清除[4],[5],[6]。圣利卓®用于治療GPP發(fā)作的適應(yīng)癥曾獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）突破性治療藥物認(rèn)定。圣利卓®已于今年5月全球率先在華遞交了其新適應(yīng)癥上市申請，用于預(yù)防GPP發(fā)作。基于其關(guān)鍵性EFFISAYIL®2臨床試驗優(yōu)越的研究結(jié)果和臨床價值4，CDE已授予圣利卓®該新增適應(yīng)癥突破性療法認(rèn)定。

       關(guān)于進展性肺纖維化（PPF）

       間質(zhì)性肺疾?。↖LD）是包含200多種可導(dǎo)致肺纖維化疾病的總稱。肺部組織的永 久疤痕可致肺功能不可逆轉(zhuǎn)的減退，約18%-32%的ILD患者（IPF除外）可發(fā)展為PPF，該種疾病患病人數(shù)較少，患病率僅有2.2-28.0/100,000[7]?；疾『髮?dǎo)致肺功能下降、呼吸功能惡化、進行性肺纖維化，降低患者生命質(zhì)量[8]?；颊甙l(fā)生一次急性加重風(fēng)險的比例是無/緩慢進展ILD患者的2.7倍（19.7% vs. 7.2%），導(dǎo)致因急性加重的住院次數(shù)和醫(yī)療支出增加[9]，經(jīng)濟負(fù)擔(dān)加重。。

       關(guān)于維加特®

       維加特®是全球首 個且唯一獲批用于治療具有進行性表型的慢性纖維化性間質(zhì)性肺疾病的原研藥品[10]，顯著延緩患者用力肺活量（Forced vital capacity，F(xiàn)VC）年下降率達(dá)57%[11]，安全性、耐受性良好2，其作用機制明確，并獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局突破性療法認(rèn)定?；颊哂盟幒?，與安慰劑組對比，顯著降低首次急性加重或死亡風(fēng)險達(dá)33%，顯著降低疾病進展或死亡風(fēng)險達(dá)34%[12]。

       [1] Kharawala S, et al. The clinical, humanistic, and economic burden of generalized pustular psoriasis: a structured review. Exp Rev Clin Immunol. 2020;16(3):239-252.

       [2] Bachelez, H. Pustular psoriasis: the dawn of a new era. Acta Derm Venereol. 2020;100(3):adv000343

       [3] Crowley JJ, et al. A brief guide to pustular psoriasis for primary care providers, Postgraduate Medicine. 2021;133(3):330-344.

       [4] Bachelez H et al. Trial of Spesolimab for Generalized Pustular Psoriasis. NEJM. 2021;385:2431-40

       [5] Crowley JJ, et al. A brief guide to pustular psoriasis for primary care providers, Postgraduate Medicine. 2021;133(3):330-344.

       [6] Furue K, et al. Highlighting Interleukin-36 Signalling in Plaque Psoriasis and Pustular Psoriasis. Acta Derm Venereol. 2018;98:5–13.

       [7] Olson A, Hartmann N, Patnaik P, et al. Adv Ther. 2021 Feb;38(2):854-867.

       [8] Olson A, Hartmann N, Patnaik P, et al. Adv Ther. 2021 Feb;38(2):854-867

       [9] Wuyts WA, Papiris S, Manali E, et al. Adv Ther. 2020 Jul;37(7):3246-3264.

       [10] https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-group-progressive-interstitial-lung-diseases

       [11] Marlies Wijsenbeek, et al. Curr Med Res Opin. 2019 Nov;35(11):2015-2024.

       [12] Flaherty KR et al. Eur Resp J 2020;56:4578;