基因治療，也稱“治本”療法，具有一次性治愈疾病的潛力，已在全球范圍內(nèi)掀起研發(fā)熱潮；腺相關(guān)病毒（AAV）載體是該領(lǐng)域發(fā)展勢(shì)頭最猛的賽道之一。
AAV是一種小型無包膜細(xì)胞病毒，載體的轉(zhuǎn)基因效率較高，不受靶細(xì)胞是否分裂的限制，在遞送系統(tǒng)中有無致病性、高效持續(xù)表達(dá)、易于操作以及免疫原性低等多個(gè)優(yōu)勢(shì)，被視為最有前途的基因治療載體，目前超70%基因遞送藥物采用AAV載體遞送。
尤其在罕見病領(lǐng)域，AAV基因療法已成為最重要的治療方式之一。
臨床前數(shù)據(jù)優(yōu)秀，
中美同步開發(fā)HG004
8月，輝大（上海）生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱“輝大基因”）自主研發(fā)的新型眼科基因治療藥物HG004斬獲美國(guó)FDA的兒科罕見病資格認(rèn)定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD），用于治療由RPE65突變引起的遺傳性視網(wǎng)膜疾病。
RPE65基因是遺傳性視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良的致病基因之一，其相關(guān)視網(wǎng)膜病變通常發(fā)病于出生至5歲之間，可能引起嚴(yán)重的早期視力喪失，甚至造成語言、社交和行為等其他功能的發(fā)育延遲。
HG004注射液利用重組腺相關(guān)病毒載體將功能性人類RPE65基因遞送到視網(wǎng)膜，以恢復(fù)、治療和預(yù)防患有RPE65突變相關(guān)IRD的兒童和成人失明。此外，相關(guān)研究顯示，與現(xiàn)有藥物相比，HG004有望減少載體總劑量，從而降低AAV載體相關(guān)免疫原性或眼部不良事件的風(fēng)險(xiǎn)。
今年1月，HG004獲得美國(guó)FDA的IND許可并在3月獲得其孤兒藥資格（ODD）認(rèn)定；在我國(guó)，HG004于今年4月獲得CDE的IND批準(zhǔn)。
7款上市，
國(guó)內(nèi)超20款獲批IND
目前，全球范圍內(nèi)已有7款基于AAV療法藥物獲批上市，其中Luxturna用于RPE65基因突變導(dǎo)致視力喪失但保留有足夠數(shù)量的存活視網(wǎng)膜細(xì)胞的遺傳性視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良的兒童和成人患者的治療。
資料來源：藥智數(shù)據(jù)企業(yè)版——全球藥物分析系統(tǒng)
LUXTURNA是全球首 款上市的針對(duì)遺傳性眼病的基因療法產(chǎn)品，從臨床前到最終上市耗時(shí)將近20年。其上市后定價(jià)更是不菲，在美售價(jià)約為850,000美元（雙眼），是世界上最貴的眼藥之一。在我國(guó)，盡管LUXTURNA尚無過多研發(fā)進(jìn)展，但也曾被列入2018年頒布的臨床急需的進(jìn)口藥物名單。
據(jù)輝大基因報(bào)道，研究顯示在恢復(fù)Rpe65-/-小鼠的視網(wǎng)膜功能方面，HG004比AAV2-hRPE65 (LUXTURNA類似)更有優(yōu)勢(shì)。
此外，我國(guó)已有20余款A(yù)AV基因治療藥物申報(bào)IND獲批，涉及企業(yè)包括康弘藥業(yè)、諾華、信致醫(yī)藥、舒泰神、錦籃基因……其中，濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（wAMD）等眼病為熱門開發(fā)領(lǐng)域。
小結(jié)
根據(jù)再生醫(yī)學(xué)聯(lián)盟（ARM）數(shù)據(jù)顯示，2021年全球基因和細(xì)胞治療行業(yè)的投資總額達(dá)到230億美元，其中約一半資金流入專門開發(fā)基因療法的開發(fā)商。作為該領(lǐng)域最熱門的細(xì)分賽道，未來AVV基因療法藥物的市場(chǎng)份額有望進(jìn)一步擴(kuò)大。
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